Prospektywne badanie obserwacyjne skleroterapii piankowej.

Obciążenie torbielami jest ważnym wyznacznikiem wyników zarówno w autosomalnej dominującej policystycznej chorobie nerek (ADPKD) (1, 2), jak i autosomalnej dominującej policystycznej chorobie wątroby (ADPLD) (3, 4). Ponadto objawy masowe (z objętości wątroby i nerek) mają duży wpływ na jakość życia pacjentów z ciężką chorobą. Objętość torbieli wzrasta wykładniczo wraz z wiekiem i prowadzi do rozwoju schyłkowej niewydolności nerek i nadciśnienia tętniczego, pogorszenia jakości życia z powodu objawów uciskowych i predysponuje pacjentów do powikłań torbieli, takich jak infekcja, krwotok, pęknięcie i skręcenie. Istniejące przezskórne metody leczenia obciążenia torbielami w ADPKD i ADPLD obejmują aspirację torbieli ze skleroterapią lub bez. Chociaż często skuteczne w krótkim okresie, częstość nawrotów i potrzeba powtórzenia procedur są wysokie po tych procedurach (5, 6). Choroby pozanerkowe (głównie choroby wątroby) są najważniejszym aspektem obciążenia chorobą pacjentów z ADPKD (7) i istnieje niewiele skutecznych metod leczenia.

Skleroterapia piankowa (FS) z 3% tetradecylosiarczanem sodu (STS) środkiem obliterującym obliterację. (Sotradecol®; Mylan, Galway, Irlandia) został zatwierdzony przez FDA do leczenia żylaków. Chociaż zwiększenie obciążenia torbielami znacznie pogarsza jakość życia, wpływ FS na wyniki zgłaszane przez pacjentów nie został oceniony. We współpracy z Center for Science of Healthcare opracowaliśmy narzędzie do zgłaszania wyników przez pacjentów w przypadku wielotorbielowatości wątroby, zdolne do wykrywania nasilenia objawów u osób z policystyczną chorobą wątroby, które zostało zatwierdzone przez FDA jako narzędzie do zgłaszania wyników przez pacjentów w badania. Ponadto pomiary objętości wątroby i nerek można przeprowadzić w centrum badawczym obrazowania choroby policystycznych nerek, które monitoruje objętość narządów przed interwencjami i po nich. W tej chwili pacjenci są zainteresowani zabiegami, które złagodzą i złagodzą objawy masowe, ale pragną wstępnych informacji na temat skuteczności zabiegu. Naszym celem jest przedstawienie naszych doświadczeń z nowym postępem terapeutycznym - FS w leczeniu torbieli wątroby i nerek w Mayo Clinic - oraz określenie wpływu tej procedury na zgłaszane przez pacjentów pomiary jakości życia i zmiany objętości narządów.