- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04111692
Een prospectieve observationele studie van schuimsclerotherapie.
Een prospectieve observationele studie van schuimsclerotherapie voor de behandeling van symptomatische nier- of levercysten bij patiënten met autosomaal dominante polycystische nier- en leverziekte.
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Cystebelasting is een belangrijke determinant van uitkomsten bij zowel autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD) (1, 2) als autosomaal dominante polycysteuze leverziekte (ADPLD) (3, 4). Bovendien hebben massasymptomen (van lever- en niervolume) een grote invloed op de kwaliteit van leven van patiënten met een ernstige ziekte. Het cystevolume neemt exponentieel toe met de leeftijd en resulteert in de ontwikkeling van eindstadium nierziekte en hypertensie, verminderde kwaliteit van leven als gevolg van compressiesymptomen, en maakt patiënten vatbaar voor cystecomplicaties zoals infectie, bloeding, ruptuur en torsie. Bestaande percutane behandelingen voor cystebelasting bij ADPKD en ADPLD omvatten cyste-aspiratie met of zonder sclerotherapie. Hoewel vaak effectief op korte termijn, zijn de recidiefpercentages en de noodzaak van herhalingsprocedures hoog na deze procedures (5, 6). Extrarenale ziekte (voornamelijk leverziekte) is het belangrijkste aspect van de ziektelast voor ADPKD-patiënten (7) en er zijn weinig effectieve behandelingen.
Schuimsclerotherapie (FS) met 3% natriumtetradecylsulfaat (STS), een scleroserend middel. (Sotradecol®; Mylan, Galway, Ierland) is goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van spataderen. Hoewel toenemende cystebelasting de kwaliteit van leven aanzienlijk aantast, is de impact van FS op door de patiënt gerapporteerde uitkomsten niet geëvalueerd. In samenwerking met het Center for Science of Healthcare delivery hebben we een door de FDA goedgekeurd instrument voor polycysteuze leverziekte ontwikkeld, dat in staat is om symptoomlast te detecteren bij personen met polycysteuze leverziekte. Onderzoek. Bovendien kunnen lever- en niervolumes worden gemeten in de Polycystic Kidney Disease Imaging Research Core die de orgaanvolumes voor en na interventies bewaakt. Op dit moment zijn patiënten geïnteresseerd in procedures die hun massasymptomen zullen verlichten en verzachten, maar ze willen voorlopige informatie over de procedurele doeltreffendheid. We streven ernaar om onze ervaring met een nieuwe therapeutische vooruitgang te rapporteren - FS voor de behandeling van lever- en niercysten in de Mayo Clinic - en om de impact van deze procedure op door de patiënt gerapporteerde metingen van kwaliteit van leven en veranderingen in orgaanvolumes te bepalen.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Cassie Howe, CRC
- Telefoonnummer: 507-266-1230
- E-mail: howe.cassie@mayo.edu
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Clinic
-
Contact:
- Marie C Hogan, MD, PhD
- Telefoonnummer: 507-266-1963
- E-mail: hogan.marie@mayo.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Marie C. Hogan, M.D., Ph.D.
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥18 jaar
- Klinische diagnose van ADPKD of ADPLD
- 1-3 grote, niet-exofytische lever- of niercyste
- Compressieve symptomen van dominante cyste
Uitsluitingscriteria:
- Leeftijd <18 jaar
- Afwezigheid van ADPKD of ADPLD
- Grootste cyste <4cm in alle 3 dimensies of grootste cystevolume <400cc
- >3 grote, niet-exofytische lever- of niercyste(n) ≥4 cm in alle 3 dimensies (cystevolume ≥400cc)
- Niet bereid om te voldoen aan het follow-upprotocol van de studie tot 12 ± 1 maand na FS
- Gebrek aan capaciteit om geïnformeerde toestemming te geven voor FS van lever- of niercysten
- Zwangerschap
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in pijninventaris
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 6 maand, 12 maand
|
Gemeten met behulp van een zelf beoordeelde korte pijninventarisatie (korte vorm) vragenlijst, met een schaal van 0 is geen pijn en 10 is pijn zo erg als u zich kunt voorstellen
|
Basislijn, 1 maand, 6 maand, 12 maand
|
|
Verandering in zelf beoordeelde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 6 maand, 12 maand
|
Gemeten met behulp van de lineaire analoge zelfbeoordelingsvragenlijst, met een schaal van 0 is zo slecht als maar kan en 10 is zo goed als maar kan
|
Basislijn, 1 maand, 6 maand, 12 maand
|
|
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 6 maand, 12 maand
|
Gemeten met behulp van de zelfbeoordeelde Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36), met een schaal die varieert van ja en nee of altijd tot nooit
|
Basislijn, 1 maand, 6 maand, 12 maand
|
|
Verandering in kwaliteit van leven van polycysteuze leverziekte
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 6 maand, 12 maand
|
Gemeten met behulp van de zelfbeoordeelde Polycystic Liver Disease Questionnaire, met een schaal die loopt van nooit/helemaal niet tot altijd/veel
|
Basislijn, 1 maand, 6 maand, 12 maand
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Marie Hogan, MD, PhD, Mayo Clinic
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ciliopathieën
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Aangeboren afwijkingen
- Afwijkingen, meerdere
- Nierziekten, Cystic
- Polycysteuze nierziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Polycysteuze nier, autosomaal dominant
Andere studie-ID-nummers
- 17-006399
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .