Essais cliniques sur Maladie polykystique du foie - Registre des essais cliniques

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Maladie polykystique du foie

Description détaillée

Le registre de la polykystose hépatique (PLD) (Royaume-Uni) est la partie spécifique au Royaume-Uni d'un registre d'observation international multicentrique. Le registre international global des PLD est dirigé par le Radboud University Medical Center, Nijmegan, Pays-Bas. Remarque - veuillez adresser toute question concernant le registre international à l'équipe du Radboud University Medical Center.

Tous les patients atteints de polykystose rénale (PKD) avec PLD ou les patients atteints de polykystose hépatique isolée (sans PKD) sont éligibles pour l'inclusion (> 10 kystes hépatiques).

Les données seront collectées de manière prospective et rétrospective, y compris un questionnaire PLD spécifique validé (PLD-Q).

Ce registre nous donne un aperçu des caractéristiques des patients, des facteurs de risque, des symptômes, de la qualité de vie et des stratégies de traitement dans la plus grande cohorte internationale de PLD à ce jour. Les résultats de ce registre seront publiés et partagés lors de congrès nationaux et internationaux.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Pays-Bas
- - Nijmegen, Pays-Bas, 6525
    - Recrutement
    - Radboud University Medical Center
Royaume-Uni
- Hampshire
  - Portsmouth, Hampshire, Royaume-Uni, PO63LY
    - Recrutement
    - Portmouth Hospitals University NHS Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Mélange de patients adultes atteints de PKD et de PLD

La description

Critère d'intégration:

Patients atteints de PLD avec plus de 10 kystes hépatiques
Patients atteints de PKD et PLD avec plus de 10 kystes hépatiques

Critère d'exclusion:

Patients atteints de PKD ou de PLD avec moins de 10 kystes hépatiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Cartographier le cours naturel du PLD Délai: 10 années	Établir la démographie, la présence et la sévérité des symptômes (quantifiés à l'aide du questionnaire PLD-Q validé), les caractéristiques des kystes hépatiques à l'imagerie (évaluées à l'aide de la classification de Qian), les anomalies des marqueurs biochimiques (dont la gamma-glutamyl transférase et la phosphatase alcaline), le taux et la nature de complications, besoin de traitement, modification du volume hépatique chez les patients atteints de PLD. Ces données seront collectées de manière rétrospective et prospective à partir des dossiers cliniques et du questionnaire PLD-Q.	10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluer la qualité de vie à l'aide du questionnaire PLD validé (PLD-Q) Délai: 10 années	Le questionnaire PLD-Q est composé de 18 items évaluant la fréquence et la sévérité des symptômes. Il donne un score (0-100) basé sur les réponses du patient avec un score plus élevé indiquant une maladie symptomatique plus sévère avec une moins bonne qualité de vie.	10 années
Élucider les facteurs de risque de développer une complication dans la PLD Délai: 10 années	Pour les patients qui développent une complication de la PLD (y compris jaunisse, hernie abdominale, caractéristiques de l'hypertension portale, hémorragie kystique et infection kystique), nous examinerons leur dossier clinique pour déterminer s'il existe des facteurs de risque communs à ceux qui présentent une complication (par ex. âge, sexe, médicaments, phénotype du kyste).	10 années
Élucider les éléments qui affectent la progression de la PLD Délai: 10 années	Pour les patients qui ont une aggravation de leur PLD (basé sur l'augmentation des symptômes selon le questionnaire PLD-Q, le développement de complications ou le besoin de traitement), nous examinerons leurs dossiers cliniques pour établir s'il existe des éléments communs à ceux qui ont une maladie progressive. maladie (par ex. âge, sexe, médicaments).	10 années
Comparer l'efficacité de différentes thérapies Délai: 10 années	Pour les patients qui ont eu ou nécessitent un traitement pour la PLD, nous comparerons l'efficacité de ce traitement en fonction de l'évolution des symptômes (sur la base du questionnaire PLD-Q), de la récurrence des symptômes, du développement de complications ou de la nécessité d'un traitement supplémentaire.	10 années
Déterminer si le taux de croissance du foie peut être utilisé pour prédire la progression de la maladie Délai: 10 années	Le taux de croissance du foie sera déterminé en utilisant le changement de volume du foie sur l'imagerie radiologique en série. Cela sera comparé aux symptômes des patients (mesurés via le questionnaire PLD-Q), au développement de complications et à la nécessité d'un traitement pour établir s'il existe une corrélation entre le taux de croissance du foie et la progression de la maladie	10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Portsmouth Hospitals NHS Trust

Collaborateurs

Radboud University Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 janvier 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 novembre 2020

Première publication (Réel)

27 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

228220

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants seront partagées avec l'équipe de recherche du Radboud University Medical Center, Nimègue, Pays-Bas.

Délai de partage IPD

Les données anonymisées seront conservées pendant 15 ans

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

PROTOCOLE D'ÉTUDE
RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Registre des maladies polykystiques du foie (Royaume-Uni) (PLD)