Étude évaluant l'innocuité et l'efficacité du PTX-022 (QTORIN Sirolimus) dans le traitement des malformations lymphatiques microkystiques
23 décembre 2024 mis à jour par: Palvella Therapeutics, Inc.
Une étude ouverte multicentrique de phase 2 évaluant l'innocuité et l'efficacité du gel topique de sirolimus à 3,9 % (PTX-022) dans le traitement des malformations lymphatiques microkystiques
Cette étude évalue l'innocuité et l'efficacité du gel topique PTX-022 (sirolimus) à 3,9 % p/p dans le traitement des malformations lymphatiques microkystiques.
Le participant recevra 3 mois de traitement PTX-022 d'ici la fin de l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94305
- Stanford University
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Minnesota
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Fridley, Minnesota, États-Unis, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
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New York
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- Vascular Birthmark Institute
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Pennsylvania (CHOP)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
13 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les participants doivent avoir 13 ans ou plus
- Diagnostiqué avec des malformations lymphatiques microkystiques
- Capable et disposé à se conformer à toutes les activités requises par le protocole
- Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Toute condition concomitante importante qui pourrait nuire à la participation.
- Tout antécédent d'allergie ou d'hypersensibilité au sirolimus, aux médicaments de type sirolimus ou au PTX-022
- Le patient est considéré par l'investigateur comme refusant ou incapable de rester conforme à tous les tests et procédures, y compris le respect de l'administration du médicament à l'étude et d'autres activités requises par le protocole.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Expérimental : PTX-022
PTX-022 QTORINE
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Innocuité et efficacité du PTX-022 dans le traitement des malformations lymphatiques microkystiques
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 4 mois
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4 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement dans l'évaluation globale du clinicien de la ligne de base au mois 4
Délai: 4 mois
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4 mois
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Changement dans l'évaluation globale du patient de la ligne de base au mois 4
Délai: 4 mois
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4 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 janvier 2022
Achèvement primaire (Réel)
15 novembre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
15 décembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 septembre 2021
Première publication (Réel)
20 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 décembre 2024
Dernière vérification
1 décembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PALV-06
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .