Estudio que evalúa la seguridad y eficacia de PTX-022 (QTORIN Sirolimus) en el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas
23 de diciembre de 2024 actualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.
Un estudio multicéntrico, de fase 2, abierto, que evalúa la seguridad y la eficacia del gel tópico de sirolimus al 3,9 % (PTX-022) en el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas
Este estudio evalúa la seguridad y la eficacia del gel tópico PTX-022 (sirolimus) al 3,9 % p/p en el tratamiento de las malformaciones linfáticas microquísticas.
El participante recibirá 3 meses de tratamiento con PTX-022 al final del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Minnesota
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Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Vascular Birthmark Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Pennsylvania (CHOP)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes deben tener 13 años o más.
- Diagnosticado con malformaciones linfáticas microquísticas
- Capaz y dispuesto a cumplir con todas las actividades requeridas por el protocolo
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición concurrente significativa que pudiera afectar adversamente la participación.
- Cualquier historial de alergia o hipersensibilidad al sirolimus, a medicamentos similares al sirolimus o a PTX-022
- El investigador considera que el paciente no quiere o no puede seguir cumpliendo con todas las pruebas y procedimientos, incluida la adherencia a la administración del fármaco del estudio y otras actividades requeridas por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Experimental: PTX-022
PTX-022 QTORÍN
|
Seguridad y eficacia de PTX-022 en el tratamiento de malformaciones linfáticas microquísticas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 4 meses
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4 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la evaluación global del médico desde el inicio hasta el mes 4
Periodo de tiempo: 4 meses
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4 meses
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Cambio en la evaluación global del paciente desde el inicio hasta el mes 4
Periodo de tiempo: 4 meses
|
4 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de enero de 2022
Finalización primaria (Actual)
15 de noviembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
15 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
20 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PALV-06
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .