Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost PTX-022 (QTORIN Sirolimus) při léčbě mikrocystických lymfatických malformací

23. prosince 2024 aktualizováno: Palvella Therapeutics, Inc.

Multicentrická, 2. fáze, otevřená studie hodnotící bezpečnost a účinnost sirolimu 3,9% topického gelu (PTX-022) při léčbě mikrocystických lymfatických malformací

Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost topického gelu PTX-022 (sirolimus) 3,9 % w/w při léčbě mikrocystických lymfatických malformací. Do konce studie bude účastník dostávat 3 měsíce léčby PTX-022.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Spojené státy, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Vascular Birthmark Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Pennsylvania (CHOP)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí být starší 13 let
  • Diagnostikovány mikrocystické lymfatické malformace
  • Schopný a ochotný dodržovat všechny činnosti vyžadované protokolem
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli významný souběžný stav, který by mohl nepříznivě ovlivnit účast.
  • Jakákoli anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na sirolimus nebo léky podobné sirolimu nebo na PTX-022
  • Pacient je považován zkoušejícím za neochotného nebo neschopného dodržovat všechny testy a postupy, včetně dodržování podávání studovaného léku a dalších činností vyžadovaných protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Lék: PTX-022
Bezpečnost a účinnost PTX-022 při léčbě mikrocystických lymfatických malformací

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 4 měsíce
4 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna v globálním hodnocení lékařem od výchozího stavu do měsíce 4
Časové okno: 4 měsíce
4 měsíce
Změna v globálním hodnocení pacientů od výchozího stavu do měsíce 4
Časové okno: 4 měsíce
4 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Palvella Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. ledna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PALV-06

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mikrocystická lymfatická malformace

Klinické studie na PTX-022

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit