Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PTX-022 (QTORIN Sirolimus) bij de behandeling van microcystische lymfatische misvormingen

26 augustus 2022 bijgewerkt door: Palvella Therapeutics, Inc.

Een multicenter, open-label fase 2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Sirolimus 3,9% topische gel (PTX-022) bij de behandeling van microcystische lymfatische misvormingen

Deze studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van PTX-022 (sirolimus) topische gel 3,9% w/w bij de behandeling van microcystische lymfatische misvormingen. De deelnemer krijgt aan het einde van het onderzoek 3 maanden PTX-022-behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Verenigde Staten, 55432
        • Werving
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Werving
        • Vascular Birthmark Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Pennsylvania (CHOP)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers moeten 13 jaar of ouder zijn
  • Gediagnosticeerd met microcystische lymfatische misvormingen
  • In staat en bereid om te voldoen aan alle protocol-vereiste activiteiten
  • Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Elke significante gelijktijdige aandoening die de deelname negatief kan beïnvloeden.
  • Elke voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor sirolimus, of sirolimus-achtige medicijnen of voor PTX-022
  • Patiënt die door de onderzoeker wordt beschouwd als niet bereid of niet in staat om te blijven voldoen aan alle tests en procedures, inclusief het naleven van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en andere activiteiten die in het protocol vereist zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Geneesmiddel: PTX-022
Veiligheid en werkzaamheid van PTX-022 bij de behandeling van microcystische lymfatische misvormingen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 4 maanden
4 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in globale beoordeling door clinicus van baseline tot maand 4
Tijdsspanne: 4 maanden
4 maanden
Verandering in globale patiëntbeoordeling van baseline tot maand 4
Tijdsspanne: 4 maanden
4 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 september 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

15 november 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

15 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PALV-06

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PTX-022

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren