Studie som utvärderar säkerheten och effekten av PTX-022 (QTORIN Sirolimus) vid behandling av mikrocystiska lymfatiska missbildningar
23 december 2024 uppdaterad av: Palvella Therapeutics, Inc.
En multicenter, fas 2, öppen studie som utvärderar säkerheten och effekten av Sirolimus 3,9 % topisk gel (PTX-022) vid behandling av mikrocystiska lymfatiska missbildningar
Denna studie utvärderar säkerheten och effekten av PTX-022 (sirolimus) Topical Gel 3,9 % w/w vid behandling av mikrocystiska lymfatiska missbildningar.
Deltagaren kommer att få 3 månaders PTX-022-behandling i slutet av studien.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Förenta staterna, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Vascular Birthmark Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Pennsylvania (CHOP)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
13 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare måste vara 13 år eller äldre
- Diagnostiserats med mikrocystiska lymfatiska missbildningar
- Kan och är villig att följa alla protokollkrävda aktiviteter
- Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Alla betydande samtidiga tillstånd som kan påverka deltagandet negativt.
- Någon historia av allergi eller överkänslighet mot sirolimus, eller sirolimus-liknande mediciner eller mot PTX-022
- Patienter bedöms av utredaren som ovilliga eller oförmögna att följa alla tester och procedurer, inklusive att följa studieläkemedelsadministration och andra aktiviteter som krävs enligt protokoll.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentell: PTX-022
PTX-022 QTORIN
|
Säkerhet och effekt av PTX-022 vid behandling av mikrocystiska lymfatiska missbildningar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: 4 månader
|
4 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i läkarens globala bedömning från baslinje till månad 4
Tidsram: 4 månader
|
4 månader
|
|
Förändring i patientens globala bedömning från baslinje till månad 4
Tidsram: 4 månader
|
4 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 januari 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
15 november 2022
Avslutad studie (Faktisk)
15 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 september 2021
Första postat (Faktisk)
20 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 december 2024
Senast verifierad
1 december 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PALV-06
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .