Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som evaluerer sikkerheten og effekten av PTX-022 (QTORIN Sirolimus) i behandling av mikrocystiske lymfatiske misdannelser

23. desember 2024 oppdatert av: Palvella Therapeutics, Inc.

En multisenter, fase 2, åpen studie som evaluerer sikkerheten og effekten av Sirolimus 3,9 % topisk gel (PTX-022) i behandling av mikrocystiske lymfatiske misdannelser

Denne studien evaluerer sikkerheten og effekten av PTX-022 (sirolimus) Topical Gel 3,9 % w/w ved behandling av mikrocystiske lymfatiske misdannelser. Deltakeren vil motta 3 måneders PTX-022-behandling ved slutten av studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Forente stater, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Vascular Birthmark Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Pennsylvania (CHOP)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere må være 13 år eller eldre
  • Diagnostisert med mikrocystiske lymfatiske misdannelser
  • Evne og villig til å overholde alle protokollpåkrevde aktiviteter
  • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver betydelig samtidig tilstand som kan påvirke deltakelsen negativt.
  • Enhver historie med allergi eller overfølsomhet overfor sirolimus, eller sirolimus-lignende medisiner eller mot PTX-022
  • Pasienten anses av etterforskeren som uvillig eller ute av stand til å forbli i samsvar med alle tester og prosedyrer, inkludert overholdelse av studielegemiddeladministrasjon og andre protokollpåkrevde aktiviteter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Legemiddel: PTX-022
Sikkerhet og effekt av PTX-022 i behandling av mikrocystiske lymfatiske misdannelser

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 4 måneder
4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i klinikerens globale vurdering fra baseline til måned 4
Tidsramme: 4 måneder
4 måneder
Endring i pasientens globale vurdering fra baseline til måned 4
Tidsramme: 4 måneder
4 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

15. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

15. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

20. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PALV-06

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere