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Évaluation de l'efficacité du CANNABIDIOL sur le prurit chez les enfants atteints d'épidermolyse bulleuse héréditaire (EBCBD)

23 janvier 2024 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

L'épidermolyse bulleuse héréditaire (HEB) est un groupe hétérogène de maladies génétiques rares, caractérisées par une fragilité de la peau et des muqueuses, qui se traduit par l'apparition de bulles cutanéo-muqueuses et d'érosions lors d'un traumatisme minime. Le prurit est une douleur neuropathique principalement liée à l'activation des fibres nerveuses C cutanées non myélinisées et est très fréquente chez les patients atteints d'HEB. Elle est à l'origine de troubles trophiques, d'aggravation de certaines plaies, d'apparition de nouvelles bulles. De plus, ce prurit chronique peut aussi avoir un retentissement psychologique important sur le patient et sa famille. Cependant, ces thérapies utilisées dans le prurit des patients atteints d'HEB se sont souvent révélées inefficaces.

Afin d'améliorer la qualité de vie des enfants et de leurs familles, la recherche de nouvelles thérapies pour limiter ce prurit chronique est nécessaire. Parmi les phytocannabinoïdes, le CANNABIDIOL (CBD) doit être clairement distingué du Delta-9-tétrahydrocannabinol (THC). En effet, le CBD est un agoniste "inverse" du récepteur CB2, il agit en diminuant l'effet de ce récepteur, alors que le THC est un agoniste des récepteurs CB1 et CB2. Ainsi, le CBD a des effets antipsychotiques, anxiolytiques, antiémétiques, anti-inflammatoires et anti-épileptiques, contrairement au THC qui a des effets psychotiques, relaxants, altère les fonctions cognitives et la mémoire. Les cannabinoïdes sont impliqués dans la physiopathologie du prurit au niveau du système nerveux périphérique via les récepteurs CB1 et TRPV1, et également au niveau du système nerveux central grâce aux récepteurs CB1 et CB2. De plus, l'inflammation joue un rôle important dans la physiopathologie du prurit et celle-ci est réduite via l'activation des récepteurs CB2, exprimés dans les cellules immunitaires. Diverses études aux résultats prometteurs ont examiné l'effet des cannabinoïdes sur le prurit. Aucun effet indésirable grave n'a été rapporté et les rares effets indésirables observés sont réversibles à l'arrêt du traitement.

Le projet de recherche vise à évaluer l'efficacité du CANNABIDIOL dans le prurit de 10 enfants atteints d'épidermolyse bulleuse héréditaire. Le prurit est évalué avant le début du traitement, puis après un mois de prise du traitement par voie orale, trois fois par jour. L'efficacité de la prise du traitement sera également évaluée sur la douleur, sur l'impact sur le sommeil et sur la qualité de vie globale. La tolérance du CANNABIDIOL sera bien surveillée. Le passage systémique du CANNABIDIOL est mesuré lors d'une prise de sang de routine 1 mois après le traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Schéma expérimental M-3 à M-1 : pré-inclusion Proposition de l'étude et information des familles suivies dans le service de dermatologie lors d'une visite dans le cadre du parcours de soins. Explication du protocole.

J0 : inclusion

Lors d'une hospitalisation conventionnelle ou d'une hospitalisation de jour du patient dans le service de dermatologie pour le suivi d'une épidermolyse bulleuse héréditaire (EBH) :

  • Signature du consentement des tuteurs légaux après vérification des critères d'éligibilité et des informations portées sur le protocole
  • Recueil des scores de prurit et de douleur
  • Examen clinique de la peau avec mesure du score de sévérité de l'épidermolyse bulleuse EBDASI (Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index).
  • Liste des traitements et dispositifs médicaux du patient
  • Qualité du sommeil mesurée par le patient ou sa famille sur une échelle de 0 à 10

  • Qualité de vie mesurée par le patient ou sa famille via le questionnaire DLQI enfant

    1. 1ère prise de CANNABIDIOL J0 à J4 : 5 ​​mg/kg/jour en 3 prises (matin, midi et soir). J5 à J9 : Si efficacité (EVA moyenne prurit

J10 à J30 : Si efficacité (moyenne EVA prurit

En cas d'intolérance à J5, J10, J14 ou J21 : diminution à la posologie précédente, ou interruption si la posologie était de 5 mg/kg/jour.

J30+/-2 : consultation de fin de traitement La consultation de fin de traitement a lieu J30 (+/-2) après le début du traitement.

  • Recueil des scores de prurit et de douleur
  • Examen clinique de la peau avec mesure du score EBDASI
  • Qualité du sommeil mesurée par le patient ou sa famille sur une échelle de 0 à 10
  • Qualité de vie mesurée par le patient ou sa famille via le questionnaire DLQI enfant
  • Lors d'une prise de sang systématique, prélèvement de deux autres tubes pour le dosage du CANNABIDIOL et d'un test hépatique

J48 (+2) : appel téléphonique du médecin investigateur pour surveiller la survenue d'événements indésirables

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Céline Gréco, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: : +33 1 42 19 27 28
  • E-mail: celine.greco@aphp.fr

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Christine BODEMER, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 mois à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patient mineur entre 2 et 17 ans et 10 mois atteint d'épidermolyse bulleuse héréditaire
  • Poids du patient inférieur ou égal à 20 kg
  • Avec prurit non soulagé par les traitements conventionnels avec EVA moyenne supérieure ou égale à 4/10 les 3 jours précédant l'inclusion
  • Aucun changement de traitement ou de soins pendant au moins un mois
  • Consentement des parents
  • Affilié à la sécurité sociale

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients (Huile de sésame raffinée, éthanol anhydre, sucralose, arôme fraise, y compris alcool benzylique)
  • Insuffisance rénale sévère définie par un DFG inférieur à 29 ml/min
  • Insuffisance hépatique modérée à sévère définie par un score Child-Pugh B ou C ou un taux d'AST et/ou d'ALT supérieur à 3 fois la normale et/ou une bilirubine supérieure à 2 fois la normale
  • Insuffisance cardiaque modérée à sévère connue, définie par une FEVG inférieure à 45 % et stade II à IV de la classification NYHA
  • Prise d'un traitement antidépresseur tricyclique à action antihistaminique anti-H4 ou antagoniste des récepteurs de la neurokinine-1 dans le mois précédent
  • Participer à une recherche interventionnelle (catégorie 1 ou 2)
  • Modification d'au moins un traitement de fond dans le mois précédent
  • Grossesse avérée ou patiente allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cannabidiol (Epidyolex)
Médicament: Cannabidiol
Solution buvable, prise 3 fois par jour (matin, midi et soir), 5 mg/kg/jour du jour J0 au jour J4. Si pas efficace et bien toléré, augmenter la dose : 10 mg/kg/jour du jour J5 au jour J9, puis 20 mg/kg/jour du jour J10 au jour J29, maximum 800 mg/jour
Autres noms:
  • Épidyolex

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Diminution cliniquement significative des scores de prurit à l'échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: Jour 30
Perte d'au moins 2 points sur les scores moyens EVA de prurit enregistrés à J27, J28 et J29 par rapport aux scores moyens de prurit enregistrés à J-3, J-2 et J-1 (J0 = inclusion et début de traitement). L'échelle visuelle analogique (EVA) est une échelle composée d'une ligne de 10 cm de long et d'une seule question. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant le pire prurit imaginable.
Jour 30

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la tolérance du Cannabidiol
Délai: Jour 48
Effets secondaires graves et non graves
Jour 48
Modification des scores de prurit à l'échelle visuelle analogique
Délai: Jour 30
Évolution des scores moyens EVA prurit enregistrés à J27, J28 et J29 par rapport aux scores moyens EVA prurit à J-3, J-2 et J-1. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant le pire prurit imaginable.
Jour 30
Diminution cliniquement significative des scores de douleur chronique
Délai: Jour 30

Perte d'au moins 2 points sur les scores moyens de douleur (EVA ou FLACC selon l'âge du patient) enregistrés à J27, J28 et J29 par rapport aux scores moyens de douleur enregistrés à J-3, J-2 et J-1 (J0 = inclusion et début de traitement). L'échelle FLACC (Face, Legs, Activity, Cry, Consolability) est une mesure utilisée pour évaluer la douleur des enfants âgés de 2 mois à 7 ans ou des personnes incapables de communiquer leur douleur. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant une douleur intense.

L'échelle visuelle analogique (EVA) est une échelle composée d'une ligne de 10 cm de long et d'une seule question. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant la pire douleur imaginable.
Jour 30
Modification des scores de douleur chronique
Délai: Jour 30

Evolution des scores moyens de douleur (Echelle Visuelle Analogique ou Visage, Jambes, Activité, Cris, Echelle de Consolabilité selon l'âge du patient) enregistrés à J27, J28 et J29 par rapport aux scores moyens de douleur à J-3, J-2 et D-1 L'échelle Visage, Jambes, Activité, Cris, Consolabilité (FLACC) est une mesure utilisée pour évaluer la douleur des enfants âgés de 2 mois à 7 ans ou des personnes incapables de communiquer leur douleur. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant une douleur intense.

L'échelle visuelle analogique (EVA) est une échelle composée d'une ligne de 10 cm de long et d'une seule question. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant la pire douleur imaginable.
Jour 30
Évolution du score de l'Échelle Visuelle Analogique du prurit au cours des soins
Délai: Jour 30
Évolution de la moyenne des scores EVA maximum de prurit enregistrés lors des deux derniers soins avant J30 par rapport à la moyenne des scores EVA maximum de prurit enregistrés lors des deux derniers soins avant J0. L'échelle visuelle analogique (EVA) est une échelle composée d'une ligne de 10 cm de long et d'une seule question. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant le pire prurit imaginable.
Jour 30
Changement du score de douleur aiguë au cours des soins
Délai: Jour 30

Évolution de la moyenne des scores maximum de douleur aiguë (EVA ou FLACC selon l'âge du patient) enregistrés lors des deux derniers soins avant J30 par rapport à la moyenne des scores maximum de douleur aiguë enregistrés lors des deux derniers soins avant J0. L'échelle FLACC (Face, Legs, Activity, Cry, Consolability) est une mesure utilisée pour évaluer la douleur des enfants âgés de 2 mois à 7 ans ou des personnes incapables de communiquer leur douleur. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant une douleur intense.

L'échelle visuelle analogique (EVA) est une échelle composée d'une ligne de 10 cm de long et d'une seule question. L'échelle est notée dans une plage de 0 à 10, 10 représentant la pire douleur imaginable.
Jour 30
Modification de la qualité du sommeil
Délai: Jour 30
Qualité du sommeil mesurée par le patient ou sa famille sur une échelle de 0 à 10, 10 représentant une excellente qualité de sommeil, à J30 par rapport à J0
Jour 30
Changement de qualité de vie
Délai: Jour 30

Qualité de vie mesurée par le patient ou sa famille via le Dermatology Life Quality Index (DLQI enfant) à J30 par rapport à J0.

L'indice de qualité de vie dermatologique (DLQI enfant) est noté dans une plage de 0 à 30, 30 représentant un effet extrêmement important sur la qualité de vie du patient.
Jour 30
Passage systémique du CANNABIDIOL
Délai: Jour 30
Passage systémique mesuré à J30 par prise de sang 4 heures après la prise du matin et avant la prise du midi de CANNABIDIOL.
Jour 30
Acceptabilité du CANNABIDIOL
Délai: Jour 30
Mesure d'acceptabilité : difficulté d'ingestion, difficulté d'utilisation de la seringue, goût
Jour 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

Fondation Apicil
HELEBOR
Lions Club International Foundation

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Lara MAYRAND, Resident, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Chercheur principal: Céline GRECO, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Directeur d'études: Christine BODEMER, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2023

Achèvement primaire (Réel)

17 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

17 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2022

Première publication (Réel)

15 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

24 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APHP220741
  • 2022-003411-28 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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