Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effekten av CANNABIDIOL på pruritus hos barn med arvelig epidermolyse Bullosa (EBCBD)

23. januar 2024 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hereditary epidermolysis bullosa (HEB) er en heterogen gruppe av sjeldne genetiske sykdommer, preget av skjørhet av hud og slimhinner, noe som resulterer i utseende av mukokutane bullae og erosjoner under minimal traume. Kløe er en nevropatisk smerte hovedsakelig relatert til aktivering av umyeliniserte kutane C nervefibre og er svært vanlig hos pasienter med HEB. Det er årsaken til trofiske lidelser, forverring av visse sår, utseende av nye bobler. I tillegg kan denne kroniske kløen også ha en stor psykologisk innvirkning på pasienten og hans familie. Imidlertid har disse terapiene som brukes ved kløe hos pasienter med HEB ofte vist seg å være ineffektive.

For å forbedre livskvaliteten til barn og deres familier er forskning på nye terapier for å begrense denne kroniske kløen nødvendig. Blant fytocannabinoider bør CANNABIDIOL (CBD) klart skilles fra Delta-9-tetrahydrocannabinol (THC). Faktisk er CBD en "invers" agonist av CB2-reseptoren, den virker ved å redusere effekten av denne reseptoren, mens THC er en agonist av CB1- og CB2-reseptorene. Dermed har CBD antipsykotiske, anxiolytiske, antiemetiske, anti-inflammatoriske og antiepileptiske effekter, i motsetning til THC som har psykotiske, avslappende effekter, svekker kognitiv funksjon og hukommelse. Cannabinoider er involvert i fysiopatologien ved pruritus på nivået av det perifere nervesystemet via CB1- og TRPV1-reseptorene, og også på nivået av sentralnervesystemet takket være CB1- og CB2-reseptorene. I tillegg spiller betennelse en viktig rolle i fysiopatologien til kløe og dette reduseres via aktivering av CB2-reseptorer, uttrykt i immunceller. Ulike studier med lovende resultater har undersøkt effekten av cannabinoider ved kløe. Ingen alvorlige bivirkninger er rapportert, og de sjeldne bivirkningene som er observert er reversible ved seponering av behandlingen.

Forskningsprosjektet søker å evaluere effekten av CANNABIDIOL i pruritus hos 10 barn med arvelig epidermolyse bullosa. Kløe vurderes før behandlingsstart, deretter etter en måned med oral behandling, tre ganger daglig. Effektiviteten av å ta behandlingen vil også bli vurdert på smerte, på innvirkning på søvn og på generell livskvalitet. Toleransen til CANNABIDIOL vil bli godt overvåket. Den systemiske passasjen av CANNABIDIOL måles under en rutinemessig blodprøve 1 måned etter behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøksopplegg M-3 til M-1: pre-inkludering Forslag til studie og informasjon til familiene som følges på hudavdelingen under et besøk som en del av pleieveien. Forklaring av protokoll.

D0: inkludering

Under konvensjonell sykehusinnleggelse eller daginnleggelse av pasienten på hudavdelingen for overvåking av hereditær epidermolysis bullosa (EBH):

  • Signatur på samtykke fra de juridiske vergene etter verifisering av kvalifikasjonskriteriene og informasjon gitt i protokollen
  • Samling av pruritus og smerteskår
  • Klinisk hudundersøkelse med måling av alvorlighetsgraden av epidermolysis bullosa EBDASI (Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index).
  • Liste over behandlinger og medisinsk utstyr til pasienten
  • Søvnkvaliteten målt av pasienten eller hans familie på en skala fra 0 til 10

  • Livskvalitet målt av pasienten eller hans familie via barnets DLQI spørreskjema

    1. inntak av CANNABIDIOL D0 til D4: 5 mg/kg/dag i 3 doser (morgen, middag og kveld). D5 til D9: Hvis effekt (gjennomsnittlig VAS for kløe

D10 til D30: Hvis effekt (gjennomsnittlig VAS pruritus

Ved intoleranse ved D5, D10, D14 eller D21: nedgang til forrige dose, eller avbrudd dersom dosen var 5 mg/kg/dag.

D30+/-2: behandlingssluttkonsultasjon Sluttkonsultasjonen finner sted D30 (+/-2) etter behandlingsstart.

  • Samling av pruritus og smerteskår
  • Klinisk hudundersøkelse med måling av EBDASI-skår
  • Søvnkvaliteten målt av pasienten eller hans familie på en skala fra 0 til 10
  • Livskvalitet målt av pasienten eller hans familie via barnets DLQI spørreskjema
  • Under en systematisk blodprøve, innsamling av ytterligere to rør for CANNABIDIOL-dosering og en leverprøve

D48 (+2): telefon fra den undersøkende legen for å overvåke forekomsten av uønskede hendelser

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christine BODEMER, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mindre pasient mellom 2 og 17 år og 10 måneder som lider av arvelig epidermolysis bullosa
  • Pasientvekt mindre enn eller lik 20 kg
  • Med kløe som ikke lindres ved konvensjonelle behandlinger med gjennomsnittlig VAS større enn eller lik 4/10 de 3 dagene før inkludering
  • Ingen endring i behandling eller omsorg på minst en måned
  • Samtykke fra foreldre
  • Tilknyttet trygd

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene (raffinert sesamolje, vannfri etanol, sukralose, jordbærsmak, inkludert benzylalkohol)
  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon definert av GFR mindre enn 29 ml/min
  • Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon definert av en Child-Pugh B- eller C-score eller et AST- og/eller ALAT-nivå større enn 3 ganger normalt og/eller bilirubin mer enn 2 ganger normalt
  • Kjent moderat til alvorlig hjertesvikt, definert av LVEF mindre enn 45 % og stadium II til IV av NYHA-klassifiseringen
  • Tar en trisyklisk antidepressiv behandling med anti-H4 antihistaminvirkning eller en neurokinin-1 reseptorantagonist i forrige måned
  • Delta i en intervensjonsforskning (kategori 1 eller 2)
  • Endring av minst én bakgrunnsbehandling i forrige måned
  • Påvist graviditet eller ammende pasient

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cannabidiol (Epidyolex)
Legemiddel: Cannabidiol
Oral oppløsning, tatt 3 ganger daglig (morgen, middag og kveld), 5 mg/kg/dag fra dag D0 til dag D4. Hvis den ikke er effektiv og godt tolerert, doseøkning: 10 mg/kg/dag fra dag D5 til dag D9, deretter 20 mg/kg/dag fra dag D10 til dag D29, maksimalt 800 mg/dag
Andre navn:
  • Epidyolex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk signifikant reduksjon av pruritus Visual Analog Scale (VAS) score
Tidsramme: Dag 30
Tap på minst 2 poeng på gjennomsnittlig pruritus VAS-skåre registrert på D27, D28 og D29 sammenlignet med gjennomsnittlig pruritus-skåre registrert på D-3, D-2 og D-1 (D0 = inkludering og behandlingsstart). Visual Analogue Scale (VAS) er en skala som består av en 10 cm lang linje og et enkelt spørsmål. Skalaen er skåret i et område fra 0-10 med 10 som representerer verst tenkelig kløe.
Dag 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av toleranse for Cannabidiol
Tidsramme: Dag 48
Alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger
Dag 48
Endring av pruritus Visual Analog Scale score
Tidsramme: Dag 30
Endring av gjennomsnittlig pruritus VAS-skåre registrert på D27, D28 og D29 sammenlignet med gjennomsnittlig pruritus VAS-skåre på D-3, D-2 og D-1. Skalaen er skåret i et område fra 0-10 med 10 som representerer verst tenkelig kløe.
Dag 30
Klinisk signifikant reduksjon av kroniske smerteskår
Tidsramme: Dag 30

Tap på minst 2 poeng på gjennomsnittlig smerteskåre (VAS eller FLACC i henhold til pasientens alder) registrert på D27, D28 og D29 sammenlignet med gjennomsnittlig smerteskåre registrert på D-3, D-2 og D-1 (D0 = inkludering og behandlingsstart). Skalaen Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) er en måling som brukes til å vurdere smerte for barn mellom 2 måneder og 7 år eller personer som ikke er i stand til å kommunisere smertene sine. Skalaen er skåret i et område fra 0-10 med 10 som representerer alvorlig smerte.

Visual Analogue Scale (VAS) er en skala som består av en 10 cm lang linje og et enkelt spørsmål. Skalaen skåres i et område fra 0-10 med 10 som representerer verst tenkelig smerte.
Dag 30
Endring av kroniske smerteskår
Tidsramme: Dag 30

Endring av gjennomsnittlig smerteskåre (visuell analog skala eller ansikt, ben, aktivitet, gråt, trøsteskala i henhold til pasientens alder) registrert på D27, D28 og D29 sammenlignet med gjennomsnittlig smerteskår på D-3, D-2 og D-1 Skalaen Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) er en måling som brukes til å vurdere smerte for barn mellom 2 måneder og 7 år eller personer som ikke er i stand til å kommunisere smertene sine. Skalaen er skåret i et område fra 0-10 med 10 som representerer alvorlig smerte.

Visual Analogue Scale (VAS) er en skala som består av en 10 cm lang linje og et enkelt spørsmål. Skalaen skåres i et område fra 0-10 med 10 som representerer verst tenkelig smerte.
Dag 30
Endring av pruritus Visual Analog Scale-score under pleie
Tidsramme: Dag 30
Endring av gjennomsnittet av maksimal pruritus VAS-skåre registrert under de to siste behandlingene før D30 sammenlignet med gjennomsnittet av maksimal pruritus VAS-skåre registrert under de to siste behandlingene før D0. Visual Analogue Scale (VAS) er en skala som består av en 10 cm lang linje og et enkelt spørsmål. Skalaen er skåret i et område fra 0-10 med 10 som representerer verst tenkelig kløe.
Dag 30
Endring av akutt smerteskår under stell
Tidsramme: Dag 30

Endring av gjennomsnittet av maksimale akutte smerteskårer (VAS eller FLACC i henhold til pasientens alder) registrert under de to siste behandlingene før D30 sammenlignet med gjennomsnittet av maksimale akutte smerteskårer registrert under de to siste behandlingene før D0. Skalaen Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) er en måling som brukes til å vurdere smerte for barn mellom 2 måneder og 7 år eller personer som ikke er i stand til å kommunisere smertene sine. Skalaen er skåret i et område fra 0-10 med 10 som representerer alvorlig smerte.

Visual Analogue Scale (VAS) er en skala som består av en 10 cm lang linje og et enkelt spørsmål. Skalaen skåres i et område fra 0-10 med 10 som representerer verst tenkelig smerte.
Dag 30
Endring av søvnkvalitet
Tidsramme: Dag 30
Søvnkvaliteten målt av pasienten eller hans familie på en skala fra 0 til 10, hvor 10 representerer utmerket søvnkvalitet, ved D30 sammenlignet med D0
Dag 30
Endring av livskvalitet
Tidsramme: Dag 30

Livskvalitet målt av pasienten eller hans familie via Dermatology Life Quality Index (DLQI child) ved D30 sammenlignet med D0.

Dermatology Life Quality Index (DLQI child) skåres i et område på 0-30 med 30 som representerer ekstremt viktig effekt på pasientens livskvalitet.
Dag 30
Systemisk passasje av CANNABIDIOL
Tidsramme: Dag 30
Systemisk passasje målt ved D30 ved blodprøve 4 timer etter morgeninntaket og før middagsinntaket av CANNABIDIOL.
Dag 30
Akseptabilitet av CANNABIDIOL
Tidsramme: Dag 30
Mål på aksept: vanskeligheter med å svelge, problemer med å bruke sprøyten, smak
Dag 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

Fondation Apicil
HELEBOR
Lions Club International Foundation

Etterforskere

  • Studiestol: Lara MAYRAND, Resident, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Hovedetterforsker: Céline GRECO, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studieleder: Christine BODEMER, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2023

Primær fullføring (Faktiske)

17. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

17. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

24. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP220741
  • 2022-003411-28 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig epidermolysis Bullosa

Kliniske studier på Cannabidiol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uruguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere