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Bewertung der Wirksamkeit von CANNABIDIOL auf den Juckreiz bei Kindern mit hereditärer Epidermolysis bullosa (EBCBD)

23. Januar 2024 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hereditäre Epidermolysis bullosa (HEB) ist eine heterogene Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die durch Zerbrechlichkeit der Haut und der Schleimhäute gekennzeichnet sind, was zum Auftreten von Schleimhautblasen und Erosionen während eines minimalen Traumas führt. Pruritus ist ein neuropathischer Schmerz, der hauptsächlich mit der Aktivierung nichtmyelinisierter kutaner C-Nervenfasern zusammenhängt und bei Patienten mit HEB sehr häufig vorkommt. Es ist die Ursache für trophische Störungen, Verschlimmerung bestimmter Wunden, Auftreten neuer Blasen. Darüber hinaus kann dieser chronische Juckreiz auch große psychische Auswirkungen auf den Patienten und seine Familie haben. Diese Therapien, die bei Juckreiz von Patienten mit HEB eingesetzt werden, haben sich jedoch oft als unwirksam erwiesen.

Um die Lebensqualität von Kindern und ihren Familien zu verbessern, ist die Erforschung neuer Therapien zur Begrenzung dieses chronischen Juckreizes notwendig. Unter den Phytocannabinoiden sollte CANNABIDIOL (CBD) klar von Delta-9-Tetrahydrocannabinol (THC) unterschieden werden. Tatsächlich ist CBD ein „inverser“ Agonist des CB2-Rezeptors, es wirkt, indem es die Wirkung dieses Rezeptors verringert, während THC ein Agonist der CB1- und CB2-Rezeptoren ist. Daher hat CBD antipsychotische, anxiolytische, antiemetische, entzündungshemmende und antiepileptische Wirkungen, im Gegensatz zu THC, das psychotische, entspannende Wirkungen hat, die kognitive Funktion und das Gedächtnis beeinträchtigt. Cannabinoide sind an der Physiopathologie des Pruritus auf der Ebene des peripheren Nervensystems über die CB1- und TRPV1-Rezeptoren und dank der CB1- und CB2-Rezeptoren auch auf der Ebene des Zentralnervensystems beteiligt. Darüber hinaus spielen Entzündungen eine wichtige Rolle in der Physiopathologie des Juckreizes und dieser wird durch die Aktivierung von CB2-Rezeptoren, die in Immunzellen exprimiert werden, reduziert. Verschiedene Studien mit vielversprechenden Ergebnissen haben die Wirkung von Cannabinoiden bei Pruritus untersucht. Es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen berichtet und die selten beobachteten Nebenwirkungen sind nach Absetzen der Behandlung reversibel.

Das Forschungsprojekt zielt darauf ab, die Wirksamkeit von CANNABIDIOL bei Pruritus von 10 Kindern mit hereditärer Epidermolysis bullosa zu bewerten. Juckreiz wird vor Beginn der Behandlung und dann nach einem Monat dreimal täglicher oraler Behandlung beurteilt. Die Wirksamkeit der Behandlung wird auch in Bezug auf Schmerzen, die Auswirkungen auf den Schlaf und die allgemeine Lebensqualität bewertet. Die Verträglichkeit von CANNABIDIOL wird gut überwacht. Die systemische Passage von CANNABIDIOL wird während eines routinemäßigen Bluttests 1 Monat nach der Behandlung gemessen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Versuchsschema M-3 bis M-1: Voreinschluss Vorschlag der Studie und Information der Familien, die in der Dermatologie während eines Besuchs im Rahmen des Versorgungspfads begleitet werden. Erläuterung des Protokolls.

D0: Inklusion

Während des konventionellen stationären oder tagesklinischen Aufenthaltes des Patienten in der Dermatologie zur Überwachung der hereditären Epidermolysis bullosa (EBH) :

  • Unterzeichnung der Einwilligung der Erziehungsberechtigten nach Prüfung der Zulassungskriterien und Angaben zum Protokoll
  • Sammlung von Pruritus- und Schmerz-Scores
  • Klinische Hautuntersuchung mit Messung des Schweregrades der Epidermolysis bullosa EBDASI (Epidermolysis bullosa Disease Activity and Scarring Index).
  • Liste der Behandlungen und medizinischen Geräte des Patienten
  • Vom Patienten oder seiner Familie gemessene Schlafqualität auf einer Skala von 0 bis 10

  • Lebensqualität gemessen durch den Patienten oder seine Familie über den Kinder-DLQI-Fragebogen

    1. 1. Einnahme von CANNABIDIOL D0 bis D4: 5 mg/kg/Tag in 3 Dosen (morgens, mittags und abends). D5 bis D9: Wenn Wirksamkeit (mittlere VAS für Pruritus

D10 bis D30: Wenn Wirksamkeit (mittlerer VAS-Pruritus

Bei Unverträglichkeit am Tag 5, Tag 10, Tag 14 oder Tag 21: Verringerung auf die vorherige Dosis oder Unterbrechung, wenn die Dosis 5 mg/kg/Tag betrug.

T30+/-2: Behandlungsabschlussgespräch Das Behandlungsabschlussgespräch findet D30 (+/-2) nach Behandlungsbeginn statt.

  • Sammlung von Pruritus- und Schmerz-Scores
  • Klinische Hautuntersuchung mit Messung des EBDASI-Scores
  • Vom Patienten oder seiner Familie gemessene Schlafqualität auf einer Skala von 0 bis 10
  • Lebensqualität gemessen durch den Patienten oder seine Familie über den Kinder-DLQI-Fragebogen
  • Während eines systematischen Bluttests Entnahme von zwei weiteren Röhrchen für die CANNABIDIOL-Dosierung und ein Lebertest

D48 (+2): Telefonanruf des Prüfarztes zur Überwachung des Auftretens unerwünschter Ereignisse

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Monate bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Minderjähriger Patient zwischen 2 und 17 Jahren und 10 Monaten mit hereditärer Epidermolysis bullosa
  • Patientengewicht kleiner oder gleich 20 kg
  • Mit Juckreiz, der durch herkömmliche Behandlungen nicht gelindert wurde, mit einer mittleren VAS von mindestens 4/10 in den 3 Tagen vor der Aufnahme
  • Keine Änderung der Behandlung oder Pflege für mindestens einen Monat
  • Zustimmung der Eltern
  • Angeschlossen an die Sozialversicherung

Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile (Raffiniertes Sesamöl, wasserfreies Ethanol, Sucralose, Erdbeeraroma, einschließlich Benzylalkohol)
  • Schwere Nierenfunktionsstörung, definiert durch eine GFR von weniger als 29 ml/min
  • Mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung, definiert durch einen Child-Pugh B- oder C-Score oder einen AST- und/oder ALT-Wert von mehr als dem Dreifachen des Normalwerts und/oder einen Bilirubinwert von mehr als dem Zweifachen des Normalwerts
  • Bekannte mittelschwere bis schwere Herzinsuffizienz, definiert durch LVEF von weniger als 45 % und Stadium II bis IV der NYHA-Klassifikation
  • Einnahme eines trizyklischen Antidepressivums mit Anti-H4-Antihistamin-Wirkung oder eines Neurokinin-1-Rezeptor-Antagonisten im Vormonat
  • Teilnahme an einer Interventionsforschung (Kategorie 1 oder 2)
  • Änderung mindestens einer Hintergrundbehandlung im Vormonat
  • Nachgewiesene Schwangerschaft oder stillende Patientin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cannabidiol (Epidyolex)
Arzneimittel: Cannabidiol
Lösung zum Einnehmen, dreimal täglich (morgens, mittags und abends), 5 mg/kg/Tag von Tag D0 bis Tag D4. Falls nicht wirksam und gut vertragen, Dosiserhöhung: 10 mg/kg/Tag von Tag D5 bis Tag D9, dann 20 mg/kg/Tag von Tag D10 bis Tag D29, maximal 800 mg/Tag
Andere Namen:
  • Epidyolex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinisch signifikante Abnahme der Werte der visuellen Analogskala (VAS) für Juckreiz
Zeitfenster: Tag 30
Verlust von mindestens 2 Punkten bei den an D27, D28 und D29 aufgezeichneten mittleren Pruritus-VAS-Scores im Vergleich zu den an D-3, D-2 und D-1 aufgezeichneten mittleren Pruritus-Scores (D0 = Aufnahme und Beginn der Behandlung). Die Visual Analogue Scale (VAS) ist eine Skala, die aus einer 10 cm langen Linie und einer einzelnen Frage besteht. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 den schlimmsten vorstellbaren Pruritus darstellt.
Tag 30

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Verträglichkeit von Cannabidiol
Zeitfenster: Tag 48
Schwerwiegende und nicht schwerwiegende Nebenwirkungen
Tag 48
Änderung der Werte der visuellen Analogskala für Juckreiz
Zeitfenster: Tag 30
Änderung der mittleren Pruritus-VAS-Scores, die an D27, D28 und D29 aufgezeichnet wurden, im Vergleich zu den mittleren Pruritus-VAS-Scores an D-3, D-2 und D-1. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 den schlimmsten vorstellbaren Pruritus darstellt.
Tag 30
Klinisch signifikante Abnahme der Werte für chronische Schmerzen
Zeitfenster: Tag 30

Verlust von mindestens 2 Punkten bei den an D27, D28 und D29 aufgezeichneten mittleren Schmerzwerten (VAS oder FLACC je nach Alter des Patienten) im Vergleich zu den an D-3, D-2 und D-1 aufgezeichneten mittleren Schmerzwerten (D0 = Einschluss und Behandlungsbeginn). Die Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC)-Skala ist eine Messung, die verwendet wird, um Schmerzen bei Kindern im Alter zwischen 2 Monaten und 7 Jahren oder Personen, die nicht in der Lage sind, ihre Schmerzen mitzuteilen, zu beurteilen. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 für starke Schmerzen steht.

Die Visual Analogue Scale (VAS) ist eine Skala, die aus einer 10 cm langen Linie und einer einzelnen Frage besteht. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz darstellt.
Tag 30
Änderung der Scores für chronische Schmerzen
Zeitfenster: Tag 30

Änderung der mittleren Schmerzwerte (visuelle Analogskala oder Gesichts-, Beine-, Aktivitäts-, Schrei-, Tröstungsskala gemäß dem Alter des Patienten), die an D27, D28 und D29 aufgezeichnet wurden, im Vergleich zu den mittleren Schmerzwerten an D-3, D-2 und D-1 Die Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC)-Skala ist ein Maß zur Beurteilung von Schmerzen bei Kindern im Alter von 2 Monaten bis 7 Jahren oder Personen, die nicht in der Lage sind, ihre Schmerzen mitzuteilen. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 für starke Schmerzen steht.

Die Visual Analogue Scale (VAS) ist eine Skala, die aus einer 10 cm langen Linie und einer einzelnen Frage besteht. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz darstellt.
Tag 30
Veränderung des Werts der visuellen Analogskala für Juckreiz während der Pflege
Zeitfenster: Tag 30
Änderung des Mittelwerts der maximalen Pruritus-VAS-Werte, die während der letzten beiden Behandlungen vor D30 aufgezeichnet wurden, im Vergleich zum Mittelwert der maximalen Pruritus-VAS-Werte, die während der letzten beiden Behandlungen vor D0 aufgezeichnet wurden. Die Visual Analogue Scale (VAS) ist eine Skala, die aus einer 10 cm langen Linie und einer einzelnen Frage besteht. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 den schlimmsten vorstellbaren Pruritus darstellt.
Tag 30
Veränderung des Akutschmerz-Scores während der Betreuung
Zeitfenster: Tag 30

Änderung des Mittelwerts der maximalen akuten Schmerzwerte (VAS oder FLACC je nach Alter des Patienten), die während der letzten beiden Behandlungen vor T30 aufgezeichnet wurden, im Vergleich zum Mittelwert der maximalen akuten Schmerzwerte, die während der letzten beiden Behandlungen vor T0 aufgezeichnet wurden. Die Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC)-Skala ist eine Messung, die verwendet wird, um Schmerzen bei Kindern im Alter zwischen 2 Monaten und 7 Jahren oder Personen, die nicht in der Lage sind, ihre Schmerzen mitzuteilen, zu beurteilen. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 für starke Schmerzen steht.

Die Visual Analogue Scale (VAS) ist eine Skala, die aus einer 10 cm langen Linie und einer einzelnen Frage besteht. Die Skala wird in einem Bereich von 0-10 bewertet, wobei 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz darstellt.
Tag 30
Veränderung der Schlafqualität
Zeitfenster: Tag 30
Die vom Patienten oder seiner Familie gemessene Schlafqualität auf einer Skala von 0 bis 10, wobei 10 eine ausgezeichnete Schlafqualität darstellt, bei D30 im Vergleich zu D0
Tag 30
Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Tag 30

Lebensqualität gemessen durch den Patienten oder seine Familie über den Dermatology Life Quality Index (DLQI Kind) bei D30 im Vergleich zu D0.

Der Dermatology Life Quality Index (DLQI child) wird in einem Bereich von 0-30 bewertet, wobei 30 einen äußerst wichtigen Effekt auf die Lebensqualität des Patienten darstellt.
Tag 30
Systemische Passage von CANNABIDIOL
Zeitfenster: Tag 30
Systemische Passage gemessen am Tag 30 durch Bluttest 4 Stunden nach der morgendlichen Einnahme und vor der mittäglichen Einnahme von CANNABIDIOL.
Tag 30
Akzeptanz von CANNABIDIOL
Zeitfenster: Tag 30
Maß für die Akzeptanz: Schwierigkeiten bei der Einnahme, Schwierigkeiten bei der Verwendung der Spritze, Geschmack
Tag 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

Fondation Apicil
HELEBOR
Lions Club International Foundation

Ermittler

  • Studienstuhl: Lara MAYRAND, Resident, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Hauptermittler: Céline GRECO, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studienleiter: Christine BODEMER, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juli 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

24. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP220741
  • 2022-003411-28 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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