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Evaluación de la Eficacia del CANNABIDIOL sobre el Prurito en Niños con Epidermólisis Bullosa Hereditaria (EBCBD)

23 de enero de 2024 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

La epidermólisis ampollosa hereditaria (HEB) es un grupo heterogéneo de enfermedades genéticas raras, caracterizadas por la fragilidad de la piel y las mucosas, lo que resulta en la aparición de ampollas mucocutáneas y erosiones durante el mínimo traumatismo. El prurito es un dolor neuropático relacionado principalmente con la activación de las fibras nerviosas C cutáneas amielínicas y es muy común en pacientes con HEB. Es la causa de trastornos tróficos, agravamiento de ciertas heridas, aparición de nuevas burbujas. Además, este prurito crónico también puede tener un gran impacto psicológico en el paciente y su familia. Sin embargo, estas terapias utilizadas en el prurito de los pacientes con HEB a menudo han demostrado ser ineficaces.

Para mejorar la calidad de vida de los niños y sus familias es necesaria la investigación de nuevas terapias para limitar este prurito crónico. Entre los fitocannabinoides, el CANNABIDIOL (CBD) debe distinguirse claramente del Delta-9-tetrahidrocannabinol (THC). De hecho, el CBD es un agonista "inverso" del receptor CB2, actúa reduciendo el efecto de este receptor, mientras que el THC es un agonista de los receptores CB1 y CB2. Por lo tanto, el CBD tiene efectos antipsicóticos, ansiolíticos, antieméticos, antiinflamatorios y antiepilépticos, a diferencia del THC que tiene efectos psicóticos, de relajación, deteriora la función cognitiva y la memoria. Los cannabinoides están implicados en la fisiopatología del prurito a nivel del sistema nervioso periférico a través de los receptores CB1 y TRPV1, y también a nivel del sistema nervioso central gracias a los receptores CB1 y CB2. Además, la inflamación juega un papel importante en la fisiopatología del prurito y este se reduce mediante la activación de los receptores CB2, expresados ​​en las células inmunitarias. Varios estudios con resultados prometedores han examinado el efecto de los cannabinoides en el prurito. No se han informado efectos adversos graves y los efectos adversos raros que se han observado son reversibles al suspender el tratamiento.

El proyecto de investigación busca evaluar la eficacia de CANNABIDIOL en el prurito de 10 niños con epidermólisis ampollosa hereditaria. El prurito se evalúa antes del inicio del tratamiento, luego después de un mes de tomar el tratamiento oral, tres veces al día. La eficacia de tomar el tratamiento también se evaluará sobre el dolor, el impacto sobre el sueño y la calidad de vida en general. La tolerancia de CANNABIDIOL será bien monitoreada. El paso sistémico de CANNABIDIOL se mide durante un análisis de sangre de rutina 1 mes después del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Esquema experimental M-3 a M-1: preinclusión Propuesta de estudio e información de las familias seguidas en el servicio de dermatología durante una visita como parte de la ruta asistencial. Explicación del protocolo.

D0: inclusión

Durante la hospitalización convencional o la hospitalización de día del paciente en el servicio de dermatología para el seguimiento de la epidermólisis ampollosa hereditaria (EBH):

  • Firma del consentimiento de los tutores legales después de la verificación de los criterios de elegibilidad y la información proporcionada en el protocolo
  • Recopilación de puntuaciones de prurito y dolor.
  • Examen clínico de la piel con medición de la puntuación de gravedad de la epidermólisis bullosa EBDASI (Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index).
  • Lista de tratamientos y dispositivos médicos del paciente
  • Calidad del sueño medida por el paciente o su familia en una escala de 0 a 10

  • Calidad de vida medida por el paciente o su familia a través del cuestionario DLQI infantil

    1. Primera ingesta de CANNABIDIOL D0 a D4: 5 mg/kg/día en 3 tomas (mañana, tarde y noche). D5 a D9: si la eficacia (EVA media para el prurito)

D10 a D30: si la eficacia (media VAS prurito

En caso de intolerancia a D5, D10, D14 o D21: disminución a la dosis anterior, o interrupción si la dosis era de 5 mg/kg/día.

D30+/-2: consulta de fin de tratamiento La consulta de fin de tratamiento tiene lugar D30 (+/-2) después del inicio del tratamiento.

  • Recopilación de puntuaciones de prurito y dolor.
  • Examen clínico de la piel con medición de la puntuación EBDASI
  • Calidad del sueño medida por el paciente o su familia en una escala de 0 a 10
  • Calidad de vida medida por el paciente o su familia a través del cuestionario DLQI infantil
  • Durante un análisis de sangre sistemático, recolección de dos tubos más para la dosificación de CANNABIDIOL y una prueba hepática

D48 (+2): llamada telefónica del médico investigador para monitorear la ocurrencia de eventos adversos

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Céline Gréco, MD, PhD
  • Número de teléfono: : +33 1 42 19 27 28
  • Correo electrónico: celine.greco@aphp.fr

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Nelly BRIAND, PhD
  • Número de teléfono: 01 44 38 18 62
  • Correo electrónico: nelly.briand@aphp.fr

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • Contacto:
          • Lara MAYRAND, Résident
          • Número de teléfono: 01 44 49 40 00
          • Correo electrónico: lara.mayrand@aphp.fr
        • Investigador principal:
          • Christine BODEMER, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 meses a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente menor de edad entre 2 y 17 años y 10 meses que padece epidermólisis ampollosa hereditaria
  • Peso del paciente menor o igual a 20 kg
  • Con prurito no aliviado por tratamientos convencionales con EVA media mayor o igual a 4/10 los 3 días anteriores a la inclusión
  • Ningún cambio en el tratamiento o la atención durante al menos un mes.
  • consentimiento de los padres
  • Afiliado a la seguridad social

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes (Aceite de sésamo refinado, etanol anhidro, sucralosa, aroma de fresa, incluye alcohol bencílico)
  • Insuficiencia renal grave definida por TFG inferior a 29 ml/min
  • Insuficiencia hepática de moderada a grave definida por una puntuación Child-Pugh B o C o un nivel de AST y/o ALT superior a 3 veces lo normal y/o bilirrubina superior a 2 veces lo normal
  • Insuficiencia cardíaca de moderada a grave conocida, definida por FEVI inferior al 45 % y estadio II a IV de la clasificación de la NYHA
  • Tomando un tratamiento antidepresivo tricíclico con acción antihistamínica anti-H4 o un antagonista del receptor de neuroquinina-1 en el mes anterior
  • Participar en una investigación intervencionista (categoría 1 o 2)
  • Modificación de al menos un tratamiento de fondo en el mes anterior
  • Paciente con embarazo o lactancia comprobada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cannabidiol (Epidyolex)
Droga: Cannabidiol
Solución oral, tomada 3 veces al día (mañana, tarde y noche), 5 mg/kg/día desde el día D0 hasta el día D4. Si no es eficaz y se tolera bien, aumente la dosis: 10 mg/kg/día desde el día D5 hasta el día D9, luego 20 mg/kg/día desde el día D10 hasta el día D29, máximo 800 mg/día
Otros nombres:
  • Epidiolex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Disminución clínicamente significativa de las puntuaciones de la escala analógica visual (EVA) de prurito
Periodo de tiempo: Día 30
Pérdida de al menos 2 puntos en las puntuaciones medias de prurito VAS registradas en D27, D28 y D29 en comparación con las puntuaciones medias de prurito registradas en D-3, D-2 y D-1 (D0 = inclusión e inicio del tratamiento). La Escala Analógica Visual (EVA) es una escala que consta de una línea de 10 cm de largo y una sola pregunta. La escala se puntúa en un rango de 0 a 10, donde 10 representa el peor prurito imaginable.
Día 30

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la tolerancia al Cannabidiol
Periodo de tiempo: Día 48
Efectos secundarios graves y no graves
Día 48
Cambio de las puntuaciones de la escala analógica visual de prurito
Periodo de tiempo: Día 30
Cambio de las puntuaciones medias de EVA de prurito registradas en D27, D28 y D29 en comparación con las puntuaciones medias de EVA de prurito en D-3, D-2 y D-1. La escala se puntúa en un rango de 0 a 10, donde 10 representa el peor prurito imaginable.
Día 30
Disminución clínicamente significativa de las puntuaciones de dolor crónico
Periodo de tiempo: Día 30

Pérdida de al menos 2 puntos en las puntuaciones medias de dolor (EVA o FLACC según la edad del paciente) registradas en D27, D28 y D29 en comparación con las puntuaciones medias de dolor registradas en D-3, D-2 y D-1 (D0 = inclusión e inicio del tratamiento). La escala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) es una medida utilizada para evaluar el dolor en niños de 2 meses a 7 años o en personas que no pueden comunicar su dolor. La escala se puntúa en un rango de 0 a 10, donde 10 representa un dolor intenso.

La Escala Analógica Visual (EVA) es una escala que consta de una línea de 10 cm de largo y una sola pregunta. La escala se califica en un rango de 0 a 10, donde 10 representa el peor dolor imaginable.
Día 30
Cambio de puntajes de dolor crónico
Periodo de tiempo: Día 30

Cambio de las puntuaciones medias de dolor (Escala analógica visual o Escala de cara, piernas, actividad, llanto, Consolabilidad según la edad del paciente) registradas en D27, D28 y D29 en comparación con las puntuaciones medias de dolor en D-3, D-2 y D-1 La escala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) es una medida que se utiliza para evaluar el dolor en niños de entre 2 meses y 7 años o en personas que no pueden comunicar su dolor. La escala se puntúa en un rango de 0 a 10, donde 10 representa un dolor intenso.

La Escala Analógica Visual (EVA) es una escala que consta de una línea de 10 cm de largo y una sola pregunta. La escala se califica en un rango de 0 a 10, donde 10 representa el peor dolor imaginable.
Día 30
Cambio de la puntuación de la escala analógica visual de prurito durante los cuidados
Periodo de tiempo: Día 30
Cambio de la media de las puntuaciones EVA de prurito máximo registradas durante los dos últimos cuidados antes del D30 en comparación con la media de las puntuaciones EVA de prurito máximo registradas durante los dos últimos cuidados antes del D0. La Escala Analógica Visual (EVA) es una escala que consta de una línea de 10 cm de largo y una sola pregunta. La escala se puntúa en un rango de 0 a 10, donde 10 representa el peor prurito imaginable.
Día 30
Cambio de puntaje de dolor agudo durante los cuidados
Periodo de tiempo: Día 30

Cambio de la media de las puntuaciones máximas de dolor agudo (EVA o FLACC según la edad del paciente) registradas durante los dos últimos cuidados antes del D30 en comparación con la media de las puntuaciones máximas de dolor agudo registradas durante los dos últimos cuidados antes del D0. La escala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) es una medida utilizada para evaluar el dolor en niños de 2 meses a 7 años o en personas que no pueden comunicar su dolor. La escala se puntúa en un rango de 0 a 10, donde 10 representa un dolor intenso.

La Escala Analógica Visual (EVA) es una escala que consta de una línea de 10 cm de largo y una sola pregunta. La escala se califica en un rango de 0 a 10, donde 10 representa el peor dolor imaginable.
Día 30
Cambio de la calidad del sueño.
Periodo de tiempo: Día 30
Calidad del sueño medida por el paciente o su familia en una escala de 0 a 10, donde 10 representa una calidad de sueño excelente, en D30 en comparación con D0
Día 30
Cambio de calidad de vida.
Periodo de tiempo: Día 30

Calidad de vida medida por el paciente o su familia a través del Dermatology Life Quality Index (DLQI child) en el D30 frente al D0.

El índice de calidad de vida dermatológica (DLQI child) se califica en un rango de 0 a 30, donde 30 representa un efecto extremadamente importante en la calidad de vida del paciente.
Día 30
Paso sistémico de CANNABIDIOL
Periodo de tiempo: Día 30
Paso sistémico medido en D30 por análisis de sangre 4 horas después de la toma de la mañana y antes de la toma del mediodía de CANNABIDIOL.
Día 30
Aceptabilidad de CANNABIDIOL
Periodo de tiempo: Día 30
Medida de aceptabilidad: dificultad de ingestión, dificultad de uso de la jeringa, sabor
Día 30

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

Fondation Apicil
HELEBOR
Lions Club International Foundation

Investigadores

  • Silla de estudio: Lara MAYRAND, Resident, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Investigador principal: Céline GRECO, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Director de estudio: Christine BODEMER, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de julio de 2023

Finalización primaria (Actual)

17 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

17 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

24 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APHP220741
  • 2022-003411-28 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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