Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effekten af ​​CANNABIDIOL på pruritus hos børn med arvelig epidermolyse Bullosa (EBCBD)

23. januar 2024 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hereditary epidermolysis bullosa (HEB) er en heterogen gruppe af sjældne genetiske sygdomme, karakteriseret ved skrøbelighed af hud og slimhinder, hvilket resulterer i fremkomsten af ​​mukokutane bullae og erosioner under minimalt traume. Kløe er en neuropatisk smerte, der hovedsageligt er relateret til aktivering af umyeliniserede kutane C-nervefibre og er meget almindelig hos patienter med HEB. Det er årsagen til trofiske lidelser, forværring af visse sår, udseende af nye bobler. Derudover kan denne kroniske kløe også have en stor psykologisk indvirkning på patienten og dennes familie. Imidlertid har disse terapier, der anvendes ved kløe hos patienter med HEB, ofte vist sig at være ineffektive.

For at forbedre livskvaliteten for børn og deres familier er forskning i nye terapier til at begrænse denne kroniske kløe nødvendig. Blandt phytocannabinoider bør CANNABIDIOL (CBD) klart skelnes fra Delta-9-tetrahydrocannabinol (THC). Faktisk er CBD en "omvendt" agonist af CB2-receptoren, den virker ved at reducere effekten af ​​denne receptor, mens THC er en agonist af CB1- og CB2-receptorerne. Således har CBD antipsykotiske, anxiolytiske, antiemetiske, anti-inflammatoriske og anti-epileptiske virkninger, i modsætning til THC, som har psykotiske, afslappende virkninger, forringer kognitiv funktion og hukommelse. Cannabinoider er involveret i fysiopatologien ved pruritus på niveauet af det perifere nervesystem via CB1- og TRPV1-receptorerne, og også på niveau med centralnervesystemet takket være CB1- og CB2-receptorerne. Derudover spiller betændelse en vigtig rolle i fysiopatologien af ​​pruritus, og denne reduceres via aktiveringen af ​​CB2-receptorer, udtrykt i immunceller. Forskellige undersøgelser med lovende resultater har undersøgt effekten af ​​cannabinoider ved kløe. Ingen alvorlige bivirkninger er blevet rapporteret, og de sjældne bivirkninger, der er blevet observeret, er reversible ved seponering af behandlingen.

Forskningsprojektet søger at evaluere effekten af ​​CANNABIDIOL i kløe hos 10 børn med arvelig epidermolyse bullosa. Kløe vurderes før behandlingsstart, derefter efter en måneds oral behandling tre gange dagligt. Effektiviteten af ​​at tage behandlingen vil også blive vurderet på smerter, på indvirkningen på søvnen og på den generelle livskvalitet. Tolerancen af ​​CANNABIDIOL vil blive overvåget godt. Den systemiske passage af CANNABIDIOL måles under en rutinemæssig blodprøve 1 måned efter behandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgsskema M-3 til M-1: præ-inklusion Forslag til undersøgelse og information af de familier, der følges på hudafdelingen under et besøg som en del af plejeforløbet. Forklaring af protokol.

D0: inklusion

Under konventionel hospitalsindlæggelse eller dagindlæggelse af patienten på dermatologisk afdeling til monitorering af hereditær epidermolysis bullosa (EBH):

  • Underskrift af samtykke fra de juridiske værger efter verifikation af berettigelseskriterierne og oplysningerne i protokollen
  • Indsamling af pruritus og smertescore
  • Klinisk hudundersøgelse med måling af sværhedsgraden af ​​epidermolysis bullosa EBDASI (Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index).
  • Liste over patientens behandlinger og medicinsk udstyr
  • Søvnkvaliteten målt af patienten eller dennes familie på en skala fra 0 til 10

  • Livskvalitet målt af patienten eller dennes familie via barnets DLQI-spørgeskema

    1. st indtagelse af CANNABIDIOL D0 til D4: 5 mg/kg/dag i 3 doser (morgen, middag og aften). D5 til D9: Hvis effekt (gennemsnitlig VAS for kløe

D10 til D30: Hvis effekt (gennemsnitlig VAS pruritus

Ved intolerance ved D5, D10, D14 eller D21: nedsættelse til tidligere dosis, eller afbrydelse, hvis dosis var 5 mg/kg/dag.

D30+/-2: afslutningskonsultation Behandlingens afslutningskonsultation finder sted D30 (+/-2) efter behandlingsstart.

  • Indsamling af pruritus og smertescore
  • Klinisk hudundersøgelse med måling af EBDASI-score
  • Søvnkvaliteten målt af patienten eller dennes familie på en skala fra 0 til 10
  • Livskvalitet målt af patienten eller dennes familie via barnets DLQI-spørgeskema
  • Under en systematisk blodprøve, indsamling af yderligere to rør til CANNABIDIOL-dosering og en levertest

D48 (+2): telefonopkald fra den undersøgende læge for at overvåge forekomsten af ​​uønskede hændelser

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christine BODEMER, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 måneder til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindre patient mellem 2 og 17 år og 10 måneder, der lider af arvelig epidermolysis bullosa
  • Patientvægt mindre end eller lig med 20 kg
  • Med kløe, der ikke er lindret ved konventionelle behandlinger med gennemsnitlig VAS større end eller lig med 4/10 de 3 dage før inklusion
  • Ingen ændring i behandling eller pleje i mindst en måned
  • Samtykke fra forældre
  • Tilknyttet social sikring

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne (raffineret sesamolie, vandfri ethanol, sucralose, jordbærsmag, inklusive benzylalkohol)
  • Svært nedsat nyrefunktion defineret ved GFR mindre end 29 ml/min
  • Moderat til svær leverinsufficiens defineret ved en Child-Pugh B- eller C-score eller et AST- og/eller ALAT-niveau større end 3 gange det normale og/eller bilirubin mere end 2 gange det normale
  • Kendt moderat til svær hjertesvigt, defineret ved LVEF mindre end 45 % og trin II til IV af NYHA-klassifikationen
  • Tager en tricyklisk antidepressiv behandling med anti-H4 antihistaminvirkning eller en neurokinin-1 receptorantagonist i den foregående måned
  • Deltagelse i en interventionel forskning (kategori 1 eller 2)
  • Ændring af mindst én baggrundsbehandling i den foregående måned
  • Påvist graviditet eller ammende patient

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cannabidiol (Epidyolex)
Medicin: Cannabidiol
Oral opløsning, taget 3 gange dagligt (morgen, middag og aften), 5 mg/kg/dag fra dag D0 til dag D4. Hvis den ikke er effektiv og veltolereret, øges dosis: 10 mg/kg/dag fra dag D5 til dag D9, derefter 20 mg/kg/dag fra dag D10 til dag D29, maksimalt 800 mg/dag
Andre navne:
  • Epidyolex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk signifikant fald i pruritus Visual Analog Scale (VAS)-score
Tidsramme: Dag 30
Tab på mindst 2 point på den gennemsnitlige pruritus VAS-score registreret på D27, D28 og D29 sammenlignet med den gennemsnitlige pruritus-score registreret på D-3, D-2 og D-1 (D0 = inklusion og behandlingsstart). Visual Analogue Scale (VAS) er en skala bestående af en 10 cm lang streg og et enkelt spørgsmål. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer den værst tænkelige kløe.
Dag 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af tolerance over for Cannabidiol
Tidsramme: Dag 48
Alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger
Dag 48
Ændring af pruritus Visuel Analog Scale-score
Tidsramme: Dag 30
Ændring af de gennemsnitlige pruritus VAS-scorer registreret på D27, D28 og D29 sammenlignet med de gennemsnitlige pruritus VAS-scores på D-3, D-2 og D-1. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer den værst tænkelige kløe.
Dag 30
Klinisk signifikant fald i kroniske smertescorer
Tidsramme: Dag 30

Tab på mindst 2 point på den gennemsnitlige smertescore (VAS eller FLACC i henhold til patientens alder) registreret på D27, D28 og D29 sammenlignet med de gennemsnitlige smertescore registreret på D-3, D-2 og D-1 (D0 = inklusion og behandlingsstart). Skalaen Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) er en måling, der bruges til at vurdere smerte for børn mellem 2 måneder og 7 år eller personer, der ikke er i stand til at kommunikere deres smerte. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer svær smerte.

Visual Analogue Scale (VAS) er en skala bestående af en 10 cm lang streg og et enkelt spørgsmål. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.
Dag 30
Ændring af kroniske smertescore
Tidsramme: Dag 30

Ændring af de gennemsnitlige smertescores (visuel analog skala eller ansigt, ben, aktivitet, gråd, trøsteskala i henhold til patientens alder) registreret på D27, D28 og D29 sammenlignet med de gennemsnitlige smertescore på D-3, D-2 og D-1 Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) skalaen er en måling, der bruges til at vurdere smerte for børn mellem 2 måneder og 7 år eller personer, der ikke er i stand til at kommunikere deres smerte. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer svær smerte.

Visual Analogue Scale (VAS) er en skala bestående af en 10 cm lang streg og et enkelt spørgsmål. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.
Dag 30
Ændring af pruritus Visual Analog Scale-score under pleje
Tidsramme: Dag 30
Ændring af gennemsnittet af maksimal pruritus VAS-score registreret under de sidste to pleje før D30 sammenlignet med gennemsnittet af maksimal pruritus VAS-score registreret under de sidste to pleje før D0. Visual Analogue Scale (VAS) er en skala bestående af en 10 cm lang streg og et enkelt spørgsmål. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer den værst tænkelige kløe.
Dag 30
Ændring af akut smertescore under pleje
Tidsramme: Dag 30

Ændring af gennemsnittet af maksimale akutte smertescores (VAS eller FLACC i henhold til patientens alder) registreret under de sidste to pleje før D30 sammenlignet med gennemsnittet af maksimale akutte smertescores registreret under de sidste to pleje før D0. Skalaen Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) er en måling, der bruges til at vurdere smerte for børn mellem 2 måneder og 7 år eller personer, der ikke er i stand til at kommunikere deres smerte. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer svær smerte.

Visual Analogue Scale (VAS) er en skala bestående af en 10 cm lang streg og et enkelt spørgsmål. Skalaen er scoret i intervallet 0-10, hvor 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.
Dag 30
Ændring af søvnkvalitet
Tidsramme: Dag 30
Søvnkvaliteten målt af patienten eller dennes familie på en skala fra 0 til 10, hvor 10 repræsenterer fremragende søvnkvalitet, ved D30 sammenlignet med D0
Dag 30
Ændring af livskvalitet
Tidsramme: Dag 30

Livskvalitet målt af patienten eller dennes familie via Dermatology Life Quality Index (DLQI child) ved D30 sammenlignet med D0.

Dermatology Life Quality Index (DLQI child) er scoret i et interval på 0-30, hvor 30 repræsenterer ekstremt vigtig effekt på patientens livskvalitet.
Dag 30
Systemisk passage af CANNABIDIOL
Tidsramme: Dag 30
Systemisk passage målt ved D30 ved blodprøve 4 timer efter morgenindtagelsen og før middagsindtagelsen af ​​CANNABIDIOL.
Dag 30
Acceptabilitet af CANNABIDIOL
Tidsramme: Dag 30
Mål for acceptabilitet: svært ved at indtage, svært ved at bruge sprøjten, smag
Dag 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Fondation Apicil
HELEBOR
Lions Club International Foundation

Efterforskere

  • Studiestol: Lara MAYRAND, Resident, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Ledende efterforsker: Céline GRECO, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Studieleder: Christine BODEMER, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

17. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2022

Først opslået (Faktiske)

15. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

24. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP220741
  • 2022-003411-28 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig epidermolysis Bullosa

Kliniske forsøg med Cannabidiol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner