Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności KANNABIDIOLU na świąd u dzieci z dziedzicznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EBCBD)

23 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dziedziczne pęcherzowe oddzielanie się naskórka (HEB) to heterogenna grupa rzadkich chorób genetycznych, charakteryzujących się kruchością skóry i błon śluzowych, co skutkuje pojawieniem się pęcherzy śluzówkowo-skórnych i nadżerek przy minimalnym urazie. Świąd jest bólem neuropatycznym związanym głównie z aktywacją niezmielinizowanych skórnych włókien nerwowych C i występuje bardzo często u pacjentów z HEB. Jest przyczyną zaburzeń troficznych, zaostrzenia niektórych ran, powstawania nowych pęcherzy. Ponadto ten przewlekły świąd może mieć również poważny wpływ psychologiczny na pacjenta i jego rodzinę. Jednak te terapie stosowane w świądzie u pacjentów z HEB często okazywały się nieskuteczne.

W celu poprawy jakości życia dzieci i ich rodzin konieczne są badania nad nowymi terapiami ograniczającymi ten przewlekły świąd. Wśród fitokannabinoidów należy wyraźnie odróżnić KANNABIDIOL (CBD) od delta-9-tetrahydrokanabinolu (THC). Rzeczywiście, CBD jest „odwrotnym” agonistą receptora CB2, działa poprzez zmniejszenie działania tego receptora, podczas gdy THC jest agonistą receptorów CB1 i CB2. Zatem CBD ma działanie przeciwpsychotyczne, przeciwlękowe, przeciwwymiotne, przeciwzapalne i przeciwpadaczkowe, w przeciwieństwie do THC, które ma działanie psychotyczne, relaksacyjne, upośledza funkcje poznawcze i pamięć. Kannabinoidy biorą udział w fizjopatologii świądu na poziomie obwodowego układu nerwowego poprzez receptory CB1 i TRPV1, a także na poziomie ośrodkowego układu nerwowego dzięki receptorom CB1 i CB2. Ponadto stan zapalny odgrywa ważną rolę w fizjopatologii świądu i jest on redukowany poprzez aktywację receptorów CB2, których ekspresja występuje w komórkach układu odpornościowego. Różne badania z obiecującymi wynikami dotyczyły wpływu kannabinoidów na świąd. Nie zgłaszano żadnych poważnych działań niepożądanych, a obserwowane rzadkie działania niepożądane ustępują po przerwaniu leczenia.

Celem projektu badawczego jest ocena skuteczności KANNABIDIOLU w leczeniu świądu 10 dzieci z dziedzicznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka. Świąd ocenia się przed rozpoczęciem leczenia, a następnie po miesiącu stosowania leku doustnego trzy razy dziennie. Skuteczność leczenia zostanie również oceniona pod kątem bólu, wpływu na sen i ogólną jakość życia. Tolerancja KANNABIDIOLU będzie dobrze monitorowana. Ogólnoustrojowe przenikanie KANNABIDIOLU jest mierzone podczas rutynowego badania krwi 1 miesiąc po leczeniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Schemat doświadczenia od M-3 do M-1: preinkluzja Propozycja badania i informacja rodzin obserwowanych w oddziale dermatologii podczas wizyty w ramach ścieżki opieki. Wyjaśnienie protokołu.

D0: włączenie

Podczas hospitalizacji konwencjonalnej lub hospitalizacji dziennej pacjenta na oddziale dermatologicznym w celu monitorowania dziedzicznego pęcherzowego oddzielania się naskórka (EBH):

  • Podpisanie zgody opiekunów prawnych po weryfikacji spełniania kryteriów oraz informacja podana w protokole
  • Zbiór ocen świądu i bólu
  • Kliniczne badanie skóry z pomiarem nasilenia epidermolysis bullosa EBDASI (Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index).
  • Lista zabiegów i urządzeń medycznych pacjenta
  • Jakość snu mierzona przez pacjenta lub jego rodzinę w skali od 0 do 10

  • Jakość życia mierzona przez pacjenta lub jego rodzinę za pomocą kwestionariusza DLQI dziecka

    1. 1. spożycie KANNABIDIOL D0 do D4: 5 mg/kg/dzień w 3 dawkach (rano, w południe i wieczorem). D5 do D9: Jeśli skuteczność (średnia VAS dla świądu

D10 do D30: Jeśli skuteczność (średni świąd VAS

W przypadku nietolerancji w dniu 5, dniu 10, dniu 14 lub dniu 21: zmniejszyć dawkę do poprzedniej dawki lub przerwać podawanie, jeśli dawka wynosiła 5 mg/kg mc./dobę.

D30+/-2: konsultacja na zakończenie leczenia Konsultacja na zakończenie leczenia odbywa się w D30 (+/-2) po rozpoczęciu leczenia.

  • Zbiór ocen świądu i bólu
  • Kliniczne badanie skóry z pomiarem wyniku EBDASI
  • Jakość snu mierzona przez pacjenta lub jego rodzinę w skali od 0 do 10
  • Jakość życia mierzona przez pacjenta lub jego rodzinę za pomocą kwestionariusza DLQI dziecka
  • W trakcie systematycznego badania krwi pobranie jeszcze dwóch probówek do dawkowania KANNABIDIOLU oraz badanie wątroby

D48 (+2): telefon lekarza prowadzącego badanie w celu monitorowania występowania zdarzeń niepożądanych

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christine BODEMER, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 miesięcy do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Małoletnia pacjentka w wieku od 2 do 17 lat i 10 miesięcy cierpiąca na dziedziczną postać pęcherzowego oddzielania się naskórka
  • Waga pacjenta mniejsza lub równa 20 kg
  • Ze świądem nieustępującym po konwencjonalnym leczeniu ze średnią VAS większą lub równą 4/10 przez 3 dni poprzedzające włączenie
  • Brak zmian w leczeniu lub opiece przez co najmniej jeden miesiąc
  • Zgoda rodziców
  • Związany z ubezpieczeniami społecznymi

Kryteria wyłączenia:

  • Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą (olej sezamowy rafinowany, etanol bezwodny, sukraloza, aromat truskawkowy, zawiera alkohol benzylowy)
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek określone przez GFR poniżej 29 ml/min
  • Umiarkowana do ciężkiej niewydolność wątroby określona przez punktację B lub C w skali Childa-Pugha lub aktywność AST i/lub ALT ponad 3-krotność normy i/lub stężenie bilirubiny ponad 2-krotność normy
  • Znana niewydolność serca o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, zdefiniowana jako LVEF poniżej 45% i stopień od II do IV w klasyfikacji NYHA
  • Przyjmowanie trójpierścieniowego leku przeciwdepresyjnego o działaniu przeciwhistaminowym anty-H4 lub antagonisty receptora neurokininy-1 w poprzednim miesiącu
  • Uczestnictwo w badaniu interwencyjnym (kategoria 1 lub 2)
  • Modyfikacja co najmniej jednego zabiegu podstawowego w poprzednim miesiącu
  • Udowodniona ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kannabidiol (Epidyolex)
Lek: Kanabidiol
Roztwór doustny, przyjmowany 3 razy dziennie (rano, w południe i wieczorem), 5 mg/kg mc./dobę od dnia D0 do dnia D4. Jeśli nie jest skuteczne i dobrze tolerowane, należy zwiększyć dawkę: 10 mg/kg mc./dobę od dnia D5 do dnia D9, następnie 20 mg/kg mc./dobę od dnia D10 do dnia D29, maksymalnie 800 mg/dobę
Inne nazwy:
  • Epidyoleks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Klinicznie istotne zmniejszenie świądu w wizualnej skali analogowej (VAS).
Ramy czasowe: Dzień 30
Utrata co najmniej 2 punktów w średniej punktacji świądu VAS odnotowanej w D27, D28 i D29 w porównaniu ze średnią punktacją świądu odnotowaną w D-3, D-2 i D-1 (D0 = włączenie i rozpoczęcie leczenia). Wizualna skala analogowa (VAS) to skala składająca się z linii o długości 10 cm i pojedynczego pytania. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia świąd.
Dzień 30

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena tolerancji kannabidiolu
Ramy czasowe: Dzień 48
Poważne i niepoważne skutki uboczne
Dzień 48
Zmiana wyników świądu w wizualnej skali analogowej
Ramy czasowe: Dzień 30
Zmiana średnich wyników VAS świądu zarejestrowanych w D27, D28 i D29 w porównaniu ze średnimi wynikami VAS świądu w D-3, D-2 i D-1. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia świąd.
Dzień 30
Klinicznie istotne zmniejszenie punktacji bólu przewlekłego
Ramy czasowe: Dzień 30

Utrata co najmniej 2 punktów w średniej punktacji bólu (VAS lub FLACC w zależności od wieku pacjenta) odnotowanej w D27, D28 i D29 w porównaniu ze średnią oceną bólu odnotowaną w D-3, D-2 i D-1 (D0 = włączenie i rozpoczęcie leczenia). Skala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) to pomiar stosowany do oceny bólu u dzieci w wieku od 2 miesięcy do 7 lat lub osób, które nie są w stanie wyrazić swojego bólu. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza silny ból.

Wizualna skala analogowa (VAS) to skala składająca się z linii o długości 10 cm i pojedynczego pytania. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia ból.
Dzień 30
Zmiana punktacji bólu przewlekłego
Ramy czasowe: Dzień 30

Zmiana średnich ocen bólu (skala Visual Analogue lub skala twarzy, nóg, aktywności, płaczu, pocieszenia w zależności od wieku pacjenta) zarejestrowanych w D27, D28 i D29 w porównaniu ze średnimi punktacjami bólu w D-3, D-2 i D-1 Skala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) to pomiar stosowany do oceny bólu u dzieci w wieku od 2 miesięcy do 7 lat lub osób, które nie są w stanie zakomunikować swojego bólu. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza silny ból.

Wizualna skala analogowa (VAS) to skala składająca się z linii o długości 10 cm i pojedynczego pytania. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia ból.
Dzień 30
Zmiana punktacji świądu w wizualnej skali analogowej podczas pielęgnacji
Ramy czasowe: Dzień 30
Zmiana średniej punktacji VAS maksymalnego świądu zarejestrowanej podczas ostatnich dwóch zabiegów przed D30 w porównaniu do średniej punktacji VAS maksymalnego świądu zarejestrowanej podczas dwóch ostatnich zabiegów przed D0. Wizualna skala analogowa (VAS) to skala składająca się z linii o długości 10 cm i pojedynczego pytania. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia świąd.
Dzień 30
Zmiana punktacji bólu ostrego podczas zabiegów pielęgnacyjnych
Ramy czasowe: Dzień 30

Zmiana średniej punktacji maksymalnego bólu ostrego (VAS lub FLACC w zależności od wieku pacjenta) zarejestrowanej podczas dwóch ostatnich zabiegów przed D30 w porównaniu do średniej punktacji maksymalnego bólu ostrego zarejestrowanej podczas dwóch ostatnich zabiegów przed D0. Skala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) to pomiar stosowany do oceny bólu u dzieci w wieku od 2 miesięcy do 7 lat lub osób, które nie są w stanie wyrazić swojego bólu. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza silny ból.

Wizualna skala analogowa (VAS) to skala składająca się z linii o długości 10 cm i pojedynczego pytania. Skala jest punktowana w zakresie od 0 do 10, gdzie 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia ból.
Dzień 30
Zmiana jakości snu
Ramy czasowe: Dzień 30
Jakość snu mierzona przez pacjenta lub jego rodzinę w skali od 0 do 10, gdzie 10 oznacza doskonałą jakość snu, w D30 w porównaniu do D0
Dzień 30
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: Dzień 30

Jakość życia mierzona przez pacjenta lub jego rodzinę za pomocą Dermatologicznego Wskaźnika Jakości Życia (DLQI dziecko) w dniu 30 w porównaniu do dnia 0.

Dermatologiczny Wskaźnik Jakości Życia (DLQI dziecko) jest oceniany w przedziale od 0 do 30, gdzie 30 oznacza niezwykle ważny wpływ na jakość życia pacjenta.
Dzień 30
Ogólnoustrojowe przejście KANNABIDIOLU
Ramy czasowe: Dzień 30
Pasaż ogólnoustrojowy mierzony w dniu 30 za pomocą badania krwi 4 godziny po porannym przyjęciu i przed południowym spożyciem KANNABIDIOLU.
Dzień 30
Akceptowalność KANNABIDIOLU
Ramy czasowe: Dzień 30
Miara akceptowalności: trudność połknięcia, trudność użycia strzykawki, smak
Dzień 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

Fondation Apicil
HELEBOR
Lions Club International Foundation

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Lara MAYRAND, Resident, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Główny śledczy: Céline GRECO, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Dyrektor Studium: Christine BODEMER, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP220741
  • 2022-003411-28 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczne pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Badania kliniczne na Kanabidiol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj