Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности каннабидиола при зуде у детей с наследственным буллезным эпидермолизом (EBCBD)

23 января 2024 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Наследственный буллезный эпидермолиз (ГЭБ) представляет собой гетерогенную группу редких генетических заболеваний, характеризующихся хрупкостью кожи и слизистых оболочек, что приводит к появлению слизисто-кожных булл и эрозий при минимальной травме. Зуд представляет собой невропатическую боль, в основном связанную с активацией немиелинизированных кожных С-нервных волокон, и очень часто встречается у пациентов с ГЭБ. Это является причиной трофических нарушений, обострения некоторых ран, появления новых пузырей. Кроме того, этот хронический зуд может также иметь серьезные психологические последствия для пациента и его семьи. Однако эти методы лечения зуда у пациентов с ГЭБ часто оказывались неэффективными.

Чтобы улучшить качество жизни детей и их семей, необходимы исследования новых методов лечения для ограничения этого хронического зуда. Среди фитоканнабиноидов следует четко отличать CANNABIDIOL (CBD) от дельта-9-тетрагидроканнабинола (THC). Действительно, CBD является «обратным» агонистом рецептора CB2, он действует, уменьшая эффект этого рецептора, в то время как THC является агонистом рецепторов CB1 и CB2. Таким образом, КБД оказывает антипсихотическое, анксиолитическое, противорвотное, противовоспалительное и противоэпилептическое действие, в отличие от ТГК, который оказывает психотическое, расслабляющее действие, ухудшает когнитивные функции и память. Каннабиноиды участвуют в физиопатологии зуда на уровне периферической нервной системы через рецепторы CB1 и TRPV1, а также на уровне центральной нервной системы благодаря рецепторам CB1 и CB2. Кроме того, воспаление играет важную роль в физиопатологических процессах зуда, и оно уменьшается за счет активации рецепторов CB2, экспрессируемых в иммунных клетках. Различные исследования с многообещающими результатами изучали влияние каннабиноидов на зуд. О серьезных побочных эффектах не сообщалось, а редкие побочные эффекты, которые наблюдались, обратимы после прекращения лечения.

Исследовательский проект направлен на оценку эффективности CANNABIDIOL при зуде у 10 детей с наследственным буллезным эпидермолизом. Зуд оценивают до начала лечения, затем через месяц приема внутрь три раза в день. Эффективность лечения также будет оцениваться по боли, влиянию на сон и общему качеству жизни. Переносимость CANNABIDIOL будет тщательно контролироваться. Системный пассаж CANNABIDIOL измеряется во время обычного анализа крови через 1 месяц после лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Экспериментальная схема от M-3 до M-1: предварительное включение. Предложение об исследовании и информация о семьях, которым следовали в дерматологическом отделении во время визита в рамках программы лечения. Пояснение к протоколу.

D0: включение

При общепринятой госпитализации или дневной госпитализации больного в дерматологическое отделение для наблюдения за наследственным буллезным эпидермолизом (ВЭБ):

  • Подпись согласия законных опекунов после проверки критериев приемлемости и информации, указанной в протоколе.
  • Сбор оценок зуда и боли
  • Клиническое обследование кожи с измерением степени тяжести буллезного эпидермолиза EBDASI (индекс активности буллезного эпидермолиза и индекса рубцевания).
  • Перечень методов лечения и медицинских устройств пациента
  • Качество сна оценивается пациентом или его семьей по шкале от 0 до 10.

  • Качество жизни, измеренное пациентом или его семьей с помощью опросника ребенка DLQI

    1. прием CANNABIDIOL от D0 до D4: 5 мг/кг/день в 3 приема (утром, днем ​​и вечером). от D5 до D9: если эффективность (среднее значение ВАШ для зуда)

D10–D30: если эффективность (среднее значение зуда по ВАШ)

В случае непереносимости на 5-й, 10-й, 14-й или 21-й день: снижение до предыдущей дозы или прекращение приема, если доза составляла 5 мг/кг/сут.

D30+/-2: консультация в конце лечения Консультация в конце лечения проводится D30 (+/-2) после начала лечения.

  • Сбор оценок зуда и боли
  • Клинический осмотр кожи с измерением балла EBDASI
  • Качество сна оценивается пациентом или его семьей по шкале от 0 до 10.
  • Качество жизни, измеренное пациентом или его семьей с помощью опросника ребенка DLQI
  • Во время систематического анализа крови сбор еще двух пробирок для дозировки CANNABIDIOL и печеночного теста

D48 (+2): телефонный звонок врача-исследователя для наблюдения за возникновением нежелательных явлений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 месяцев до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Несовершеннолетний пациент в возрасте от 2 до 17 лет и 10 месяцев, страдающий наследственным буллезным эпидермолизом.
  • Вес пациента меньше или равен 20 кг
  • С зудом, не купируемым традиционным лечением, со средним значением ВАШ больше или равным 4/10 за 3 дня до включения
  • Отсутствие изменений в лечении или уходе в течение как минимум одного месяца
  • Согласие родителей
  • Связанный с социальным обеспечением

Критерий исключения:

  • Повышенная чувствительность к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ (рафинированное кунжутное масло, безводный этанол, сукралоза, клубничный ароматизатор, включая бензиловый спирт)
  • Тяжелая почечная недостаточность, определяемая СКФ менее 29 мл/мин.
  • Умеренная или тяжелая печеночная недостаточность, определяемая по шкале Чайлд-Пью B или C, либо по уровню АСТ и/или АЛТ, превышающему норму более чем в 3 раза, и/или по билирубину, превышающему норму более чем в 2 раза
  • Известная умеренная или тяжелая сердечная недостаточность, определяемая ФВ ЛЖ менее 45% и стадией II-IV по классификации NYHA.
  • Прием трициклических антидепрессантов с антигистаминным действием против H4 или антагонистов рецепторов нейрокинина-1 в предыдущем месяце
  • Участие в интервенционном исследовании (категория 1 или 2)
  • Модификация хотя бы одного фонового лечения в предыдущем месяце
  • Подтвержденная беременность или кормление грудью пациента

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Каннабидиол (Эпидиолекс)
Лекарство: Каннабидиол
Раствор для приема внутрь 3 раза в день (утром, днем ​​и вечером) по 5 мг/кг/день с дня D0 по день D4. Если неэффективен и хорошо переносится, увеличьте дозу: 10 мг/кг/сут с Д5 по Д9, затем 20 мг/кг/сут с Д10 по Д29, максимум 800 мг/сут.
Другие имена:
  • Эпидиолекс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клинически значимое снижение показателей зуда по визуальной аналоговой шкале (ВАШ)
Временное ограничение: День 30
Потеря не менее 2 баллов по средним баллам зуда по ВАШ, зарегистрированным на Д27, Д28 и Д29, по сравнению со средними баллами зуда, зарегистрированными на Д-3, Д-2 и Д-1 (Д0 = включение и начало лечения). Визуальная аналоговая шкала (ВАШ) представляет собой шкалу, состоящую из линии длиной 10 см и одного вопроса. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 соответствует худшему вообразимому зуду.
День 30

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка переносимости каннабидиола
Временное ограничение: День 48
Серьезные и несерьезные побочные эффекты
День 48
Изменение показателей зуда по визуальной аналоговой шкале
Временное ограничение: День 30
Изменение средних показателей зуда по ВАШ, зарегистрированных на Д27, Д28 и Д29, по сравнению со средними показателями зуда по ВАШ на Д-3, Д-2 и Д-1. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 соответствует худшему вообразимому зуду.
День 30
Клинически значимое снижение показателей хронической боли
Временное ограничение: День 30

Потеря не менее 2 баллов по средней оценке боли (ВАШ или FLACC в зависимости от возраста пациента), зарегистрированной на Д27, Д28 и Д29, по сравнению со средней оценкой боли, зарегистрированной на Д-3, Д-2 и Д-1 (Д0 = включение и начало лечения). Шкала «Лицо, ноги, активность, плач, утешение» (FLACC) — это измерение, используемое для оценки боли у детей в возрасте от 2 месяцев до 7 лет или у людей, которые не могут сообщить о своей боли. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 соответствует сильной боли.

Визуальная аналоговая шкала (ВАШ) представляет собой шкалу, состоящую из линии длиной 10 см и одного вопроса. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 представляет самую сильную вообразимую боль.
День 30
Изменение показателей хронической боли
Временное ограничение: День 30

Изменение средних показателей боли (визуально-аналоговая шкала или шкала лица, ног, активности, плача, утешения в зависимости от возраста пациента), зарегистрированных на Д27, Д28 и Д29, по сравнению со средними показателями боли на Д-3, Д-2 и D-1 Шкала «Лицо, ноги, активность, плач, утешение» (FLACC) — это измерение, используемое для оценки боли у детей в возрасте от 2 месяцев до 7 лет или у людей, которые не могут сообщить о своей боли. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 соответствует сильной боли.

Визуальная аналоговая шкала (ВАШ) представляет собой шкалу, состоящую из линии длиной 10 см и одного вопроса. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 представляет самую сильную вообразимую боль.
День 30
Изменение оценки зуда по визуальной аналоговой шкале во время ухода
Временное ограничение: День 30
Изменение среднего значения максимальных показателей зуда по ВАШ, зарегистрированных во время двух последних обращений до D30, по сравнению со средним значением максимальных значений зуда по ВАШ, зарегистрированных во время двух последних обращений до Д0. Визуальная аналоговая шкала (ВАШ) представляет собой шкалу, состоящую из линии длиной 10 см и одного вопроса. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 соответствует худшему вообразимому зуду.
День 30
Изменение оценки острой боли во время ухода
Временное ограничение: День 30

Изменение среднего показателя максимальной острой боли (ВАШ или FLACC в зависимости от возраста пациента), зарегистрированного во время двух последних процедур до D30, по сравнению со средним значением максимальной оценки острой боли, зарегистрированной во время двух последних процедур до D0. Шкала «Лицо, ноги, активность, плач, утешение» (FLACC) — это измерение, используемое для оценки боли у детей в возрасте от 2 месяцев до 7 лет или у людей, которые не могут сообщить о своей боли. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 соответствует сильной боли.

Визуальная аналоговая шкала (ВАШ) представляет собой шкалу, состоящую из линии длиной 10 см и одного вопроса. Шкала оценивается в диапазоне от 0 до 10, где 10 представляет самую сильную вообразимую боль.
День 30
Изменение качества сна
Временное ограничение: День 30
Качество сна, измеренное пациентом или его семьей по шкале от 0 до 10, где 10 означает отличное качество сна, на D30 по сравнению с D0.
День 30
Изменение качества жизни
Временное ограничение: День 30

Качество жизни, измеренное пациентом или его семьей с помощью дерматологического индекса качества жизни (DLQI ребенка) на D30 по сравнению с D0.

Дерматологический индекс качества жизни (DLQI ребенка) оценивается в диапазоне от 0 до 30, где 30 представляют чрезвычайно важное влияние на качество жизни пациента.
День 30
Системный пассаж CANNABIDIOL
Временное ограничение: День 30
Системный пассаж измеряется на D30 с помощью анализа крови через 4 часа после утреннего приема и перед полуденным приемом CANNABIDIOL.
День 30
Приемлемость CANNABIDIOL
Временное ограничение: День 30
Критерии приемлемости: трудность проглатывания, трудность использования шприца, вкус.
День 30

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Соавторы

Fondation Apicil
HELEBOR
Lions Club International Foundation

Следователи

  • Учебный стул: Lara MAYRAND, Resident, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Главный следователь: Céline GRECO, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Директор по исследованиям: Christine BODEMER, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 июля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

24 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APHP220741
  • 2022-003411-28 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Каннабидиол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Macedonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться