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Étude clinique pour évaluer XS411 dans le traitement de la maladie de Parkinson à début précoce

25 décembre 2025 mis à jour par: XellSmart Bio-Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd.

Une étude clinique de phase I / II pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'injection de cellules progénitrices neurales dérivées de cellules dopaminergiques dérivées de cellules souches allogéniques humaines dans le traitement de la maladie de Parkinson à début précoce de la maladie de Parkinson à début précoce de Parkinson à début de Parkinson à début précoce de Parkinson à début précoce de Parkinson.

Cette étude est une étude clinique de phase I / II pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de XS411 dans le traitement de l'EOPD. L'étude se compose de deux phases: phase I et phase II.

L'étude de phase I devrait être menée chez des patients atteints d'EOPD, en utilisant une conception à l'escalade de dose traditionnelle, à bras unique, traditionnel "3 + 3", visant à étudier la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de XS411 dans le traitement de l'EOPD et pour déterminer le RP2d.

L'étude de phase I inscrit 6 à 12 patients atteints d'EOPD. Deux cohortes de dose (3-6 patients / cohorte de dose) sont prévues: 9 × 10⁶ cellules / patient et 1,8 × 10⁷ cellules / patient. Chaque participant recevra une seule injection de XS411. Chaque participant à chaque cohorte de dose sera observé pendant au moins 28 jours après le dosage. Si aucun DLTS ne se produit et que l'enquêteur n'a aucun autre problème de sécurité pour ce participant, le prochain participant à cette cohorte de dose sera inscrit.

L'étude de phase II est prévue pour les patients atteints d'EOPD, en utilisant une conception randomisée, en double aveugle, contrôlée en ficture et en groupe parallèle. L'étude étudiera l'efficacité et l'innocuité de XS411 dans le traitement de l'EOPD. L'étude de phase II prévoit actuellement d'inscrire 81 patients atteints d'EOPD. Les patients seront assignés au hasard dans un rapport 2: 1 au groupe expérimental ou témoin. Les participants au groupe expérimental recevront une seule injection de XS411 en combinaison avec un immunosuppresseur au niveau du RP2D déterminé pendant la phase d'escalade de dose de phase I (qui peut être ajusté en fonction des résultats de l'étude de phase II). Le groupe témoin recevra une procédure factice en combinaison avec un simulation immunosuppresse.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

90

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200040
        • Recrutement
        • Huashan Hospital, Fudan University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • 18 ans ≤ âge d'apparition ≤ 50 ans, diagnostiqué avec l'EOPD (répondant aux critères diagnostiques cliniques du MDS 2015 pour la maladie de Parkinson);
  • 18 ans ≤ âge à l'inscription ≤ 70 ans, hommes / femmes;
  • Durée de la maladie ≥ 5 ans;
  • Phase I: Le grade Hoehn-Yahr modifié en phase est 3-4 (y compris la valeur critique), et le grade Hoehn-Yahr modifié en phase est ≤3; Phase II: Le grade Hoehn-Yahr modifié en phase est 2-4 (y compris la valeur critique), et le grade Hoehn-Yahr modifié en phase est ≤3;
  • Score MDS-UPDRS-III hors périoDe> 30;
  • Test de contrainte L-DOPA positif;
  • Le patient n'est pas en mesure de contrôler adéquatement les fluctuations motrices, même avec une dose stable de médicament recommandé dans les "Lignes directrices pour le traitement de la maladie de Parkinson en Chine (quatrième édition)";
  • Les patients ont reçu des doses stables de médicaments anti-PD pendant au moins 4 semaines avant l'administration;
  • Capable d'accepter l'anesthésie chirurgicale, adaptée à la neurochirurgie sous anesthésie et capable de subir un examen CT / IRM cérébral;
  • Les participants acceptent de reporter toute autre neurochirurgie élective jusqu'à l'achèvement de l'étude de suivi de 24 mois;
  • Les participants ont convenu de ne participer à aucune autre étude clinique dans les 24 mois suivant le dosage;
  • Les participants ou leurs représentants légaux comprennent et se conforment aux procédures de recherche, participent volontairement et signent l'ICF

Critères d'exclusion:

  • PD non primaire ou syndromes superposés de Parkinson;
  • Les patients sont à l'étape tardive de la MP et connaissent une dyskinésie à dose de pointe sévère et invalidante ou une dyskinésie biphasique et / ou des symptômes imprévisibles ou largement fluctuants;
  • Ont déjà subi une neuronucléotomie, une stimulation cérébrale profonde (DBS), une chirurgie striatale, une chirurgie extrapyramidale, une chirurgie du cerveau stéréotaxique ou une autre chirurgie cérébrale; ou qui ont subi d'autres procédures chirurgicales que l'enquêteur a déterminées affecterait la participation à cette étude; ou qui ont des contre-indications chirurgicales
  • Les patients recevant actuellement l'instillation intestinale de L-DOPA, l'injection d'apomorphine ou la perfusion quotidienne continue de médicaments anti-PD;
  • Les patients qui avaient utilisé la toxine botulique, le phénol, l'injection sous-arachnoïdienne de baclofène ou ont reçu un traitement interventionnel pour la dystonie ou la spasticité dans les 6 mois précédant les médicaments;
  • Ont utilisé des glucocorticoïdes ou des médicaments immunosuppresseurs pendant longtemps dans les 3 mois avant la visite de dépistage;
  • Ceux qui ont déjà reçu une thérapie cellulaire;
  • Les patients qui ont reçu un traitement électroconvulsif dans les 30 jours précédant l'administration;
  • Ceux qui ont reçu ou prévoient de recevoir des vaccins au cours de l'essai dans les 3 mois avant le dépistage, tels que les vaccins pour une nouvelle pneumonie coronavirus (Covid-19), la grippe, l'herpès zoster et le vaccin contre le pneumococcique;
  • Ceux qui ont des antécédents de maladie mentale qui sont jugés par les chercheurs ne sont pas adaptés à la participation de l'étude; ou ceux qui ont des idées suicidaires sévères actuellement ou dans l'année précédant le dépistage ou toute histoire de tentatives de suicide au cours des 2 dernières années;
  • Ceux qui ont une épilepsie active ou qui prennent actuellement des médicaments anti-épileptiques;
  • Ceux qui ont des antécédents de démence ou de déficience cognitive sévère; ou ceux qui ont une démence évidente ou une déficience cognitive lors du dépistage; La démence peut affecter la mauvaise conformité des participants, l'incapacité à enregistrer avec précision les journaux intimes et / ou l'incapacité à signer l'ICF;
  • Anxiété sévère au dépistage;
  • Les patients dont les anciens examens CT / IRM de la tête ont montré des lésions cérébrales telles que les traumatismes cérébraux, la malformation vasculaire cérébrale, l'hydrocéphalie, les tumeurs cérébrales ou l'imagerie cérébrale anormale du striatum et d'autres régions cérébrales, ce qui a considérablement augmenté le risque chirurgical;
  • Ceux atteints de maladies auto-immunes incontrôlées;
  • Les patients ayant des antécédents de maladies cardiovasculaires et cérébrovasculaires sévères;
  • Les patients atteints d'autres maladies systémiques graves;
  • Pendant la période de dépistage, les patients souffrent d'arthrite sévère, de moche, de séquelles sévères d'AVC, d'ostéoporose sévère ou d'antécédents de traumatisme sévère dans un délai de 1 mois (comme la hanche ou les fractures des membres inférieurs), ce qui peut affecter l'évaluation de l'étude, comme évalué par les chercheurs;
  • Les patients atteints de tumeurs malignes ou des antécédents de tumeurs malignes;
  • Les patients atteints de coagulation intravasculaire disséminée active et la tendance des saignements évidents dans les 3 mois avant de signer l'ICF, ou les patients qui ne peuvent pas arrêter de prendre des médicaments antiplaquettaires ou d'autres anticoagulants pendant au moins 10 jours avant la chirurgie;
  • Histoire antérieure de la fonction de coagulation anormale;
  • Les patients présentant des anomalies de résultats de laboratoire pendant le dépistage comprennent;
  • Allergique aux médicaments utilisés dans l'étude;
  • Sont enceintes ou allaitées, ou prévoient de devenir enceintes pendant l'étude;
  • Les participants au potentiel fertile doivent avoir un résultat positif de test de grossesse avant le dosage; Les participants à un potentiel fertile, ou des participants masculins qui ne sont pas stérilisés et dont les partenaires sont fertiles, ne doivent pas prendre de mesures contraceptives efficaces à partir du moment où elles signent l'ICF jusqu'à au moins 24 mois après le dosage; Les participantes ne doivent pas accepter de ne pas donner d'œufs à partir du moment où ils signent la CIF jusqu'à au moins 24 mois après le dosage, et les participants masculins ne doivent pas accepter de ne donner pas de sperme à partir du moment où ils signent la CIF jusqu'à au moins 24 mois après le dosage;
  • Les participants qui participent actuellement à d'autres essais cliniques ou ont participé à d'autres études cliniques et ont reçu un traitement d'intervention dans un délai d'un mois précédant l'administration;
  • Ceux qui sont considérés par les chercheurs par les chercheurs comme une mauvaise conformité;
  • Toute autre situation que le chercheur juge compromettre la sécurité des participants ou affecter l'évaluation de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 9,0 × 10 ^ 6 cellules / putamen bilatéral
Médicament: Injection de cellules neurales dopaminergiques dérivées de cellules souches pluripotentes induites par l'allogène.
5,0 × 10 ^ 7 cellules / ml, injection, une fois, 12 mois
Expérimental: 1,8 × 10 ^ 7 cellules / putamen bilatéral
Médicament: Injection de cellules neurales dopaminergiques dérivées de cellules souches pluripotentes induites par l'allogène.
5,0 × 10 ^ 7 cellules / ml, injection, une fois, 12 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'injection de cellules XS411 dans le traitement de l'EOPD 28 jours après l'administration
Délai: 28 jours après le traitement

Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'injection de cellules XS411 dans le traitement de l'EOPD par l'incidence et la gravité des AES / SEA; L'incidence des DLT; Signes vitaux, examen physique, ECG à 12 plats, tests de laboratoire clinique et IRM tête.

Les EI survenus au cours de l'étude seront classés selon CTCAE V5.0. Le DLT est défini comme suit: (1) Tout AE de CTCAE 3 ou 4 AE lié au médicament d'essai (y compris définitivement lié, probablement lié et éventuellement lié) se produisant dans les 28 jours suivant l'administration du médicament des essais (tels que les maladies du système immunitaire de grade 3 ou 4, les maladies infectieuses, les maladies mentales, les maladies rénales, etc. liées au médicament d'essai); (2) Les EI de grade 2 ne peuvent pas être réduits à la grade 1 ou en dessous dans les 14 jours.
28 jours après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour vérifier la modification des paramètres du questionnaire MDS-UPDRS au jour 28, M3, M6, M9 et M12 pour évaluer l'efficacité préliminaire de l'injection de cellules XS411.
Délai: 28 jours, 3, 6, 9 et 12 mois après l'administration
Évaluer l'efficacité préliminaire de l'injection de cellules XS411 dans le traitement de l'EOPD par des changements par rapport à la ligne de base dans les scores des parties I, II, III et IV des MDS-UPRS (scores individuels, score total et somme des scores II et III) après administration;
28 jours, 3, 6, 9 et 12 mois après l'administration
Évaluation de l'amélioration du système d'émetteur de dopamine nigrostriatal par le changement de données TEP-CT par rapport à la ligne de base en M6 et M12 pour 9 partitipants
Délai: 6 et 12 mois après l'administration
À l'évaluation de l'amélioration du système d'émetteur de dopamine nigrostriatal après l'injection de cellules XS411 dans le traitement de l'EOPD par l'absorption de 18F-DOPA dans le striatum, comme le montre le cerveau PET-CT à 6 et 12 mois après l'administration par rapport à la ligne de base.
6 et 12 mois après l'administration
Pour vérifier le changement sur les paramètres du questionnaire Hoehn-Yahr (modifié) au jour 28, M3, M6, M9 et M12 pour évaluer l'efficacité préliminaire de l'injection de cellules XS411.
Délai: 28 jours, 3, 6, 9 et 12 mois après l'administration
Évaluer l'efficacité préliminaire de l'injection de cellules XS411 dans le traitement de l'EOPD par le changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'échelle de la maladie de la maladie de Parkinson de Hoehn-Yahr (modifié) après l'administration;
28 jours, 3, 6, 9 et 12 mois après l'administration
Pour vérifier la modification des paramètres sur OFF et le changement à la période enregistré dans le journal du patient au jour 28, M3, M6, M9 et M12 pour évaluer l'efficacité préliminaire de l'injection de cellules XS411.
Délai: 28 jours, 3, 6, 9 et 12 mois après l'administration
Évaluer l'efficacité préliminaire de l'injection de cellules XS411 dans le traitement de l'EOPD par le changement par rapport à la ligne de base en période sans dyskinésie gênante; Changement par rapport à la ligne de base en instance consciente; Changement de la ligne de base en période sans dyskinésie enregistrée dans le journal du patient
28 jours, 3, 6, 9 et 12 mois après l'administration

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'amélioration du système d'émetteur de dopamine nigrostriatal après injection de cellules XS411 dans le traitement de l'EOPD
Délai: 6 et 12 mois après l'administration
À l'évaluation de l'amélioration du système d'émetteur de dopamine nigrostriatal après l'injection de cellules XS411 dans le traitement de l'EOPD par le changement de données de test PET-CT par rapport à la ligne de base dans M6 et M12 pour 9 partitipants dans le striatum, comme le montre le PET cérébral à 6 et 12 mois après l'administration par rapport à la base.
6 et 12 mois après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

XellSmart Bio-Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 septembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 mars 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 août 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2025

Première publication (Estimé)

10 septembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 décembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • XS411-Allo-EOPD-CN1/2-P01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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