Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude pilote de StudyU pour les essais N-of-1 chez les patients atteints d'ICFEr (Application N-of-1) (N-of-1 App)

17 février 2026 mis à jour par: Weill Medical College of Cornell University

Étude pilote d'acceptabilité et de faisabilité de StudyU pour les essais N-of-1

Cette étude examinera si l'utilisation d'une application téléphonique appelée StudyU peut aider les personnes atteintes d'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection réduite (ICFEr) à atteindre leur dose recommandée de bêta-bloquant.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est de déterminer la faisabilité de l'application StudyU dans les essais N-of-1. L'intervention de l'étude est constituée d'essais N-of-1, facilités par une application mobile, StudyU. L'équipe d'étude utilisera une étude N-of-1 séquentielle à un seul bras dans laquelle les sujets qui ne sont pas encore au traitement médicamenteux guidé par les directives (GDMT) pour les bêta-bloquants testeront plusieurs doses de GDMT pour comprendre la dose maximale tolérée en utilisant un format d'essai N-of-1. Cela est similaire à une approche utilisée dans une étude précédente, l'essai pilote de déprescription N-of-1 pour les bêta-bloquants dans l'insuffisance cardiaque à fraction d'éjection préservée (HFpEF) (NCT04757584), mais testera l'ajout d'une application mobile pour collecter les signes vitaux, surveiller les effets secondaires et surveiller les résultats rapportés par les patients.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

5

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Weill Cornell Medical College

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Adultes ≥ 65 ans
  2. Antécédents de HFrEF selon l'examen du dossier médical électronique/impression clinique définis comme une FE <50% démontrée par toute modalité d'imagerie
  3. Prise d'une dose inférieure à la dose maximale de bêta-bloquant selon la recommandation du médecin au moment de l'inclusion
  4. Accès à un smartphone ou un appareil pouvant effectuer bon nombre des mêmes fonctions qu'un ordinateur, comportant généralement une interface tactile, un accès à Internet et un système d'exploitation capable d'exécuter des applications téléchargées

Critères d'exclusion :

  1. Instabilité clinique (cette étude N-of-1 convient uniquement aux conditions stables)

    1. HF décompensée
    2. Hospitalisation au cours des 30 derniers jours
    3. Modifications de médicaments ou procédures dans les 14 jours précédents (pour éviter les facteurs de confusion dus à d'autres interventions) à la discrétion du chercheur principal
  2. Absence d'accès à un smartphone ou une tablette
  3. Espérance de vie estimée <6 mois
  4. Démence modérée à sévère ou trouble psychiatrique empêchant le consentement éclairé
  5. Barrière linguistique empêchant le consentement éclairé et la compréhension des procédures de l'étude
  6. Antécédents de non-observance ou incapacité à réaliser les procédures de l'étude
  7. Participation à un essai clinique non approuvé pour la co-inclusion
  8. Toute condition qui, selon l'opinion du chercheur principal ou du médecin traitant, rend le patient inadapté à la participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GDMT (Bêta-bloquants)
Cette étude comporte un seul bras. Les sujets effectueront les activités de l'étude à distance. Après l'inclusion, des évaluations quotidiennes seront réalisées à l'aide de l'application mobile StudyU. Des évaluations supplémentaires auront lieu à la fin de chaque période d'étude, réalisées par téléphone, WCM Zoom ou par e-mail, selon la préférence du sujet. L'étude implique de tester plusieurs doses du traitement médical dirigé par les recommandations (GDMT) de chaque sujet, spécifiquement les bêta-bloquants. Les doses comprendront la dose actuelle à domicile du sujet (telle que prescrite par son médecin traitant avant l'inclusion), ainsi qu'une ou plusieurs doses augmentées - et, si nécessaire, diminuées - qui sont proches ou au maximum recommandé par les directives. Toutes les décisions de dosage seront prises en collaboration par l'investigateur principal, le clinicien du sujet et le participant, en tenant compte des directives de titration, des conseils du médecin, ainsi que des symptômes et préférences du sujet. Chaque sujet effectuera un minimum de deux périodes. Le nombre de périodes est adaptatif.
Médicament: bêta-bloquants
Les sujets resteront à leur dose habituelle de bêta-bloquant à domicile (telle que prescrite par leur médecin traitant avant l'inclusion) pendant la Période 1. Dans la Période 2, la dose sera augmentée - soit doublée, soit augmentée de 50 % - pour favoriser la progression vers l'objectif du traitement médical guidé par les recommandations (GDMT). peuvent choisir de continuer à la dose testée et conclure l'étude, ou demander des informations supplémentaires avant de sélectionner leur dose préférée. Si le participant et le clinicien de l'étude conviennent qu'une évaluation supplémentaire est nécessaire, une troisième période sera initiée. Au cours de cette période, la dose pourra à nouveau être augmentée - de 50 % ou doublée par rapport à la dose de la Période 2 - si elle est tolérée et acceptée par le participant. Si la nouvelle dose est bien tolérée et que le participant accepte de poursuivre l'augmentation de dose après avoir examiné ses données, la dose sera à nouveau augmentée - soit doublée, soit augmentée de 50 % - pour la période suivante (Période 3). L'équipe de l'étude continuera à collecter des données.
Dispositif: Application StudyU
StudyU est une nouvelle application mobile développée pour la conception et la réalisation d'essais N-of-1. StudyU se compose du StudyU Designer, une plateforme web et application mobile, accessible via le site web https://designer.studyu.health ; l'application StudyU pour smartphones, qui peut être téléchargée depuis les magasins d'applications Apple et Google, et le backend sécurisé où les données sont stockées. Tous les composants de StudyU ont été développés par le Dr Stefan Konigorski et ses collègues du Hasso-Plattner Institute (HPI) pour le génie numérique à l'Université de Potsdam. La plateforme StudyU permet aux investigateurs d'opérationnaliser facilement leurs processus d'étude dans le StudyU designer. Dans le StudyU designer, les investigateurs indiquent à quelle fréquence les sujets réaliseront les évaluations. Pour cet essai pilote, une instance spécifique à WCM de StudyU sera développée et hébergée sur le serveur sécurisé de WCM. Seule l'équipe d'étude de WCM aura accès aux données des sujets provenant de l'application StudyU.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de la Mesure de Faisabilité de l'Intervention
Délai: Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
La mesure de faisabilité de l'intervention (FIM) est une enquête qui évalue la praticabilité d'une intervention. Les questions sont classées sur des échelles de Likert de 1 à 5 points, des scores plus élevés indiquant une faisabilité plus élevée et des scores plus faibles indiquant une faisabilité moindre. Les scores totaux vont de 4 à 20. Un score de 4 indique une faible faisabilité et un score de 20 indique une forte faisabilité.
Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
Score de Mesure de la Pertinence de l'Intervention
Délai: Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
L'Intervention Appropriateness Measure (IAM) est une enquête qui évalue la pertinence et la compatibilité d'une intervention. Les questions sont classées sur des échelles de Likert de 1 à 5 points, les scores plus élevés indiquant une plus grande pertinence et les scores plus bas une moindre pertinence. Les scores totaux vont de 4 à 20. Un score de 4 indique une faible pertinence et un score de 20 indique une forte pertinence.
Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
Score de la Mesure d'Acceptabilité de l'Intervention
Délai: Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
L'Acceptabilité de la Mesure d'Intervention (AIM) est une enquête qui évalue à quel point une intervention est acceptable pour les participants. Les questions sont classées sur des échelles de Likert de 1 à 5 points, les scores plus élevés indiquant une acceptabilité plus élevée et les scores plus bas indiquant une acceptabilité moindre. Les scores totaux varient de 4 à 20. Un score de 4 indique une faible acceptabilité et un score de 20 indique une forte acceptabilité.
Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score KCCQ-12
Délai: Ligne de base, évaluée au jour 1. Visite de fin de période, évaluée entre la semaine 3 (minimum) et la semaine 18 (maximum). Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
Le Questionnaire de Cardiomyopathie de Kansas City-12 (KCCQ) est une enquête sur l'état de santé spécifique à l'insuffisance cardiaque. Les questions sont classées sur des échelles de Likert de 5 à 7 points, les scores plus élevés indiquant un meilleur état de santé et les scores plus bas indiquant un état de santé plus mauvais. Les scores totaux vont de 0 à 100. Un score de 0 indique le pire état de santé et un score de 100 indique le meilleur score d'état de santé. Le changement de score compare la dose de référence avec la dose modifiée dans les périodes suivantes. Les visites de fin de période peuvent être converties en fin d'intervention si les participants choisissent cette dose.
Ligne de base, évaluée au jour 1. Visite de fin de période, évaluée entre la semaine 3 (minimum) et la semaine 18 (maximum). Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
Changement du score PROMIS-29
Délai: Ligne de base, évaluée le jour 1. Visite de fin de période, évaluée entre la semaine 3 (minimum) et la semaine 18 (maximum). Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
Le système de mesure des résultats rapportés par les patients-29 (PROMIS) est une enquête sur la qualité de vie liée à la santé, avec des questions provenant de 7 domaines : dépression, anxiété, fonction physique, interférence de la douleur, intensité de la douleur, perturbation du sommeil et capacité à s'engager dans des rôles et activités sociaux. Les questions sont classées sur une échelle de Likert en 5 points, avec des scores plus élevés indiquant parfois une meilleure qualité de vie, et des scores plus bas indiquant une moins bonne qualité de vie. Les scores sont rapportés pour chaque domaine. Les scores totaux vont de 0 à 100 pour chaque domaine sauf l'intensité de la douleur. Un score de 0 indique l'absence de symptômes, tandis qu'un score de 100 indique des symptômes extrêmement sévères pour chaque domaine. Pour le domaine de l'intensité de la douleur, il existe une échelle d'évaluation de la douleur de 0 à 10, où 0 indique aucune douleur et 10 indique la pire douleur imaginable. Le changement de score compare la dose de base avec la dose modifiée dans les périodes suivantes. Les visites de fin de période peuvent être converties en fin d'intervention si les participants choisissent cette dose.
Ligne de base, évaluée le jour 1. Visite de fin de période, évaluée entre la semaine 3 (minimum) et la semaine 18 (maximum). Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
Changement du score PROMIS CF-SF 6a
Délai: Baseline, évaluée le Jour 1. Visite de fin de période, évaluée entre la Semaine 3 (minimum) et la Semaine 18 (maximum). Visite de fin d'intervention, évaluée entre la Semaine 6 (minimum) et la Semaine 18 (maximum).
Le score du Patient-Reported Outcome Measurement Information System Cognitive Function - Short Form 6a (PROMIS CF-SF) est une enquête sur la qualité de vie liée à la santé qui se concentre sur le domaine de la fonction cognitive. Les questions sont classées sur une échelle de Likert à 5 points, les scores plus élevés indiquant parfois une fonction cognitive plus élevée, les scores plus bas indiquant une fonction cognitive plus faible. Les scores totaux vont de 0 à 100. Un score de 0 indique la pire fonction cognitive possible, tandis qu'un score de 100 indique la meilleure fonction cognitive possible. Le changement de score compare la dose de base avec la dose modifiée lors des périodes suivantes. Les visites de fin de période peuvent être converties en fin d'intervention si les participants choisissent cette dose.
Baseline, évaluée le Jour 1. Visite de fin de période, évaluée entre la Semaine 3 (minimum) et la Semaine 18 (maximum). Visite de fin d'intervention, évaluée entre la Semaine 6 (minimum) et la Semaine 18 (maximum).
Changement du score de la fonction sexuelle PROMIS
Délai: Ligne de base, évaluée le jour 1. Visite de fin de période, évaluée entre la semaine 3 (minimum) et la semaine 18 (maximum). Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).
Le Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Sexual Function Score est une enquête sur la qualité de vie liée à la santé qui se concentre sur le domaine de la fonction sexuelle. Les questions sont classées sur une échelle de Likert à 5 points, les scores plus élevés indiquant parfois une fonction sexuelle plus élevée, les scores plus bas indiquant une fonction sexuelle plus faible. Les scores totaux vont de 0 à 100. Un score de 0 indique aucun intérêt/fonction/satisfaction sexuelle, tandis qu'un score de 100 indique un intérêt/fonction/satisfaction sexuelle élevé. Le changement de score compare la dose de base avec la dose modifiée dans les périodes suivantes. Les visites de fin de période peuvent être converties en fin d'intervention si les participants choisissent cette dose.
Ligne de base, évaluée le jour 1. Visite de fin de période, évaluée entre la semaine 3 (minimum) et la semaine 18 (maximum). Visite de fin d'intervention, évaluée entre la semaine 6 (minimum) et la semaine 18 (maximum).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Weill Medical College of Cornell University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Parag Goyal, MD, MSc, Weill Medical College of Cornell University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2025

Première publication (Réel)

26 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 25-08029225

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner