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Estudo Piloto do StudyU para Ensaios N-de-1 em Doentes com HFrEF (App N-de-1) (N-of-1 App)

17 de fevereiro de 2026 atualizado por: Weill Medical College of Cornell University

Estudo Piloto de Aceitabilidade e Viabilidade do StudyU para Ensaios N-de-1

Este estudo irá analisar se o uso de uma aplicação para telemóvel chamada StudyU pode ajudar pessoas com Insuficiência Cardíaca com Fração de Ejeção Reduzida (HFrEF) a atingir a dose recomendada do seu beta-bloqueador.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo é determinar a viabilidade da aplicação StudyU em ensaios N-de-1. A intervenção do estudo são ensaios N-de-1, facilitados por uma aplicação móvel, StudyU. A equipa do estudo utilizará um estudo sequencial de braço único N-de-1 no qual sujeitos que ainda não estão na GDMT para bloqueadores beta testarão múltiplas doses de GDMT para compreender a dose maximamente tolerada usando um formato de ensaio N-de-1. Isto é semelhante a uma abordagem usada num estudo anterior, Ensaios Piloto de Desprescrição N-de-1 para bloqueadores beta em HFpEF (NCT04757584), mas testará a adição de uma aplicação móvel para recolher sinais vitais, monitorizar efeitos secundários e monitorizar resultados reportados pelo doente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

5

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medical College

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Adultos ≥ 65 anos
  2. Histórico de HFrEF de acordo com revisão de registo médico eletrónico/impressão clínica que é definido como FE <50% demonstrado por qualquer modalidade de imagem
  3. Tomar menos do que a dose máxima de beta-bloqueador de acordo com recomendação médica no momento da inscrição
  4. Acesso a um smartphone ou dispositivo que pode executar muitas das mesmas funções de um computador, normalmente com interface de ecrã tátil, acesso à internet e um sistema operativo capaz de executar aplicações descarregadas

Critérios de Exclusão:

  1. Instabilidade clínica (este estudo N-de-1 é apropriado apenas para condições estáveis)

    1. IC descompensada
    2. Hospitalizado nos últimos 30 dias
    3. Alterações de medicação ou procedimentos nos 14 dias anteriores (para evitar confundimento de outras intervenções) a critério do IP
  2. Não ter acesso a um smartphone ou tablet
  3. Expectativa de vida estimada <6 meses
  4. Demência moderada-grave ou perturbação psiquiátrica que impeça o consentimento informado
  5. Barreira linguística que impeça o consentimento informado e a capacidade de compreender os procedimentos do estudo
  6. Histórico de incumprimento ou incapacidade de completar os procedimentos do estudo
  7. Inscrição num ensaio clínico não aprovado para co-inscrição
  8. Qualquer condição que, na opinião do Investigador Principal ou médico assistente, torne o doente inadequado para participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GDMT (Bloqueadores Beta)
Este estudo consiste num único braço. Os sujeitos irão completar as atividades do estudo remotamente. Após a inscrição, as avaliações diárias serão realizadas utilizando a aplicação móvel StudyU. Avaliações adicionais ocorrerão no final de cada período de estudo, realizadas por telefone, WCM Zoom ou via email, dependendo da preferência do sujeito. O estudo envolve testar múltiplas doses da terapia médica dirigida por orientações (GDMT) de cada sujeito, especificamente beta-bloqueadores. As doses incluirão a dose doméstica atual do sujeito (conforme prescrita pelo seu médico assistente antes da inscrição), bem como uma ou mais doses aumentadas - e, se necessário, diminuídas - que estejam próximas ou no máximo dirigido por orientações. Todas as decisões de dosagem serão tomadas em colaboração pelo investigador principal, o clínico do sujeito e o participante, tendo em conta as orientações de titulação, a orientação do médico e os sintomas e preferências do sujeito. Cada sujeito irá completar um mínimo de dois períodos. O número de períodos é adaptativo.
Medicamento: bloqueadores beta
Os participantes permanecerão na sua dose habitual de beta-bloqueador (conforme prescrito pelo seu médico assistente antes da inscrição) durante o Período 1. No Período 2, a dose será aumentada - duplicada ou em 50% - para apoiar a progressão em direção ao alvo da terapia médica orientada por diretrizes (GDMT). poderá optar por continuar com a dose testada e concluir o estudo, ou solicitar informações adicionais antes de selecionar a sua dose preferida. Se tanto o participante como o clínico do estudo concordarem que é necessária uma avaliação adicional, será iniciado um terceiro período. Neste período, a dose poderá ser novamente aumentada - em 50% ou duplicada em relação à dose do Período 2 - se for tolerada e acordada pelo participante. Se a nova dose for bem tolerada e o participante concordar em continuar com a escalada de dose após rever os seus dados, a dose será novamente aumentada - duplicada ou aumentada em 50% - para o próximo período (Período 3). A equipa do estudo continuará a recolher dados.
Dispositivo: "Aplicação StudyU"
O StudyU é uma aplicação móvel inovadora desenvolvida para a conceção e realização de ensaios N-de-1. O StudyU consiste no StudyU Designer, uma plataforma web e aplicação móvel, acessível através do website https://designer.studyu.health; na Aplicação StudyU para smartphones, que pode ser descarregada das lojas de aplicações da Apple e da Google, e no backend seguro onde os dados são armazenados. Todos os componentes do StudyU foram desenvolvidos pelo Dr. Stefan Konigorski e pelos seus colegas no Hasso-Plattner Institute (HPI) for Digital Engineering da Universidade de Potsdam. A plataforma StudyU permite que os investigadores operacionalizem facilmente os seus processos de estudo no designer do StudyU. No designer do StudyU, os investigadores indicam com que frequência os sujeitos irão completar as avaliações. Para este ensaio piloto, será desenvolvida e alojada no servidor seguro do WCM uma instância específica do WCM do StudyU. Apenas a equipa de estudo do WCM terá acesso aos dados dos sujeitos da Aplicação StudyU.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Medida de Viabilidade da Intervenção
Prazo: Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
A Medida de Viabilidade da Intervenção (FIM) é um inquérito que avalia a praticidade de uma intervenção. As perguntas são classificadas em escalas Likert de 1 a 5 pontos, com pontuações mais altas indicando maior viabilidade e pontuações mais baixas indicando menor viabilidade. As pontuações totais variam de 4 a 20. Uma pontuação de 4 indica baixa viabilidade e uma pontuação de 20 indica forte viabilidade.
Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
Pontuação da Medida de Adequação da Intervenção
Prazo: Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
A Medida de Adequação da Intervenção (IAM) é um inquérito que avalia a adequação e compatibilidade de uma intervenção. As questões são classificadas em escalas Likert de 1 a 5 pontos, com pontuações mais altas indicando maior adequação e pontuações mais baixas indicando menor adequação. As pontuações totais variam de 4 a 20. Uma pontuação de 4 indica baixa adequação e uma pontuação de 20 indica forte adequação.
Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
Pontuação da Medida de Aceitabilidade da Intervenção
Prazo: Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
A Medida de Aceitabilidade da Intervenção (AIM) é um inquérito que avalia o quão aceitável uma intervenção é para os participantes. As questões são classificadas em escalas Likert de 1 a 5 pontos, com pontuações mais altas a indicar maior aceitabilidade e pontuações mais baixas a indicar menor aceitabilidade. As pontuações totais variam de 4 a 20. Uma pontuação de 4 indica baixa aceitabilidade e uma pontuação de 20 indica forte aceitabilidade.
Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na Pontuação KCCQ-12
Prazo: Baseline, avaliado no Dia 1. Visita do Fim do Período, avaliado entre a Semana 3 (mínimo) e a Semana 18 (máximo). Visita do Fim da Intervenção, avaliado entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
O Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City-12 (KCCQ) é um inquérito sobre o estado de saúde específico para insuficiência cardíaca. As questões são classificadas em escalas de Likert de 5 a 7 pontos, com pontuações mais altas a indicar um melhor estado de saúde e pontuações mais baixas a indicar um pior estado de saúde. As pontuações totais variam de 0 a 100. Uma pontuação de 0 indica o pior estado de saúde e uma pontuação de 100 indica a melhor pontuação de estado de saúde. A alteração na pontuação compara a dose basal com a dose alterada em períodos subsequentes. As visitas de Fim de Período podem converter-se em fim de intervenção se os participantes escolherem essa dose.
Baseline, avaliado no Dia 1. Visita do Fim do Período, avaliado entre a Semana 3 (mínimo) e a Semana 18 (máximo). Visita do Fim da Intervenção, avaliado entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
Alteração na Pontuação PROMIS-29
Prazo: Linha de base, avaliada no Dia 1. Visita do Fim do Período, avaliada entre a Semana 3 (mínimo) e a Semana 18 (máximo). Visita do Fim da Intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
O Patient-Reported Outcome Measurement Information System-29 (PROMIS) é um questionário de qualidade de vida relacionada com a saúde, com perguntas de 7 domínios: depressão, ansiedade, função física, interferência da dor, intensidade da dor, perturbação do sono e capacidade de envolver-se em papéis e atividades sociais. As perguntas são classificadas numa escala de Likert de 5 pontos, com pontuações mais altas por vezes a indicar melhor qualidade de vida, e pontuações mais baixas a indicar pior qualidade de vida. As pontuações são reportadas para cada domínio. As pontuações totais variam para cada domínio, exceto a intensidade da dor, de 0 a 100. Uma pontuação de 0 indica nenhum sintoma, enquanto 100 indica sintomas extremamente graves para cada domínio. Para o domínio da intensidade da dor, existe uma escala de classificação da dor de 0 a 10, onde 0 indica nenhuma dor e 10 indica a pior dor imaginável. A alteração na pontuação compara a dose de base com a dose alterada em períodos subsequentes. As visitas de Fim de Período podem converter-se em fim de intervenção se os participantes escolherem essa dose.
Linha de base, avaliada no Dia 1. Visita do Fim do Período, avaliada entre a Semana 3 (mínimo) e a Semana 18 (máximo). Visita do Fim da Intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
Alteração no Score PROMIS CF-SF 6a
Prazo: Baseline, avaliada no Dia 1. Visita de fim de período, avaliada entre a Semana 3 (mínimo) e a Semana 18 (máximo). Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
O Patient-Reported Outcome Measurement Information System Cognitive Function - Short Form 6a (PROMIS CF-SF) Score é um inquérito sobre a qualidade de vida relacionada com a saúde que se concentra no domínio da função cognitiva. As perguntas são classificadas numa escala de Likert de 5 pontos, em que pontuações mais altas, por vezes, indicam uma função cognitiva superior, e pontuações mais baixas indicam uma função cognitiva inferior. As pontuações totais variam entre 0 e 100. Uma pontuação de 0 indica a pior função cognitiva possível, enquanto 100 indica a melhor função cognitiva possível. A alteração na pontuação compara a dose inicial com a dose alterada nos períodos subsequentes. As visitas de Fim de Período podem converter-se em Fim de Intervenção se os participantes escolherem essa dose.
Baseline, avaliada no Dia 1. Visita de fim de período, avaliada entre a Semana 3 (mínimo) e a Semana 18 (máximo). Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
Alteração na Pontuação da Função Sexual PROMIS
Prazo: Linha de base, avaliada no Dia 1. Visita de fim de período, avaliada entre a Semana 3 (mínimo) e a Semana 18 (máximo). Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).
O Sistema de Medição de Resultados Reportados pelo Doente (PROMIS) para a Função Sexual é um questionário de qualidade de vida relacionada com a saúde que se foca no domínio da função sexual. As questões são classificadas numa escala de Likert de 5 pontos, em que pontuações mais elevadas por vezes indicam uma função sexual superior, enquanto pontuações mais baixas indicam uma função sexual inferior. As pontuações totais variam entre 0 e 100. Uma pontuação de 0 indica ausência de interesse/função/satisfação sexual, enquanto uma pontuação de 100 indica um elevado interesse/função/satisfação sexual. A alteração na pontuação compara a dose inicial com a dose alterada em períodos subsequentes. As visitas de fim de período podem converter-se em fim de intervenção se os participantes escolherem essa dose.
Linha de base, avaliada no Dia 1. Visita de fim de período, avaliada entre a Semana 3 (mínimo) e a Semana 18 (máximo). Visita de fim de intervenção, avaliada entre a Semana 6 (mínimo) e a Semana 18 (máximo).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Weill Medical College of Cornell University

Investigadores

  • Investigador principal: Parag Goyal, MD, MSc, Weill Medical College of Cornell University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

26 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 25-08029225

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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