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Comprendre l'Inflammation, l'Infection et les Interventions lors des Exacerbations Sévères de la Fibrose Kystique (UNIFIED-CF)

19 mars 2026 mis à jour par: Alexander Horsley

Comprendre l'inflammation, l'infection et les interventions lors des exacerbations sévères de la fibrose kystique

L'étude UNIFIED-CF est une étude observationnelle conçue pour étudier les impacts des traitements administrés pour les exacerbations pulmonaires sévères chez les personnes atteintes de fibrose kystique (pwCF). Les exacerbations sont des épisodes où les pwCF deviennent plus malades, généralement caractérisés par une augmentation de la toux, des expectorations et de l'essoufflement, et traités par une combinaison d'antibiotiques oraux et/ou intraveineux. Les exacerbations sévères nécessitent un traitement par antibiotiques intraveineux et entraînent une morbidité considérable pour les pwCF.

Dans cette étude, nous recruterons des personnes à risque d'exacerbations sévères de CF lorsqu'elles sont en bonne santé et si/lorsqu'elles sont ensuite hospitalisées pour le traitement d'une exacerbation, nous suivrons les symptômes et la fonction pulmonaire pendant la récupération, et collecterons des échantillons de sang, d'expectorations et de selles pour nous permettre d'explorer les mécanismes biologiques des exacerbations et leur relation avec différentes réponses au traitement.

L'étude est pilotée par les événements et achèvera le recrutement une fois que 125 participants auront terminé le traitement et le suivi pour un événement d'exacerbation sévère.

Cette étude est financée par le Cystic Fibrosis Trust. Cette étude fait partie d'un programme de recherche plus large, dirigé par le PULSE-CF Innovation Hub (et hébergé par l'Université de Manchester). L'objectif du Hub est que les données de l'étude UNIFIED-CF soutiennent finalement la conception d'un essai clinique en plateforme pour tester les interventions de prévention des exacerbations dans la CF.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Les participants seront recrutés par le personnel des centres de mucoviscidose (CF) au Royaume-Uni. Les premières discussions auront lieu soit lors des consultations de suivi en ambulatoire, des consultations téléphoniques ou pendant les hospitalisations. Le consentement sera obtenu avant toute autre procédure. Nous offrirons la possibilité de réutiliser les visites de référence stables de l'étude CF-Tracker comme visites stables pour l'étude UNIFIED-CF. Le consentement spécifique pour cela est obtenu dans UNIFIED, nous avons ajouté cette option, et les participants peuvent choisir de répéter la visite.

Les participants seront des personnes atteintes de mucoviscidose prises en charge dans un centre participant au Royaume-Uni. L'étude n'inclura que ceux considérés à risque d'exacerbation sévère dans les 24 prochains mois. Jusqu'à 300 participants seront recrutés sur 6 sites (nombre attendu nécessaire pour obtenir 125 exacerbations = 200).

Les participants seront évalués pendant une période de stabilité clinique. Les participants prenant part à une autre étude du hub (CF-Tracker, IRAS : 338539) où les mêmes données et échantillons sont collectés n'auront pas besoin de répéter cette visite et auront la possibilité de réutiliser les résultats de la visite précédente, ou les participants peuvent également choisir de répéter la visite.

Si un participant a eu une visite de référence stable mais n'a subi aucune exacerbation de CF éligible, il sera suivi pendant deux ans. Il sera invité à une deuxième visite de référence stable pour répéter les mêmes mesures après 12 mois (intervalle 10-14 mois).

Si les participants sont admis dans l'une des unités de CF participantes pour le traitement d'une exacerbation pulmonaire, ils seront éligibles pour participer au bras Traitement de l'Exacerbation de l'étude UNIFIED et seront surveillés pendant leur hospitalisation pendant un maximum de 17 jours. Dans ce bras, les participants subiront des évaluations répétées à des moments prédéfinis avant et pendant leur traitement : avant les antibiotiques IV (référence), Jour 3 (intervalle = jour 2-4), Jour 7 (intervalle = jour 6-8), Jour 10 (intervalle = jour 9-12) et jour de sortie, parallèlement aux soins cliniques standard. Une visite de suivi aura lieu après 6-14 semaines une fois que le participant est revenu à une stabilité clinique. Après cette visite de suivi, il n'y aura pas de participation ultérieure.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

200

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Pas encore de recrutement
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jamie Duckers, MB BCH (Hons), MD
      • Exeter, Royaume-Uni, EX2 5DW
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Devon and Exeter Hospital (Wonford)
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Phillip Mitchelmore
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Pas encore de recrutement
        • Leeds Adult CF Centre
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Daniel Peckham, MBBS MRCP DM FRCP
      • Liverpool, Royaume-Uni, L14 3PE
        • Pas encore de recrutement
        • Liverpool Heart & Chest Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Fredrick Frost, BMedSci, BMBS, MRCP(UK), MD
      • Manchester, Royaume-Uni, M23 9LT
        • Recrutement
        • Manchester Adult Cystic Fibrosis Centre
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Peter Barry
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Pas encore de recrutement
        • Newcastle Adult CF Centre
        • Chercheur principal:
          • Simon Doe
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Royaume-Uni

La description

Critères d'inclusion :

  1. Diagnostic confirmé de mucoviscidose (CF), défini comme la présence de deux mutations pathogènes du gène CFTR causant la CF ET des caractéristiques cliniques compatibles avec un diagnostic de CF, OU la présence d'au moins une mutation pathogène du gène CFTR causant la CF ET un taux de chlorure dans la sueur (avant l'utilisation de modulateurs du CFTR) >60 mmol/L ET des caractéristiques cliniques compatibles avec un diagnostic de CF.
  2. Suivi médical dans un Centre Adulte de Mucoviscidose au Royaume-Uni participant à l'étude.

  3. SOIT :

    • Avoir eu au moins 1 exacerbation antérieure de la maladie pulmonaire de la CF, traitée par antibiotiques intraveineux, au cours des 12 derniers mois.

    OU

    • Inscrit dans l'étude CF-Tracker (IRAS ID 338539) au cours des 24 derniers mois (à compter de la date de réalisation de la visite de référence Tracker).

  4. En cas de traitement pour une exacerbation, susceptible d'être traité avec un ß-lactame ou une pénicilline anti-pseudomonale, combiné à de la tobramycine ou de la colistine, conformément aux recommandations du CF Trust et du NICE pour les thérapies de première intention de la CF.
  5. Capable de produire des expectorations (spontanées ou induites) lors de la visite de référence.
  6. Capable de comprendre la fiche d'information patient, disposé à consentir au protocole de l'étude.

Critères d'exclusion :

  1. Lors de la visite de référence, les participants doivent être cliniquement stables au moment de la visite. Cela est défini comme l'absence de changement aigu de leurs symptômes de base ou de présence de nouveaux symptômes viraux. Ils ne doivent pas être sous antibiotiques ou thérapies antivirales supplémentaires pour quelque raison que ce soit (en plus de leurs médicaments habituels), et doivent avoir terminé tout traitement supplémentaire de ce type au moins 4 semaines auparavant.
  2. Allergies ou intolérances importantes aux antibiotiques qui signifient qu'ils ne pourraient pas être traités avec les schémas antibiotiques standard pour la CF, comme décrit dans la section 5.6.
  3. Sujets présentant une infection à Mycobacterium tuberculosis.
  4. Sujets présentant une aspergillose bronchopulmonaire allergique (ABPA) active, définie comme recevant un traitement pour l'ABPA actuellement ou au cours des 4 derniers mois, ou ceux considérés à risque de nécessiter un traitement pour l'ABPA dans les 12 prochains mois.
  5. Sujets recevant des corticostéroïdes oraux à long terme à une dose équivalente à 10 mg ou plus par jour de prednisolone.
  6. Sujets recevant toute autre forme de thérapie immunosuppressive à long terme.
  7. Sujets présentant une infection à mycobactéries non tuberculeuses (NTM) qui suivent un traitement actif d'éradication. Les sujets présentant une infection chronique à NTM qui ne suivent pas de traitement d'éradication et ne prévoient pas de commencer celui-ci dans les 12 prochains mois ne sont pas exclus.
  8. Toute autre condition, comorbidité ou autre caractéristique qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet incapable de terminer le protocole ou inadapté à l'inclusion.
  9. Prévoir de participer à un essai clinique d'un nouveau produit médical expérimental d'investigation dans les 12 prochains mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Groupe unique

Jusqu'à 300 participants seront recrutés dans 6 sites (nombre attendu nécessaire pour obtenir 125 exacerbations = 200).

Les participants seront évalués pendant une période de stabilité clinique. Les données cliniques, y compris la fonction pulmonaire (spirométrie), la prise de sang veineuse, les échantillons d'expectorations et d'urine ainsi que les données démographiques seront collectées. Si un participant a effectué une visite de référence stable mais n'a subi aucune exacerbation éligible de la mucoviscidose, il sera suivi pendant deux ans. Il sera invité à une deuxième visite de référence stable pour répéter les mêmes mesures après 12 mois (intervalle de 10 à 14 mois).

Si les participants sont admis dans l'une des unités de mucoviscidose participantes pour le traitement d'une exacerbation pulmonaire, ils seront éligibles pour participer au Traitement des Exacerbations. Des échantillons cliniques, y compris la fonction pulmonaire (spirométrie), l'oscillométrie impulsionnelle, le FeNO, les COV exhalés, le liquide nasal, la prise de sang veineuse, les expectorations et l'urine seront collectés à des moments prédéterminés avant et pendant leur traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse au traitement antibiotique standard
Délai: 7 jours
Réponse (répondeurs précoces, répondeurs ou non-répondeurs) au traitement antibiotique standard en termes de récupération symptomatique, de la fonction pulmonaire et des biomarqueurs.
7 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexander Horsley

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2026

Première publication (Réel)

20 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2026

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 338540

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Une fois collectées et totalement anonymisées, les données seront rendues ouvertes au partage selon les principes FAIR pour les données. L'accès aux ensembles de données émergents, ou à des parties d'ensembles de données, est également possible sur la base d'une demande d'accès aux données adressée à l'équipe d'étude, qui sera examinée par le comité de pilotage.

Délai de partage IPD

Les détails restent à décider, mais le plan serait de rendre les ensembles de données complets en accès libre.

Critères d'accès au partage IPD

L'accès aux données se fait sur demande auprès du Comité de pilotage. Pour plus d'informations sur la procédure de demande, veuillez envoyer un e-mail au coordinateur de l'étude ou au chercheur principal

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • ANALYTIC_CODE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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