Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Comprensione dell'Infiammazione, dell'Infezione e degli Interventi nelle Gravi Riacutizzazioni della Fibrosi Cistica (UNIFIED-CF)

19 marzo 2026 aggiornato da: Alexander Horsley

Comprendere l'infiammazione, le infezioni e gli interventi nelle riacutizzazioni gravi della fibrosi cistica

Lo studio UNIFIED-CF è uno studio osservazionale progettato per indagare gli impatti del trattamento somministrato per esacerbazioni polmonari gravi nelle persone affette da fibrosi cistica (pwCF). Le esacerbazioni sono episodi in cui i pwCF si ammalano maggiormente, tipicamente caratterizzati da aumento della tosse, dell'espettorato e della mancanza di respiro e trattati con una combinazione di antibiotici orali e/o endovenosi. Le esacerbazioni gravi richiedono un trattamento con antibiotici endovenosi e comportano una morbilità considerevole per i pwCF.

In questo studio, recluteremo persone a rischio di esacerbazioni gravi di CF quando stanno bene e se/quando saranno successivamente ricoverate per il trattamento di un'esacerbazione, monitoreremo i sintomi e la funzione polmonare durante il recupero, e raccoglieremo campioni di sangue, espettorato e feci per consentirci di esplorare i meccanismi biologici delle esacerbazioni e come si relazionano a diverse risposte al trattamento.

Lo studio è guidato dagli eventi e completerà il reclutamento una volta che 125 partecipanti avranno completato il trattamento e il follow-up per un evento di esacerbazione grave.

Questo studio è finanziato dal Cystic Fibrosis Trust. Questo studio fa parte di un programma di ricerca più ampio, guidato dall'Innovation Hub PULSE-CF (e ospitato dall'Università di Manchester). L'obiettivo dell'Hub è che i dati dello studio UNIFIED-CF supporteranno alla fine la progettazione di una sperimentazione clinica piattaforma per testare interventi di prevenzione delle esacerbazioni nella CF.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

I partecipanti saranno reclutati dal personale all'interno dell'assistenza dei centri UK CF. Le discussioni iniziali avverranno durante le revisioni ambulatoriali di routine, le consultazioni telefoniche o durante i ricoveri. Il consenso avverrà prima di qualsiasi altra procedura. Forniremo l'opzione di riutilizzare le visite basali stabili dello studio CF-Tracker come visite stabili per lo studio UNIFIED-CF. Il consenso per farlo viene specificamente preso in UNIFIED, abbiamo aggiunto questo come opzione e i partecipanti possono scegliere di ripetere la visita.

I partecipanti saranno persone affette da fibrosi cistica assistite in un centro partecipante nel Regno Unito. Lo studio arruolerà solo coloro che sono considerati a rischio di esacerbazione grave nei prossimi 24 mesi. Fino a 300 partecipanti saranno reclutati in 6 siti (numero previsto necessario per ottenere 125 esacerbazioni = 200).

I partecipanti saranno valutati durante un periodo di stabilità clinica. I partecipanti che prendono parte a un altro studio hub (CF-Tracker, IRAS: 338539) dove vengono raccolti gli stessi dati e campioni non dovranno ripetere questa visita e avranno l'opzione di riutilizzare i risultati della visita precedente, oppure i partecipanti possono anche scegliere di ripetere la visita.

Se un partecipante ha avuto una visita basale stabile ma non ha subito esacerbazioni CF idonee, sarà monitorato per due anni. Sarà invitato a una seconda visita basale stabile per ripetere le stesse misurazioni dopo 12 mesi (intervallo 10-14 mesi).

Se i partecipanti sono ricoverati in una delle unità CF partecipanti per il trattamento di un'esacerbazione polmonare, saranno idonei a prendere parte al braccio di trattamento dell'esacerbazione dello studio UNIFIED e saranno monitorati durante il loro ricovero per un massimo di 17 giorni. In questo braccio, i partecipanti subiranno valutazioni ripetute in momenti prestabiliti prima e durante il trattamento alla linea di base pre-antibiotico IV, giorno 3 (intervallo = giorno 2-4), giorno 7 (intervallo = giorno 6-8), giorno 10 (intervallo = giorno 9-12) e giorno di dimissione, insieme alle cure cliniche standard. Una visita di follow-up avverrà dopo 6-14 settimane una volta che il partecipante è tornato alla stabilità clinica. Dopo questa visita di follow-up non ci sarà ulteriore partecipazione.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Non ancora reclutamento
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jamie Duckers, MB BCH (Hons), MD
      • Exeter, Regno Unito, EX2 5DW
        • Non ancora reclutamento
        • Royal Devon and Exeter Hospital (Wonford)
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Phillip Mitchelmore
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Non ancora reclutamento
        • Leeds Adult CF Centre
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daniel Peckham, MBBS MRCP DM FRCP
      • Liverpool, Regno Unito, L14 3PE
        • Non ancora reclutamento
        • Liverpool Heart & Chest Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fredrick Frost, BMedSci, BMBS, MRCP(UK), MD
      • Manchester, Regno Unito, M23 9LT
        • Reclutamento
        • Manchester Adult Cystic Fibrosis Centre
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Peter Barry
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Non ancora reclutamento
        • Newcastle Adult CF Centre
        • Investigatore principale:
          • Simon Doe
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Regno Unito

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di fibrosi cistica (CF), definita come presenza di due mutazioni patogene del gene CFTR causanti la CF E caratteristiche cliniche coerenti con una diagnosi di CF, OPPURE presenza di almeno una mutazione patogena del gene CFTR causante la CF E cloruro nel sudore (prima dell'uso dei modulatori CFTR) >60 mmol/L E caratteristiche cliniche coerenti con una diagnosi di CF.
  2. Ricevere assistenza da un Centro Italiano per Adulti con Fibrosi Cistica che partecipa allo studio.

  3. O:

    • Aver avuto almeno 1 precedente riacutizzazione della malattia polmonare da CF, trattata con antibiotici per via endovenosa, nei 12 mesi precedenti.

    OPPURE

    • Arruolati nello studio CF-Tracker (ID IRAS 338539) negli ultimi 24 mesi (datato dalla data di completamento della visita basale del Tracker)

  4. In caso di trattamento per una riacutizzazione, probabile trattamento con un β-lattamico o una penicillina anti-pseudomonas, combinato con tobramicina o colistina, secondo le linee guida del CF Trust e NICE per le terapie di prima linea per la CF.
  5. In grado di produrre espettorato (spontaneo o indotto) alla visita basale.
  6. In grado di comprendere il foglio informativo per il paziente, disposto a dare il consenso al protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Quando si presentano per la visita basale, i partecipanti dovrebbero essere clinicamente stabili al momento della visita. Ciò è definito come nessuna variazione acuta dei loro sintomi basali o presenza di nuovi sintomi virali. Non dovrebbero assumere antibiotici o terapie antivirali aggiuntivi per alcun motivo (oltre ai loro soliti farmaci), e dovrebbero aver completato tali terapie aggiuntive almeno 4 settimane prima.
  2. Allergie o intolleranze estese agli antibiotici che impedirebbero il trattamento con regimi antibiotici standard per la CF, come delineato nella sezione 5.6.
  3. Soggetti con infezione da Mycobacterium tuberculosis
  4. Soggetti con ABPA attiva, definita come soggetti che ricevono trattamento per ABPA attualmente o negli ultimi 4 mesi, o quelli considerati a rischio di richiedere trattamento per ABPA nei prossimi 12 mesi.
  5. Soggetti che ricevono steroidi orali a lungo termine a una dose equivalente di 10 mg o più al giorno di prednisolone.
  6. Soggetti che ricevono qualsiasi altra forma di terapia immunosoppressiva a lungo termine.
  7. Soggetti con infezione da micobatteri non tubercolari (NTM) che stanno sottoponendosi a terapia di eradicazione attiva. I soggetti con infezione cronica da NTM che non sono in terapia di eradicazione e non prevedono di iniziarla nei prossimi 12 mesi, non sono esclusi.
  8. Qualsiasi altra condizione, comorbidità o altra caratteristica che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il soggetto incapace di completare il protocollo o non idoneo all'inclusione.
  9. Prevista partecipazione a una sperimentazione clinica di un nuovo prodotto medico sperimentale nei prossimi 12 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Gruppo Singolo

Fino a 300 partecipanti saranno reclutati in 6 centri (numero atteso necessario per ottenere 125 riacutizzazioni = 200).

I partecipanti saranno valutati durante un periodo di stabilità clinica. Verranno raccolti dati clinici, inclusi la funzionalità polmonare (spirometria), prelievo di sangue venoso, campioni di espettorato e urina e dati demografici. Se un partecipante ha avuto una visita basale stabile ma non ha subito alcuna riacutizzazione di FC idonea, sarà monitorato per due anni. Sarà invitato a una seconda visita basale stabile per ripetere le stesse misurazioni dopo 12 mesi (intervallo 10-14 mesi).

Se i partecipanti vengono ricoverati in una delle unità FC partecipanti per il trattamento di una riacutizzazione polmonare, saranno idonei a partecipare al Trattamento della Riacutizzazione. Campioni clinici, inclusi la funzionalità polmonare (spirometria), oscillometria a impulsi, FeNO, VOC espirati, liquido nasale, prelievo di sangue venoso, campioni di espettorato e urina, saranno raccolti in momenti predefiniti prima e durante il loro trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento antibiotico standard
Lasso di tempo: 7 giorni
Risposta (rispondenti precoci, rispondenti o non rispondenti) al trattamento antibiotico standard in termini di recupero sintomatico, della funzione polmonare e dei biomarcatori.
7 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexander Horsley

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 338540

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Una volta raccolti e completamente anonimizzati, i dati saranno resi disponibili per la condivisione in base ai principi FAIR per i dati. L'accesso a dataset emergenti, o a parti di dataset, è possibile anche tramite una Domanda di Accesso ai Dati presentata al team di studio, che verrà esaminata dal comitato direttivo.

Periodo di condivisione IPD

I dettagli devono ancora essere decisi, ma il piano sarebbe di rendere i dataset completi ad accesso aperto.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso ai dati avviene tramite domanda al Comitato Direttivo. Per informazioni su come fare domanda, inviare un'email al coordinatore dello studio o al PI

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • CODICE_ANALITICO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi Cistica (CF)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Canada

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi