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Essais cliniques sur Adrénoleucodystrophie pseudo-néonatale

60 résultats au total

  • Mirum Pharmaceuticals, Inc.
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Complété
    Traitement compatissant des patients présentant des erreurs innées du métabolisme des acides biliaires avec de l'acide cholique
    Cholestase | Troubles peroxysomaux | Adrénoleucodystrophie | Syndrome de Zellweger | Maladie de Refsum infantile
    États-Unis
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Actif, ne recrute pas
    LeukoSEQ : séquençage du génome entier comme outil de diagnostic de première ligne pour les leucodystrophies
    Mucopolysaccharidoses | Leucodystrophie | Adrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | Adrénoleucodystrophie liée à l'X | Gangliosidoses | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Krabbe | Maladie de Refsum | Cadasil | Syndrome de Sjogren-Larsson | Syndrome d'Allan-Herndon-Dudley | Maladie de la substance... et d'autres conditions
    États-Unis
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Complété
    HSCT pour les erreurs innées héréditaires à haut risque
    Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Syndrome de Sanfilippo | GM1 Gangliosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie des cellules I
    États-Unis
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Complété
    Greffe de cellules souches pour les erreurs innées du métabolisme
    Maladie de Niemann-Pick | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff
    États-Unis
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Recrutement
    Transplantation UCB de maladies métaboliques héréditaires avec administration intrathécale de cellules de type oligodendrocyte dérivées d'UCB (DUOC-01)
    Mucopolysaccharidose II | Maladies cérébrales, métaboliques, innées | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Leucodystrophie, cellule globoïde | Alpha-Mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Maladie de Neimann... et d'autres conditions
    États-Unis
  • Fairview University Medical Center
    Inconnue
    Étude des complications pulmonaires chez les patients pédiatriques présentant des troubles de stockage subissant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques
    Mucopolysaccharidose I | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Complications pulmonaires | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | Mannosidose | I Maladie cellulaire
    États-Unis
  • University of Florida
    Live Like Bella Pediatric Cancer Research
    Complété
    Régime de conditionnement pour la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques
    Déficit immunitaire variable commun | Déficit immunitaire combiné sévère | Drépanocytose | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Thalassémie | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Adrénoleucodystrophie | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome d'insuffisance... et d'autres conditions
    États-Unis
  • New York Medical College
    Complété
    Transplantation de cellules souches dérivées du placenta humain (HPDSC)
    Mucopolysaccharidose I | Syndrome myélodysplasique | Leucémie lymphoïde aiguë | Leucémie myéloïde aiguë | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | F... et d'autres conditions
    États-Unis
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateurs
    Inscription sur invitation
    Vérification précoce : dépistage élargi chez les nouveau-nés
    Hyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditions
    États-Unis
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateurs
    Recrutement
    Baby Detect : dépistage néonatal génomique
    Hyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditions
    Belgique

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

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Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

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