Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A LentiGlobin® BB305 gyógyszerkészítmény hatékonyságát és biztonságosságát értékelő tanulmány transzfúziófüggő β-talaszémiában szenvedő betegeknél

2024. március 5. frissítette: bluebird bio

3. fázisú, egykarú vizsgálat a génterápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére transzfúziófüggő β-thalassamiában szenvedő alanyoknál, autológ CD34+ őssejtek transzplantációjával, amelyeket ex vivo transzdukált lentivirális βA-T87Q-globin vektorral 50 éves korú alanyokban

Ez egy egykarú, több helyen végzett, egyadagos, 3. fázisú vizsgálat körülbelül 18, 50 évesnél fiatalabb (<=) résztvevővel, akiknél transzfúziófüggő β-thalassemia (TDT) szenved, és akiknél β0. /β0, β0/IVS-I-110 vagy IVS-I-110/IVS-I-110 genotípus. A tanulmány a LentiGlobin BB305 gyógyszerkészítmény felhasználásával végzett autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) hatékonyságát és biztonságosságát értékeli.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
19

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • University College London Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la TIMONE
  • Görögország
      • Thessaloníki, Görögország
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Németország
      • Hannover, Németország, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • University of Heidelberg
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

• Azok a résztvevők, akik nem töltötték be (<=) 50 éves korukat a beleegyezés vagy hozzájárulás időpontjában (adott esetben), és képesek írásos beleegyezést adni (felnőttek vagy törvényes gyámok, adott esetben) vagy hozzájárulást (serdülők vagy gyermekek) . Feltéve, hogy az adatfelügyeleti bizottság (DMC) jóváhagyta az 5 évnél fiatalabb résztvevők felvételét, az 5 évnél fiatalabb résztvevők akkor vehetők fel, ha súlyuk legalább 6 kilogramm (kg), és ésszerűen előreláthatólag legalább a gyártási folyamat elindításához szükséges minimális számú cellát.

  • TDT diagnosztizálása legalább 100 milliliter/kg/év (ml/kg/év) pRBC kórelőzményben a beiratkozást megelőző 2 évben (minden résztvevő), vagy a standard talasszémiás irányelvek szerint kell kezelni, több mint 8 pRBC transzfúzióval per év a beiratkozást megelőző 2 évben (résztvevők >=12 év).
  • Klinikailag stabil és alkalmas HSCT-re.
  • Legalább az elmúlt 2 évben olyan speciális központban kezelték és követték, ahol részletes orvosi nyilvántartást vezettek, beleértve a transzfúziós kórtörténetet is.

Kizárási kritériumok:

  • A β0-tól eltérő mutáció (például β+, βE, βC) jelenléte legalább egy β-globingén (HBB) allélen.
  • Pozitív az 1-es vagy 2-es típusú humán immunhiány vírus (HIV-1 és HIV-2), hepatitis B vírus (HBV) vagy hepatitis C (HCV) jelenlétére.
  • A fehérvérsejtszám (WBC) kevesebb, mint (<) 3 × 10^9/liter (L), és/vagy a vérlemezkeszám <100 × 10^9/l, amely nem kapcsolódik a hipersplenismushoz.
  • Nem korrigált vérzési rendellenesség.
  • Bármilyen korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú daganat.
  • Előző HSCT.
  • Előrehaladott májbetegség.
  • Szív T2* <10 ms MRI-vel.
  • Bármilyen egyéb súlyos vastúlterhelésre utaló bizonyíték, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárást jelent.
  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel a szűrést követő 30 napon belül.
  • Bármilyen egyéb olyan állapot, amely miatt a résztvevő nem jogosult a HSCT-re, a kezelőorvos vagy a vizsgáló meghatározása szerint.
  • Génterápia előzetes átvétele.
  • Terhesség vagy szoptatás szülés utáni nőnél, vagy megfelelő fogamzásgátlás hiánya a termékeny résztvevő számára.
  • Ismert és elérhető humán leukocita antigén (HLA) megfelelő családi donor.
  • A granulocita telep-stimuláló faktor (G-CSF) és a plerixafor alkalmazásának minden ellenjavallata a vérképző őssejtek mobilizálása során, valamint a buszulfán és a mieloablatív kondicionálás során szükséges egyéb gyógyszerek alkalmazásának ellenjavallatai, beleértve a hatóanyagokkal szembeni túlérzékenységet, ill. bármely segédanyaghoz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Kísérleti: LentiGlobin BB305 gyógyszerkészítmény
LentiGlobin BB305 gyógyszerkészítmény (autológ CD34+ sejttel dúsított populáció, amely humán βA-T87Q-globint kódoló LentiGlobin BB305 lentivírus vektorral transzdukált sejteket tartalmaz)
Genetikai: LentiGlobin BB305 gyógyszerkészítmény
A LentiGlobin BB305 gyógyszerkészítményt IV infúzióban adják be, buszulfánnal végzett mieloablatív kondicionálást követően.
Más nevek:
  • betibeglogene autotemcel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik elérték a transzfúziós függetlenséget (TI)
Időkeret: 12-24 hónappal a transzplantáció után
A TI-t úgy határozták meg, mint a súlyozott átlagos hemoglobin (Hb) >= 9 gramm/dl (g/dL) csomagolt vörösvérsejt (pRBC) transzfúzió nélkül, több mint 12 hónapos folyamatos időszakon keresztül, a vizsgálat során bármikor a gyógyszerkészítmény után. infúzió.
12-24 hónappal a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A pRBC transzfúziók évesített mennyisége
Időkeret: 12-24 hónappal a transzplantáció után
A pRBC transzfúziók évesített mennyisége a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 12 hónaptól a 24. hónapig, összehasonlítva a beiratkozást megelőző 24 hónap alatti transzfúziók évesített mennyiségével.
12-24 hónappal a transzplantáció után
A gyógyszerkészítmény infúziójától az utolsó pRBC transzfúzióig eltelt idő
Időkeret: A gyógyszerkészítmény infúzió kezdetétől a 24. hónapig
A gyógyszerkészítmény infúziójától az utolsó pRBC transzfúzióig eltelt időt jelentettek.
A gyógyszerkészítmény infúzió kezdetétől a 24. hónapig
Súlyozott átlagos nadir hemoglobin (Hb)
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszerkészítmény beadása után a 24. hónapig
A súlyozott átlagos legalacsonyabb Hb értéket a legutóbbi Hb értékként határozták meg minden egyes pRBC transzfúzió előtt, a transzfúzió napján vagy 3 napon belül, és ha több mint 60 napig nem volt transzfúzió, akkor az összes Hb rekord a 61. nap és az utolsó között. utánkövetés vagy a következő transzfúzió (beleértve) is szerepelt. A Hb súlyozott átlagos legalacsonyabb értékét a gyógyszerkészítmény beadását követő 12 hónapos időszakban a 24. hónapig összehasonlították a felvételt megelőző 24 hónap alatti Hb súlyozott átlagos legalacsonyabb értékével.
12 hónappal a gyógyszerkészítmény beadása után a 24. hónapig
Nem támogatott teljes Hb-szint a 6., 9., 12., 18. és 24. hónapban
Időkeret: 6., 9., 12., 18. és 24. hónapban
A nem támogatott teljes Hb szintet a mérési dátumot megelőző 60 napon belüli akut vagy krónikus pRBC transzfúzió nélkül mért teljes Hb-szintként határoztuk meg.
6., 9., 12., 18. és 24. hónapban
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 24. hónapban elérték a transzfúziós függetlenséget (TI).
Időkeret: A transzplantációt követő 24. hónapban
A TI-t úgy határozták meg, mint a súlyozott átlagos hemoglobin (Hb) >= 9 gramm/dl (g/dL) csomagolt vörösvérsejt (pRBC) transzfúzió nélkül, több mint 12 hónapos folyamatos időszakon keresztül, a vizsgálat során bármikor a gyógyszerkészítmény után. infúzió.
A transzplantációt követő 24. hónapban
A transzfúziós függetlenség időtartama (TI)
Időkeret: A TI kezdetétől a 24. hónapig (a tényleges maximális időtartam körülbelül 25 hónap a látogatási időszak miatt)
A TI időtartamát a TI kezdetétől számított időként számítottuk ki (azaz. első Hb >=9 transzfúzió nélkül az előző 60 napban) egészen az utolsó elérhető Hb-ig, amelynél a TI-kritériumok még mindig teljesülnek a Kaplan-Meier módszerrel.
A TI kezdetétől a 24. hónapig (a tényleges maximális időtartam körülbelül 25 hónap a látogatási időszak miatt)
A gyógyszerkészítmény-infúziótól a transzfúziós függetlenség (TI) eléréséig eltelt idő
Időkeret: A gyógyszerkészítmény infúziójától a TI kezdetéig (24. hónapig [a tényleges maximális időtartam körülbelül 25 hónap a látogatási időszak miatt])
A gyógyszerkészítmény beadásától a TI eléréséig eltelt időt a gyógyszertermék infúziótól az első hemoglobinig, amikor a résztvevő TI-nek nyilvánítható (vagyis a Hb-labortól függően „TI kezdete + >= 12 hónap”)ként számítottuk ki. menetrend).
A gyógyszerkészítmény infúziójától a TI kezdetéig (24. hónapig [a tényleges maximális időtartam körülbelül 25 hónap a látogatási időszak miatt])
Súlyozott átlagos hemoglobin (Hb) a transzfúziós függetlenség alatt (TI)
Időkeret: Az időkeret tárgyonként változott. Egy adott alany esetében a végpontot az utolsó pRBC transzfúziót követő 60. naptól számították (tehát a transzfundált vér nem zavarta meg a súlyozott átlag számítását) az adott alany 24. hónapja látogatásáig.
A súlyozott átlagos Hb-t a Hb-értékek súlyozott átlagaként határoztuk meg pRBC-transzfúzió nélkül a következő 60 napon egy adott alany esetében. Súlyként a két Hb-érték és az első és az utolsó Hb-érték közötti idő arányát használtuk súlyként.
Az időkeret tárgyonként változott. Egy adott alany esetében a végpontot az utolsó pRBC transzfúziót követő 60. naptól számították (tehát a transzfundált vér nem zavarta meg a súlyozott átlag számítását) az adott alany 24. hónapja látogatásáig.
Azon résztvevők százalékos aránya, akik megfelelnek a transzfúziócsökkentés (TR) definíciójának
Időkeret: 12-24 hónappal a transzplantáció után
A TR-t úgy határozták meg, mint a pRBC transzfúziós szükséglet évesített mennyiségének 60%-os (%-os) csökkenését (milliliter/kg [mL/kg]) a kezelés utáni időszakban a gyógyszerkészítmény infúziót követő 12 hónaptól a 24. hónapig. összehasonlítva az évesített ml/kg pRBC transzfúziós szükséglettel a vizsgálatba való felvételt megelőző 24 hónapban.
12-24 hónappal a transzplantáció után
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az évesített pRBC-transzfúziós mennyiség legalább 50%-kal, 60%-kal, 75%-kal, 90%-kal vagy 100%-kal csökkent
Időkeret: 12 hónappal a gyógyszerkészítmény beadása után a 24. hónapig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a transzfundált évesített ml/kg pRBC-k mennyisége a gyógyszerkészítmény beadását követő 12 hónaptól a 24. hónapig (körülbelül 12 hónapos időszak) legalább 50%, 60%, 75%, 90% vagy 100% összehasonlítva az évesített ml/kg pRBC transzfúziós szükséglettel a beiratkozást megelőző 24 hónapban.
12 hónappal a gyógyszerkészítmény beadása után a 24. hónapig
A pRBC transzfúziók évesített száma
Időkeret: A gyógyszerkészítmény infúzióját követő 12 hónaptól a 24. hónapig
A pRBC-transzfúziók évesített számát jelentették a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 12 hónaptól a 24. hónapig.
A gyógyszerkészítmény infúzióját követő 12 hónaptól a 24. hónapig
Az utolsó pRBC transzfúziótól 24 hónapig eltelt idő
Időkeret: Az utolsó pRBC transzfúziótól a 24. hónapig (a tényleges maximális időtartam körülbelül 27 hónap a látogatási időszak miatt)
Az utolsó pRBC transzfúziótól a 24. hónapig eltelt idő.
Az utolsó pRBC transzfúziótól a 24. hónapig (a tényleges maximális időtartam körülbelül 27 hónap a látogatási időszak miatt)
A nem támogatott teljes Hb-szinttel (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl és >=14 g/dl) rendelkező résztvevők száma a 6. és 9. hónapban , 12, 18 és 24
Időkeret: A 6., 9., 12., 18. és 24. hónapban
A nem támogatott teljes Hb-szinttel (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl és >=14 g/dl) rendelkező résztvevők számát jelentették, akik elérik a küszöbértékeket. a 6., 9., 12., 18. és 24. hónapban. A résztvevők értékelhetőek voltak, ha nem támogatott teljes Hb-mérésük volt az adott időpontban, ahol a nem támogatott teljes Hb-szint a mérés időpontját megelőző 60 napon belüli akut vagy krónikus pRBC transzfúzió nélküli teljes Hb mérési szint.
A 6., 9., 12., 18. és 24. hónapban
Azon résztvevők százalékos aránya, akik nem kaptak kelátképző terápiát legalább 6 hónapig a gyógyszerkészítmény infúzióját követően
Időkeret: 6-tól 24 hónapig
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akik nem kaptak kelátképző terápiát legalább 6 hónapig a gyógyszerkészítmény infúzióját követően.
6-tól 24 hónapig
Az utolsó vaskelát-használattól az utolsó követésig eltelt idő
Időkeret: Az utolsó vaskeláttól egészen a 24. hónapig (a tényleges maximális időtartam körülbelül 29 hónap a látogatási időszak miatt)
A legutóbbi vaskelát-használattól az utolsó követésig 24 hónapig eltelt időt jelentettek.
Az utolsó vaskeláttól egészen a 24. hónapig (a tényleges maximális időtartam körülbelül 29 hónap a látogatási időszak miatt)
Azon résztvevők száma, akik terápiás phlebotomiát alkalmaztak a gyógyszerkészítmény utáni infúziót követően
Időkeret: A gyógyszerkészítmény infúziótól a 24. hónapig
A vizsgáló döntése alapján terápiás phlebotomia alkalmazható kelátképzés helyett azoknál a résztvevőknél, akiknek Hb-értéke folyamatosan >= 11 g/dl, és akik már nem kapnak rendszeres transzfúziót. Azon résztvevők számát jelentették, akik terápiás phlebotomiát alkalmaztak a gyógyszerkészítmény-infúziót követően a 24. hónapig.
A gyógyszerkészítmény infúziótól a 24. hónapig
Évesített phlebotomiás terápia használat gyógyszerkészítmény infúziót követően
Időkeret: A gyógyszerkészítmény infúziótól a 24. hónapig
Beszámoltak a phlebotomiás terápia évesített használatáról (az eljárások száma évente, a DP infúziótól az utolsó követésig számítva).
A gyógyszerkészítmény infúziótól a 24. hónapig
A máj vastartalmának változása a kiindulási értékhez képest mágneses rezonancia képalkotással (MRI)
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
A 12. és 24. hónapban a máj vastartalmának kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették MRI vizsgálattal. A kiindulási érték a kondicionáláshoz legközelebb álló, de azt megelőző érték.
Alapállapot, 12. és 24. hónap
Változás az alapvonaltól a szív T2-ben* az MRI-n
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
A 12. és 24. havi MRI-n a szív T2* kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették.
Alapállapot, 12. és 24. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a szérum ferritinben
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
A szérum ferritint általában a test vasraktárainak közvetett becslésére használták. Bár érzékeny, nem specifikus a vas túlterhelésre, mivel számos fertőző és gyulladásos állapotban, valamint citolízis jelenlétében megemelkedhet. A szérum ferritinben a kiindulási értékhez képest a 12. és 24. hónapban változást jelentettek.
Alapállapot, 12. és 24. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a Pediatric Life Quality Inventory (PedsQL) összpontszámában a 12. és 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
A PedsQL GCS a gyermekek és serdülők (2-18 éves) egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére szolgál. A működés 4 dimenzióját ölelte fel (fizikai [8 elem], érzelmi [5 elem], szociális [5 elem], iskolai [3 elem]). Korcsoportok: Tipegő (2-4 év), Fiatal gyermek (5-7 év), Gyermek (8-12 év), Tini (13-18 év). A kérdőívet a szülő/gondozó is kitöltötte, hogy felmérje a szülők gyermekeik életminőségéről alkotott véleményét. A Toddler csoport 21 elemből állt, egy 5 fokozatú Likert-skálát (0-tól 4-ig) használva; az összes többi csoport 23 tételből állt, 3 pontos Likert-skálával (0, 2, 4) a fiatal gyermekgyógyászatban, 5 fokozatú Likert-skálával a gyermek- és tinédzsercsoportokban. Az összes jelentett pontszámot egy 0-tól 100-ig terjedő skálán transzformáltuk minden egyes tartományra, ahol 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 és 4=0. A magasabb pontszám magasabb életminőséget jelent.
Alapállapot, 12. és 24. hónap
Változás az alapértékhez képest az EuroQol életminőség 5-dimenziós ifjúsági skála (EQ-5D-Y) VAS egészségi állapotában a 12. és 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
Az EQ-5D egy validált, szabványosított, általános eszköz, amelyet a legszélesebb körben használt preferencián alapuló egészséggel kapcsolatos életminőség-kérdőív a költséghatékonyság és az egészségügyi technológiák értékelésében. Az EQ-5D-Y a műszer egy olyan változata, amelyet kifejezetten 12 és 17 év közötti fiatalok számára fejlesztettek ki és hagytak jóvá. Az EQ-5D-Y vizuális analóg skála (VAS) egy 20 cm-es függőleges VAS-ból állt, 0-s (az elképzelhető legrosszabb egészségi állapot) és 100-as (az elképzelhető legjobb egészségi állapot) horgonyokkal. A válaszadókat arra kérték, hogy értékeljék saját egészségi állapotukat úgy, hogy az ezeket a szavakat tartalmazó dobozból egy vonalat húztak a skála azon pontjáig, amely szerintük a legpontosabban tükrözi jelenlegi egészségi állapotukat. A VAS-t (nyers adatok) egy 0-tól 100-ig terjedő skálán jelentették, ahol 0 = halálozás és 100 = tökéletes egészség. A magasabb pontszámok magasabb életminőséget jelentettek.
Alapállapot, 12. és 24. hónap
Változás az alapértékhez képest az EuroQol életminőség 5 dimenziós felnőtt skála (EQ-5D-3L) VAS egészségügyi állapot pontszámában a 12. és 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
Az EQ-5D egy validált, szabványosított, általános eszköz, amelyet a legszélesebb körben használt preferencián alapuló egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) kérdőív a költséghatékonyság és az egészségügyi technológiák értékelésében. A tájékozott beleegyezés időpontjában 18-nál idősebb résztvevők jogosultak voltak kitölteni az EQ-5D-3L vizuális analóg skálát (VAS), amely egy 20 cm-es függőleges VAS-ból állt, 0 (legrosszabb egészségi állapot) és 100 (legjobb) horgonyzókkal. elképzelhető egészségi állapot). A válaszadókat arra kérték, hogy értékeljék saját egészségi állapotukat úgy, hogy az ezeket a szavakat tartalmazó dobozból egy vonalat húztak a skála azon pontjáig, amely szerintük a legpontosabban tükrözi jelenlegi egészségi állapotukat. A VAS-t (nyers adatok) egy 0-tól 100-ig terjedő skálán jelentették, ahol 0 = halálozás és 100 = tökéletes egészség. A pontszám negatív változása az életminőség csökkenését jelezte (az EQ5D VAS mérése alapján) a kiindulási értékhez képest.
Alapállapot, 12. és 24. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a rákterápia – csontvelő-transzplantáció (FACT-BMT) kérdőív funkcionális értékelésében – összpontszám
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
A FACT-BMT a csontvelő-transzplantációval kapcsolatos életminőség felmérése felnőtteknél. Az összpontszám 5 tartomány alskála pontszámainak összege volt: fizikai jóllét, szociális/családi jólét, érzelmi jólét, funkcionális jóllét és csontvelő-transzplantációs alskála. Minden egyes tételt egy 5-pontos Likert-skálán értékeltek a résztvevők minden kijelentésével való egyetértése alapján: 0 az "egyáltalán nem", 1 az "egy kicsit", 2 az "egy kicsit", 3 az "egy kicsit" és 4 mert „nagyon. A jelentett pontszámokat a következőképpen alakítottuk át: A negatív formában szerkesztett kérdések fordított pontszámainak figyelembe vétele után az egyes területek alskála pontszámát úgy számítottuk ki, hogy az itempontértékek összegét megszoroztuk az alskála elemeinek számával, majd elosztottuk a megválaszolt elemek számával. Az összpontszám az összesített alskálák összege volt, és 0 és 148 között mozog. A magasabb pontszámok magasabb életminőséget jelentettek.
Alapállapot, 12. és 24. hónap
Változás a kiindulási állapothoz képest a Short Form-36 egészségügyi felmérésben (SF-36), 2. verzió, akut (fizikai és mentális összetevők összefoglaló pontszámai) a 12. és 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. és 24. hónap
Az SF-36-ot a felnőttek egészséggel összefüggő életminőségének mérésére tervezték. A műszer 36 tételből állt, amelyeket 8 többtételes skálába összesítettek (fizikai működés [1=igen, nagyon korlátozott, 3-ra = nem, egyáltalán nincs korlátozva], szerep-fizikai [1=mindig, 5-ig =semmikor], testi fájdalom [1=nagyon súlyos, 6-ig=nincs], általános egészségi állapot [1=rossz, 5-ig=kiváló], vitalitás [1=semmikor, 5-ig = minden időkben], szociális működés [1=mindig, 5-ig = soha], érzelmi szerep [1=mindig, 5-ig = soha] és mentális egészség [1=mindig, 5-ig = soha] ). A 8 skálát Physical Component Summary (PCS) pontszámként (fizikai működés, szerep-fizikai, testi fájdalom, általános egészségi skála) és Mentális Összetevő Összefoglaló (MCS) pontszámként (vitalitás, szociális működés, szerep-érzelmi, mentális egészség skála) foglalták össze. . A jelentett összefoglaló pontszámokat egy 0-tól 100-ig terjedő skálán alakítottuk át (a magasabb pontszámok magasabb életminőségnek feleltek meg), a kiindulási eredményekhez képesti változás bemutatásával.
Alapállapot, 12. és 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
bluebird bio

Nyomozók

Nyomozók

Klinikai vizsgálatban részt vevő kutató. A kapcsolódó kifejezések közé tartozik a helyszíni főkutató, a helyszíni segédkutató, a tanulmányi elnök, a vizsgálati igazgató és a vizsgálatvezető.
  • Tanulmányi igazgató: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2017. június 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2022. november 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2022. november 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2017. június 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2017. június 29.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2017. július 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2024. március 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2024. március 5.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • HGB-212

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Bluebird bio elkötelezett az átláthatóság mellett. A megfelelően azonosított betegszintű adatkészletek és alátámasztó dokumentumok megoszthatók (ha szerződésben vagy más jogilag megengedett) a jelen tanulmány befejezése, az összes vonatkozó hatósági beadvány benyújtása után, valamint összhangban a bluebird bio és/vagy az iparág legjobb gyakorlatai által meghatározott kritériumokkal. bizalmas információkat, és megőrizze a vizsgálatban résztvevők magánéletét. Kérdéseivel forduljon hozzánk a datasharing@bluebirdbio.com e-mail címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése