Anagrelid és hidroxi-karbamid vizsgálata magas kockázatú esszenciális trombocitémiás betegeknél
2021. május 13. frissítette: Shire
IIIb. fázisú, randomizált, nyílt vizsgálat az Anagrelid-hidroklorid és a hidroxi-karbamid biztonságosságának, hatékonyságának és tolerálhatóságának összehasonlítására magas kockázatú esszenciális thrombocythaemiás betegeknél.
Az esszenciális thrombocythaemia a csontvelő rendellenessége, amely túl sok vérlemezke termelődését okozza.
A vérlemezkék a vérben hordozott kis sejtek, amelyek elősegítik a vérrögképződést.
Ha a betegeknek túl sok a vérlemezkéje, fennáll a szükségtelen vérrögképződés és a túlzott vérzés veszélye.
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy további információkat szerezzen az Anagrelid (Xagrid(r)) és a Hydroxyurea (más néven hidroxi-karbamid) biztonságossági profiljáról.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
150
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Pleven, Bulgária, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment ''Dr Georgi Stranski'' - Pleven
-
Sofia, Bulgária, 1303
- University Multiprofile Hospital for active Treatment ''Alexandrovska'' Clinic of Haematology
-
Varna, Bulgária, 9010
- University Multiprofile Hospital for Active Treament ''Sv. Marina'' - Varna Haematology Clinic
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország
- Hopital Saint Louis - Centre d'Investigation Clinique
-
-
Cedex 09
-
Angers, Cedex 09, Franciaország, 49933
- CHU Angers Services des Maladies du Sang
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Lengyelország, 21-081
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
-
Warsaw, Lengyelország, 02-097
- Katedra i Klinika Onkologii i Chorob Wewnetrznych Akademii Medycznej
-
Warsaw, Lengyelország, 02-776
- Klinika Hematologii Instytut Hematologii i Transfuzjologi
-
-
-
-
-
Debrecen, Magyarország, 4012
- University of Debrecen Medical and Health Science Centre
-
Gyor, Magyarország, 9024
- Petz Aladar County Teaching Hospital
-
Gyula, Magyarország, 5700
- Pandy Kalman Hospital of Bekes County
-
Kaposvar, Magyarország, 7400
- Kaposi Mor Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugália, 3000-076
- Hospitals da Universidade de Coimbra
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia, 11000
- Institute for Haematology of Clinical Centre of Serbia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Esszenciális thrombocythaemia megerősített diagnózisa – magas kockázati profil
- Korábban citoreduktív szerrel nem kezelték
- A fogamzóképes nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a vizsgálatba való belépés előtt, és bele kell egyezniük a hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat időtartama alatt.
Kizárási kritériumok:
- Bármely más mieloproliferatív rendellenesség diagnózisa
- A másodlagos trombocitózis bármely ismert oka
- Antikoaguláns és antiaggregáns terápiák
- Ismert vagy gyanított szívbetegség
- Bal kamrai ejekciós frakció < 55%
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: B
|
A hidroxi-karbamid 500 mg-os hidroxi-karbamid kapszula; A kezdő adag 1000 mg/nap, két részre osztva (500 mg/adag).
A hatás elérése érdekében az adagot titrálják.
|
|
Kísérleti: A
|
Anagrelid-hidroklorid 0,5 mg-os kapszula; a kezdeti adag 1,0 mg/nap, naponta kétszer 0,5 mg-os adagban.
Az adagot úgy kell titrálni, hogy a teljes napi adagot legfeljebb heti 0,5 mg-mal növeljék, a thrombocytaszám-csökkenés és a mellékhatás profil függvényében.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) kiindulási értékének változása az idő múlásával
Időkeret: Kiindulási és 1., 2., 3., 6., 9., 12., 18., 24., 30. és 36. hónap
|
Az LVEF-et echokardiográfiával mérték, és kellően érzékeny mértéknek tekintették a szívműködésben bekövetkező bármilyen változás értékeléséhez.
|
Kiindulási és 1., 2., 3., 6., 9., 12., 18., 24., 30. és 36. hónap
|
|
Thrombocytaszám a 6. hónapban
Időkeret: 6. hónap
|
A vérlemezkeszámot értékeltük.
|
6. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vérlemezkeszámban a 3. és 36. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 3. és 36. hónap
|
A vérlemezkeszámot az egész vizsgálat során értékelték.
|
Alapállapot és 3. és 36. hónap
|
|
A teljes választ adó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Alapállapot 36. hónapig
|
A teljes választ úgy határozták meg, hogy a vérlemezkeszám kevesebb, mint (<) 400x10^9/liter, amelyet 2 egymást követő, legalább 28 napos eltéréssel végzett vizit során igazoltak.
|
Alapállapot 36. hónapig
|
|
A részleges választ adó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Alapállapot 36. hónapig
|
A részleges válasz 400-600 x 10^9/liter thrombocytaszámot és a kiindulási értékhez képest legalább 200 x 10^9/literes vérlemezkeszám-csökkenést jelent, amelyet két egymást követő, legalább 28 napos eltéréssel végzett vizit során igazoltak.
|
Alapállapot 36. hónapig
|
|
Ideje befejezni a választ
Időkeret: Alapállapot 36. hónapig
|
Idő napokban a vizsgálati gyógyszer első dózisának időpontjától az első olyan vizitig, amelyen a választ osztályozták.
Ha egy résztvevő nem kapott választ, akkor a vizsgálat utolsó látogatásakor (36. hónap vagy visszavonás) cenzúrázták.
|
Alapállapot 36. hónapig
|
|
A részleges válaszadás ideje
Időkeret: Alapállapot 36. hónapig
|
Idő napokban a vizsgálati gyógyszer első dózisának időpontjától az első olyan vizitig, amelyen a választ osztályozták.
Ha egy résztvevő nem kapott választ, akkor a vizsgálat utolsó látogatásakor (36. hónap vagy visszavonás) cenzúrázták.
|
Alapállapot 36. hónapig
|
|
A trombózisos és vérzéses eseményekben résztvevők száma
Időkeret: A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától az utolsó tanulmányi látogatásig (36. hónap)
|
A thrombohaemorrhagiás események a mögöttes esszenciális trombocitémia (ET) és a betegség progressziójának jól ismert szövődményei.
Olyan eseményekről számoltak be, mint az artériás és vénás trombózis, súlyos vérzés (beleértve a gyomor-bélrendszeri vérzést) és a vaszkuláris okok miatti halálozás azoknál a résztvevőknél, akik citoreduktív kezelésben részesültek.
|
A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától az utolsó tanulmányi látogatásig (36. hónap)
|
|
A fehérvérsejtszám változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30. és 36. hónap
|
A fehérvérsejtszámot az egész vizsgálat során értékelték.
|
Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30. és 36. hónap
|
|
Változás az alapértékhez képest a vörösvérsejtszámban az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30. és 36. hónap
|
A vörösvérsejtszámot az egész vizsgálat során értékelték.
|
Alapállapot és 6., 12., 18., 24., 30. és 36. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Birgegard G, Folkvaljon F, Garmo H, Holmberg L, Besses C, Griesshammer M, Gugliotta L, Wu J, Achenbach H, Kiladjian JJ, Harrison CN. Leukemic transformation and second cancers in 3649 patients with high-risk essential thrombocythemia in the EXELS study. Leuk Res. 2018 Nov;74:105-109. doi: 10.1016/j.leukres.2018.10.006. Epub 2018 Oct 11.
- Gotic M, Egyed M, Gercheva L, Warzocha K, Kvasnicka HM, Achenbach H, Wu J. Cardiovascular Safety of Anagrelide Hydrochloride versus Hydroxyurea in Essential Thrombocythaemia. Cardiovasc Toxicol. 2021 Mar;21(3):236-247. doi: 10.1007/s12012-020-09615-0. Epub 2020 Oct 29.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2006. január 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. december 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. december 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2005. szeptember 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2005. szeptember 14.
Első közzététel (Becslés)
2005. szeptember 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. június 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 13.
Utolsó ellenőrzés
2021. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Mieloproliferatív rendellenességek
- Véralvadási zavarok
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombocitózis
- Trombocitémia, esszenciális
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Nukleinsav szintézis gátlók
- Enzim gátlók
- Fibrinolitikus szerek
- Fibrin moduláló szerek
- Thrombocyta aggregáció gátlók
- Antineoplasztikus szerek
- Csillagásgátló szerek
- Hidroxi-karbamid
- Anagrelid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPD422-403
- 2004-004061-15 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .