Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Long-Term Safety and Efficacy of rFIXFc in the Prevention and Treatment of Bleeding Episodes in Previously Treated Participants With Hemophilia B (B-YOND)

2020. december 16. frissítette: Bioverativ Therapeutics Inc.

An Open-Label, Multicenter, Evaluation of the Long-Term Safety and Efficacy of Recombinant Human Coagulation Factor IX Fusion Protein (rFIXFc) in the Prevention and Treatment of Bleeding Episodes in Previously Treated Subjects With Hemophilia B

The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety of rFIXFc in participants with hemophilia B.

The secondary objective of this study is to evaluate the efficacy of rFIXFc in the prevention and treatment of bleeding episodes.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Participants will follow either a prophylaxis or on-demand regimen. The starting dose in this study will be determined by the clinical profile of the patient in the preceding studies, B-LONG 998HB102 (NCT01027364) and Kids B-LONG study 9HB02PED (NCT01440946)

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

120

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Research Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Ausztrália, 6150
        • Research Site
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6008
        • Research Site
  • Belgium
      • Bruxelles, Belgium, 1200
        • Research Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Research Site
  • Brazília
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazília, 13083-878
        • Research Site
  • Dél-Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Dél-Afrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Dél-Afrika, 7925
        • Research Site
  • Egyesült Királyság
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Research Site
      • London, Greater London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Egyesült Királyság, RG24 9NA
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Research Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48823
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • Research Site
  • Franciaország
    • Bouches-Du-Rhône
      • Marseille, Bouches-Du-Rhône, Franciaország, 13385
        • Research Site
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Research Site
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560034
        • Research Site
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Research Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Research Site
  • Japán
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-Shi, Aichi-Ken, Japán, 466-8550
        • Research Site
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu, Fukuoka-Ken, Japán, 807-8555
        • Research Site
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki, Kanagawa-Ken, Japán, 216-8511
        • Research Site
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japán, 634-8522
        • Research Site
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japán, 160-0023
        • Research Site
      • Tokyo, Tokyo-To, Japán, 167-8515
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Research Site
  • Kína
    • Beijingshì
      • Beijing, Beijingshì, Kína, 100005
        • Research Site
    • Guangdongsheng
      • Guangzhou, Guangdongsheng, Kína, 510515
        • Research Site
    • Shànghaishì
      • Shanghai, Shànghaishì, Kína, 200025
        • Research Site
    • Tianjinshì
      • Tianjing, Tianjinshì, Kína, 300020
        • Research Site
  • Lengyelország
      • Lodz, Lengyelország, 93-510
        • Research Site
  • Németország
    • North Rhine-westphalia
      • Bonn, North Rhine-westphalia, Németország, 53127
        • Research Site
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország, 50134
        • Research Site
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Research Site
  • Svédország
      • Malmö, Svédország, 20502
        • Research Site
      • Stockholm, Svédország, 17176
        • Research Site
  • Írország
      • Dublin, Írország, D12 N512
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Key Inclusion Criteria:

  • Subjects who have completed studies 998HB102 (NCT01027364) or 9HB02PED (NCT01440946) or other studies with rFIXFc
  • Ability to understand the purposes & risks of the study and provide signed and dated informed consent.

Key Exclusion Criteria:

  • High-titer inhibitor (>/=5.00 BU/mL)

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: On-Demand
The individual dose of rFIXFc to treat bleeding episodes will be based on participant's clinical condition, type and severity of the bleeding event, and if indicated, Factor IX peak (recovery) levels.
Biológiai: rFIXFc
Administered as specified in the treatment arm.
Más nevek:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • IX-es véralvadási faktor (rekombináns) Fc fúziós fehérje
Kísérleti: Prophylaxis
Weekly prophylaxis, individualized prophylaxis or personalized prophylaxis available.
Biológiai: rFIXFc
Administered as specified in the treatment arm.
Más nevek:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • IX-es véralvadási faktor (rekombináns) Fc fúziós fehérje

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Number of Participants With Any Positive Inhibitor Development
Időkeret: Approximately 5 years
An inhibitor test result greater than or equal to (>=)0.6 Bethesda units per milliliter (BU/mL), confirmed on 2 separate samples drawn 2 to 4 weeks apart, was considered positive. Both tests were to be performed by the central laboratory using the Nijmegen-modified Bethesda Assay. Data was summarized by treatment regimen for participants from Study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from Study 9HB02PED per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Annualized Bleeding Rate (ABR)
Időkeret: Approximately 5 years
ABR is annualized number of bleeding episodes per participant per year. Bleeding episodes were classified as spontaneous if participant records bleeding event when there is no known contributing factor such as definite trauma/antecedent strenuous activity and classified as traumatic if participant records bleeding event when there is known reason for bleed. ABR=(Number of bleeding episodes during efficacy period/number of days during efficacy period)*365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. ABR was summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Annualized Spontaneous Joint Bleeding Episodes
Időkeret: Approximately 5 years
Bleeding episodes were classified as spontaneous if participant records a bleeding event when there is no known contributing factor such as definite trauma/antecedent strenuous activity. In addition, location of bleed (joint, internal, skin/mucosa or muscle) were also collected. Annualized spontaneous joint bleeding episodes=(Number of spontaneous joint bleeding episodes during efficacy period/number of days during efficacy period)*365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. Bleeding episodes were summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Total Number of Exposure Days (EDs)
Időkeret: Approximately 5 years
An exposure day is a 24-hour period in which one or more rFIXFc injections are given. The total number of days of exposure to rFIXFc were summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Annualized rFIXFc Consumption (International Units Per Kilogram [IU/kg])
Időkeret: Approximately 5 years
Annualized consumption = (total international unit per kilogram [IU/kg] of study treatment received during the efficacy period / total number of days during the efficacy period) multiplied by 365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. Annualized consumption was summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Physicians' Global Assessment of Participant's Response to rFIXFc Regimen Using a 4-Point Scale
Időkeret: Approximately 5 years
Participants were assessed for response to their rFIXFc regimen using following 4-point scale: 1=Excellent: bleeding episodes responded to less than or equal to (<=)usual number of injections or dose of rFIXFc or rate of breakthrough bleeding during prophylaxis was <= that usually observed; 2=Effective: most bleeding episodes responded to same number of injections and dose, but some required more injections or higher doses, or there was minor increase in rate of breakthrough; 3=Partially Effective: bleeding episodes most often required more injections and/or higher doses than expected or adequate breakthrough bleeding prevention during prophylaxis required more frequent injections and/or higher doses and 4=Ineffective: routine failure to control hemostasis/hemostatic control require additional agents. Total number of scale responses =total count of scale responses for all participants; multiple responses per participant including those at scheduled and unscheduled visits are counted.
Approximately 5 years
Participant's Assessment of Response (Excellent or Good Response) to rFIXFc Injections for the Treatment of Bleeding Episodes Using a 4-Point Scale
Időkeret: Approximately 5 years
Using eDiary, participant received rating for treatment response to any bleeding episode (BE) using 4-point scale- 1=Excellent: Abrupt pain relief and/or improvement in signs of bleeding within approximately (approx.) 8 hours (h) after initial injection (inj.); 2=Good: Definite pain relief and/or improvement in signs of bleeding within approx. 8h after an injection, but possibly requiring more than 1 injection after 24-48h for complete resolution; 3=Moderate: Probable/slight beneficial effect within 8h after initial injection and requires more than 1 injection and 4=None: No improvement, or condition worsens within approx. 8h after initial injection. This assessment was to be made approx. 8 to 12h from time the injection was given to treat BE and prior to any additional doses of rFIXFc given for same bleeding episode. Percentages are based on the number of bleeding episodes for which a response (excellent or good) was provided for the first injection during the efficacy period.
Approximately 5 years

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. december 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. augusztus 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 29.

Első közzététel (Becslés)

2011. augusztus 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. december 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 16.

Utolsó ellenőrzés

2018. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 9HB01EXT
  • 2011-003075-11

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Súlyos hemofília B

Klinikai vizsgálatok a rFIXFc

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jamaica

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel