Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Long-Term Safety and Efficacy of rFIXFc in the Prevention and Treatment of Bleeding Episodes in Previously Treated Participants With Hemophilia B (B-YOND)

16 декабря 2020 г. обновлено: Bioverativ Therapeutics Inc.

An Open-Label, Multicenter, Evaluation of the Long-Term Safety and Efficacy of Recombinant Human Coagulation Factor IX Fusion Protein (rFIXFc) in the Prevention and Treatment of Bleeding Episodes in Previously Treated Subjects With Hemophilia B

The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety of rFIXFc in participants with hemophilia B.

The secondary objective of this study is to evaluate the efficacy of rFIXFc in the prevention and treatment of bleeding episodes.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Participants will follow either a prophylaxis or on-demand regimen. The starting dose in this study will be determined by the clinical profile of the patient in the preceding studies, B-LONG 998HB102 (NCT01027364) and Kids B-LONG study 9HB02PED (NCT01440946)

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

120

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Research Site
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6150
        • Research Site
      • Perth, Western Australia, Австралия, 6008
        • Research Site
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Research Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Research Site
  • Бразилия
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Бразилия, 13083-878
        • Research Site
  • Германия
    • North Rhine-westphalia
      • Bonn, North Rhine-westphalia, Германия, 53127
        • Research Site
  • Гонконг
      • Hong Kong, Гонконг
        • Research Site
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Гонконг
        • Research Site
  • Индия
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Индия, 560034
        • Research Site
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411004
        • Research Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
        • Research Site
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D12 N512
        • Research Site
  • Италия
      • Florence, Италия, 50134
        • Research Site
      • Milano, Италия, 20122
        • Research Site
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Research Site
  • Китай
    • Beijingshì
      • Beijing, Beijingshì, Китай, 100005
        • Research Site
    • Guangdongsheng
      • Guangzhou, Guangdongsheng, Китай, 510515
        • Research Site
    • Shànghaishì
      • Shanghai, Shànghaishì, Китай, 200025
        • Research Site
    • Tianjinshì
      • Tianjing, Tianjinshì, Китай, 300020
        • Research Site
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Research Site
  • Польша
      • Lodz, Польша, 93-510
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Research Site
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Research Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96826
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48823
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Research Site
  • Франция
    • Bouches-Du-Rhône
      • Marseille, Bouches-Du-Rhône, Франция, 13385
        • Research Site
  • Швеция
      • Malmö, Швеция, 20502
        • Research Site
      • Stockholm, Швеция, 17176
        • Research Site
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Южная Африка, 7925
        • Research Site
  • Япония
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-Shi, Aichi-Ken, Япония, 466-8550
        • Research Site
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu, Fukuoka-Ken, Япония, 807-8555
        • Research Site
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki, Kanagawa-Ken, Япония, 216-8511
        • Research Site
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Япония, 634-8522
        • Research Site
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Япония, 160-0023
        • Research Site
      • Tokyo, Tokyo-To, Япония, 167-8515
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Key Inclusion Criteria:

  • Subjects who have completed studies 998HB102 (NCT01027364) or 9HB02PED (NCT01440946) or other studies with rFIXFc
  • Ability to understand the purposes & risks of the study and provide signed and dated informed consent.

Key Exclusion Criteria:

  • High-titer inhibitor (>/=5.00 BU/mL)

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: On-Demand
The individual dose of rFIXFc to treat bleeding episodes will be based on participant's clinical condition, type and severity of the bleeding event, and if indicated, Factor IX peak (recovery) levels.
Биологический: rFIXFc
Administered as specified in the treatment arm.
Другие имена:
  • Алпроликс
  • BIIB029
  • фактор свертывания крови IX (рекомбинантный) слитый белок Fc
Экспериментальный: Prophylaxis
Weekly prophylaxis, individualized prophylaxis or personalized prophylaxis available.
Биологический: rFIXFc
Administered as specified in the treatment arm.
Другие имена:
  • Алпроликс
  • BIIB029
  • фактор свертывания крови IX (рекомбинантный) слитый белок Fc

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With Any Positive Inhibitor Development
Временное ограничение: Approximately 5 years
An inhibitor test result greater than or equal to (>=)0.6 Bethesda units per milliliter (BU/mL), confirmed on 2 separate samples drawn 2 to 4 weeks apart, was considered positive. Both tests were to be performed by the central laboratory using the Nijmegen-modified Bethesda Assay. Data was summarized by treatment regimen for participants from Study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from Study 9HB02PED per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Annualized Bleeding Rate (ABR)
Временное ограничение: Approximately 5 years
ABR is annualized number of bleeding episodes per participant per year. Bleeding episodes were classified as spontaneous if participant records bleeding event when there is no known contributing factor such as definite trauma/antecedent strenuous activity and classified as traumatic if participant records bleeding event when there is known reason for bleed. ABR=(Number of bleeding episodes during efficacy period/number of days during efficacy period)*365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. ABR was summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Annualized Spontaneous Joint Bleeding Episodes
Временное ограничение: Approximately 5 years
Bleeding episodes were classified as spontaneous if participant records a bleeding event when there is no known contributing factor such as definite trauma/antecedent strenuous activity. In addition, location of bleed (joint, internal, skin/mucosa or muscle) were also collected. Annualized spontaneous joint bleeding episodes=(Number of spontaneous joint bleeding episodes during efficacy period/number of days during efficacy period)*365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. Bleeding episodes were summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Total Number of Exposure Days (EDs)
Временное ограничение: Approximately 5 years
An exposure day is a 24-hour period in which one or more rFIXFc injections are given. The total number of days of exposure to rFIXFc were summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Annualized rFIXFc Consumption (International Units Per Kilogram [IU/kg])
Временное ограничение: Approximately 5 years
Annualized consumption = (total international unit per kilogram [IU/kg] of study treatment received during the efficacy period / total number of days during the efficacy period) multiplied by 365.25. Efficacy period reflects sum of all intervals of time during which participants were treated with rFIXFc per treatment regimen excluding major and minor surgical/rehabilitation periods and large injection intervals. Annualized consumption was summarized by treatment regimen for participants from study 998HB102 and by age cohort (<6 years and 6 to <12 years old) and treatment regimen for participants from study 9HB02PED as per planned analysis. Participants were included in summary of more than 1 treatment regimen if their regimen changed during study.
Approximately 5 years
Physicians' Global Assessment of Participant's Response to rFIXFc Regimen Using a 4-Point Scale
Временное ограничение: Approximately 5 years
Participants were assessed for response to their rFIXFc regimen using following 4-point scale: 1=Excellent: bleeding episodes responded to less than or equal to (<=)usual number of injections or dose of rFIXFc or rate of breakthrough bleeding during prophylaxis was <= that usually observed; 2=Effective: most bleeding episodes responded to same number of injections and dose, but some required more injections or higher doses, or there was minor increase in rate of breakthrough; 3=Partially Effective: bleeding episodes most often required more injections and/or higher doses than expected or adequate breakthrough bleeding prevention during prophylaxis required more frequent injections and/or higher doses and 4=Ineffective: routine failure to control hemostasis/hemostatic control require additional agents. Total number of scale responses =total count of scale responses for all participants; multiple responses per participant including those at scheduled and unscheduled visits are counted.
Approximately 5 years
Participant's Assessment of Response (Excellent or Good Response) to rFIXFc Injections for the Treatment of Bleeding Episodes Using a 4-Point Scale
Временное ограничение: Approximately 5 years
Using eDiary, participant received rating for treatment response to any bleeding episode (BE) using 4-point scale- 1=Excellent: Abrupt pain relief and/or improvement in signs of bleeding within approximately (approx.) 8 hours (h) after initial injection (inj.); 2=Good: Definite pain relief and/or improvement in signs of bleeding within approx. 8h after an injection, but possibly requiring more than 1 injection after 24-48h for complete resolution; 3=Moderate: Probable/slight beneficial effect within 8h after initial injection and requires more than 1 injection and 4=None: No improvement, or condition worsens within approx. 8h after initial injection. This assessment was to be made approx. 8 to 12h from time the injection was given to treat BE and prior to any additional doses of rFIXFc given for same bleeding episode. Percentages are based on the number of bleeding episodes for which a response (excellent or good) was provided for the first injection during the efficacy period.
Approximately 5 years

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bioverativ Therapeutics Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 декабря 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 августа 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 августа 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 августа 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 декабря 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 декабря 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 9HB01EXT
  • 2011-003075-11

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Тяжелая гемофилия В

Клинические исследования rFIXFc

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahrain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться