Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az rFIXFc biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására súlyos B hemofíliában szenvedő, korábban nem kezelt férfiaknál (PUPs B-LONG)

2022. március 15. frissítette: Bioverativ, a Sanofi company

A rekombináns IX-es koagulációs faktor Fc fúziós fehérje (rFIXFc; BIIB029) biztonságosságának és hatékonyságának nyílt, többközpontú értékelése a vérzés megelőzésében és kezelésében súlyos B hemofíliában szenvedő, korábban nem kezelt betegeknél

A vizsgálat elsődleges célja a rekombináns IX-es véralvadási faktor Fc fúziós fehérje (rFIXFc, BIIB029) biztonságosságának értékelése volt súlyos hemofília B-ben szenvedő, korábban nem kezelt betegeknél. A másodlagos célkitűzés az rFIXFc hatékonyságának értékelése volt a megelőzésben és a kezelésben. vérzéses epizódok megelőzése és kezelése PUP-ban, valamint az rFIXFc fogyasztásának értékelése a vérzéses epizódok megelőzésére és kezelésére PUP-ban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Research Site
  • Dánia
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Research Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N3JH
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Research Site
    • London
      • Whitechapel, London, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48823
        • Research Site
      • Traverse City, Michigan, Egyesült Államok, 49684
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Research Site
  • Franciaország
    • Nord
      • Lille, Nord, Franciaország, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Rhone
      • Lyon Cedex 3, Rhone, Franciaország, 69437
        • Research Site
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Research Site
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország, 02-091
        • Research Site
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Research Site
      • Napoli, Olaszország, 80122
        • Research Site
      • Parma, Olaszország, 43126
        • Research Site
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Research Site
  • Svédország
      • Malmo, Svédország, 205 02
        • Research Site
  • Írország
      • Dublin, Írország, D12 N512
        • Research Site
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1023
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Súly >=3,5 kg a tájékozott beleegyezés időpontjában.
  • A súlyos B hemofíliát úgy határozták meg, mint (<=)2 nemzetközi egység deciliterenként (NE/dL) (<=2 százalék [%)], az endogén FIX-et az egészségügyi dokumentációban dokumentálták vagy a szűrési időszak alatt tesztelték.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Pozitív inhibitortesztek anamnézisében. Az inhibitorok korábbi anamnézisét egy résztvevő pozitív inhibitortesztje alapján határozták meg, a helyi laboratóriumi Bethesda-értéket használva a pozitív inhibitorteszthez (ami egyenlő vagy meghaladja a kimutatási határ alsó határát).
  • Bármilyen rFIXFc beadásával összefüggő túlérzékenységi reakciók a kórtörténetben.
  • Vérkomponensekkel való érintkezés vagy az rFIXFc-től eltérő IX-es véralvadási faktor (FIX) koncentrátum (beleértve a plazmából származó) injekciót is.
  • Injekció a kereskedelemben kapható rFIXFc-vel több mint 28 nappal a szűrés előtt.
  • Több mint 3 injekció a kereskedelemben kapható rFIXFc-ből a jogosultság megerősítése előtt.
  • Egyéb véralvadási zavarok a hemofília B mellett.
  • Bármilyen egyidejű, klinikailag jelentős betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tette volna a résztvevőt a felvételre (például HIV-fertőzés 4-es differenciálódású (CD4) limfocitaszámmal (<)200 sejt/mikroliternél (mcL) vagy (>)200 részecske/mcL-nél nagyobb vírusterhelés vagy bármely más ismert veleszületett vagy szerzett immunhiány).
  • Jelenlegi szisztémás kezelés kemoterápiával és/vagy egyéb immunszuppresszáns gyógyszerekkel. A szteroidok használata az asztma kezelésére vagy az akut allergiás epizódok vagy egyéb életveszélyes epizódok kezelésére megengedett volt. Ilyen körülmények között a kezelés nem haladhatja meg a 14 napot.
  • Részvétel az elmúlt 30 napon belül bármely más klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati kezelést is magában foglal.
  • Jelenlegi beiratkozás bármely más klinikai vizsgálatba, amely vizsgálati kezelést is magában foglal.
  • Képtelenség megfelelni a tanulmányi követelményeknek.
  • Egyéb meg nem határozott okok, amelyek a Vizsgáló vagy a Bioverativ véleménye szerint alkalmatlanná tették volna a résztvevőt a beiratkozásra.

MEGJEGYZÉS: Egyéb, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rekombináns IX-es koagulációs faktor Fc fúziós fehérje (rFIXFc)
A résztvevők rFIXFc intravénás (IV) injekciót kaptak az alábbiak szerint: Profilaktikus kezelési rend: hetente 50 nemzetközi egység/kg (NE/kg) rFIXFc-vel kezdték, amíg a résztvevő el nem érte a legalább 50 expozíciós napot (ED=24 órás periódus, amelyben több mint vagy egyenlő (>=1) injekció/adott rFIXFc adag) az rFIXFc-re, a vizsgálatból való kilépés vagy a vizsgálat vége. A dózis és az adagolási intervallum módosítása a növekményes gyógyuláson, az ezt követő IX. faktor (FIX) szinteken, a fizikai aktivitáson, a vérzési mintán alapult, a profilaktikus kezelési rend (PR) helyi standardjainak megfelelően. Az epizodikus (igény szerinti) kezelés a PR előtt megkezdhető, a vizsgáló döntése alapján. Epizodikus (igény szerint; opcionális): rFIXFc egyéni dózisokban a résztvevő klinikai állapota, a vérzés típusa és súlyossága alapján a PR-ig.
Biológiai: rFIXFc
Ebben a vizsgálatban az rFIXFc dózisát és intervallumát a vizsgáló mérlegelése alapján módosították a rendelkezésre álló farmakokinetikai (PK) adatok, az ezt követő FIX mély- és csúcsszintek, a fizikai aktivitás szintje és a vérzési minta alapján, a helyi gondozási standardokkal összhangban. profilaktikus rend. Lehetőség volt a vizsgálati adagolás megkezdésére epizodikus kezelésként (igény szerint).
Más nevek:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • rekombináns IX-es koagulációs faktor Fc fúziós fehérje

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél megerősített gátlófejlődés a Nijmegen-módosított Bethesda-vizsgálattal mérve
Időkeret: Legfeljebb 3 év
Az inhibitor kifejlődését a >= 0,60 Bethesda egység per milliliter (BU/mL) inhibitor teszt eredményeként határozták meg, amelyet egy másik, >=0,60 BU/mL-es teszteredmény igazolt külön mintából, amelyet 2-4 héttel azután vettek. az eredeti minta levételének dátuma, mindkét vizsgálatot a központi laboratórium végezte el Nijmegen-módosított Bethesda-vizsgálattal.
Legfeljebb 3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vérzéses epizódok (spontán és traumás) évesített száma résztvevőnként (évesített vérzési arány [ABR])
Időkeret: Legfeljebb 3 év
Az ABR a hatékonysági periódus (EP) alatti, résztvevőnkénti vérzéses epizódok évesített száma, 1 éves időintervallumra normalizálva. A vérzéses epizódokat a következőképpen osztályozták: spontán, ha a szülő/gondozó/résztvevő vérzéses eseményt rögzít, ha nincs ismert hozzájáruló tényező, mint például határozott trauma vagy megerőltető tevékenység; és traumás, ha ismert oka van a vérzésnek. ABR=(vérzéses epizódok száma EP alatt/napok teljes száma EP alatt)*365,25. Az EP az összes olyan időtartam összegét tükrözi, amely alatt a résztvevőket rFIXFc-vel kezelték kezelési sémánként, kivéve a műtéti/rehabilitációs időszakokat és a nagy injekciós intervallumokat (több mint [>]28 nap). A résztvevők több mint 1 kezelési rend összefoglalójában szerepeltek, ha a kezelési rendjük a vizsgálat során megváltozott.
Legfeljebb 3 év
A spontán ízületi vérzéses epizódok évesített száma
Időkeret: Legfeljebb 3 év
A vérzéses epizódokat spontánnak minősítették, ha a szülő/gondozó/résztvevő olyan vérzéses eseményt jegyez fel, amelynél nincs ismert hozzájáruló tényező, például határozott trauma vagy megerőltető tevékenység. Évesített spontán ízületi vérzéses epizódok = (A spontán ízületi vérzéses epizódok teljes száma a hatékonysági időszakban (EP) osztva az EP során eltöltött napok teljes számával)*365,25. Az EP az összes olyan időtartam összegét tükrözi, amely alatt a résztvevőket rFIXFc-vel kezelték kezelési rendenként, kivéve a nagyobb és kisebb műtéti/rehabilitációs időszakokat, valamint a nagy injekciós intervallumokat (>28 nap). A résztvevők több mint 1 kezelési rend összefoglalójában szerepeltek, ha a kezelési rendjük a vizsgálat során megváltozott.
Legfeljebb 3 év
Kiváló vagy jó, közepes vagy semmilyen kezelési választ adó rFIXFc injekciók száma 4 pontos skálán értékelve
Időkeret: Legfeljebb 3 év
Az e-napló segítségével minden résztvevő szülője/gondozója értékelte a kezelésre adott válaszreakciót bármely vérzéses epizódra (BE) az injekció beadásától számított körülbelül 8-12 órában, és az ugyanazon BE esetén adott további rFIXFc adagok előtt, 4 fokozatú skála szerint:- 1= Kiváló: hirtelen fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az első injekció után körülbelül 8 órán belül; 2=Jó: határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása kb. 8 órával az injekció beadása után, de előfordulhat, hogy 24-48 óra elteltével több mint 1 injekció szükséges a teljes feloldáshoz; 3 = Közepes: Valószínű/enyhe jótékony hatás az első injekció beadása után 8 órán belül, és több mint 1 injekciót igényel, és 4 = nincs: Nincs javulás vagy az állapot romlik kb. 8 órával az első injekció beadása után. A résztvevők több mint 1 kezelési rend összefoglalójában szerepeltek, ha a kezelési rendjük a vizsgálat során megváltozott.
Legfeljebb 3 év
Az expozíciós napok teljes száma (ED)
Időkeret: Legfeljebb 3 év
Az ED-t úgy határozták meg, mint egy 24 órás időszakot, amelyben a résztvevő egy vagy több adag rFIXFc injekciót kapott, és az rFIXFc első injekciójának időpontját az ED kezdeteként határozták meg. Azokat a résztvevőket, akiknek nem volt adott típusú injekciója, nulla injekciós típusnak számítottuk.
Legfeljebb 3 év
Résztvevőnkénti teljes éves rFIXFc-fogyasztás a vérzéses epizódok megelőzésére és kezelésére
Időkeret: Legfeljebb 3 év
A teljes évesített rFIXFc-fogyasztást (NE/kg-ban) minden résztvevőre a következőképpen számítottuk ki: Éves fogyasztás = (Össz NE/kg rFIXFc a hatékonysági időszakban (EP) osztva az EP alatt eltöltött napok teljes számával)*365,25. Az EP tükrözi azon időintervallumok összegét, amely alatt a résztvevőket rFIXFc-vel kezelték a vizsgálat kezelési rendje szerint, kivéve a műtéti/rehabilitációs időszakokat és a nagy injekciós intervallumokat (>28 nap). A résztvevők több mint 1 kezelési rend összefoglalójában szerepeltek, ha a kezelési rendjük a vizsgálat során megváltozott.
Legfeljebb 3 év
A vérzéses epizód feloldásához szükséges rFIXFc injekciók száma
Időkeret: Legfeljebb 3 év
Beszámoltak arról, hogy hány rFIXFc injekció volt szükséges a vérzéses epizód feloldásához a hatékonysági periódus (EP) során. Az EP tükrözi azon időintervallumok összegét, amely alatt a résztvevőket rFIXFc-vel kezelték a vizsgálat kezelési rendje szerint, kivéve a műtéti/rehabilitációs időszakokat és a nagy injekciós intervallumokat (>28 nap). A vérzés kezdeti jelétől a vérzési ablakon belüli utolsó dátumig/időig beadott összes injekciót megszámoltuk. A résztvevők több mint 1 kezelési rend összefoglalójában szerepeltek, ha a kezelési rendjük a vizsgálat során megváltozott.
Legfeljebb 3 év
A vérzéses epizód feloldásához szükséges átlagos rFIXFc injekciónkénti dózis
Időkeret: Legfeljebb 3 év
Az rFIXFc injekciónkénti átlagos dózisát vérzési epizódonként a hatékonysági periódus (EP) alatt a vérzéses epizód kezelésére beadott összes dózis (NE/kg) átlagaként számítottuk ki. Az EP az rFIXFc első kezelési adagjával kezdődik, és az utolsó adaggal ér véget (függetlenül az adagolás okától). A műtéti/rehabilitációs időszakokat nem tartalmazza az EP. A résztvevők több mint 1 kezelési rend összefoglalójában szerepeltek, ha a kezelési rendjük a vizsgálat során megváltozott.
Legfeljebb 3 év
Változás az alapvonalhoz képest az rFIXFc növekményes helyreállításában (IR)
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. és 144. hét
Vérmintákat vettünk a mélyponton és a Cmax-on (maximális koncentráció) a növekményes visszanyerés értékeléséhez, amelyet az egylépcsős alvadási vizsgálattal mértek. IR (nemzetközi egység deciliterenként [NE/dL] per NE/kg) = (Cmax a FIX aktivitáshoz – adagolás előtti FIX aktivitás) (IU/dL)/ Tényleges dózis (NE/kg), ahol a Cmax 30 perces FIX aktivitás Az IR kiszámításához az adagolás utáni és a (<)0,5 NE/dl-nél kisebb FIX aktivitást 0 NE/dL-re állítottuk be.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. és 144. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bioverativ, a Sanofi company

Együttműködők

Swedish Orphan Biovitrum

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. november 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. augusztus 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. augusztus 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. július 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 5.

Első közzététel (Becslés)

2014. szeptember 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 998HB303
  • 2013-003629-27 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Klinikai vizsgálatok a rFIXFc

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Colombia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel