Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

I/IIa fázisú FIXFc vizsgálata hemofília B betegekben

2020. december 16. frissítette: Bioverativ Therapeutics Inc.

Fázis I/IIa biztonsági és farmakokinetikai vizsgálat intravénás FIXFc-vel korábban kezelt hemofília B betegekben

A vizsgálat elsődleges célja a FIXFc biztonságosságának felmérése 1-100 NE/kg dózisban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a tanulmányt korábban a Syntonix Pharmaceuticals, Inc. tette közzé. 2007 januárjában a kísérlet szponzorálása átkerült a Biogen Idechez. 2017 februárjában a kísérlet szponzorálása átkerült a Bioverativhoz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina Medical School
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Korábban kezeltek (PTP-k) súlyos (<2 NE/dl endogén FIX-szintű) hemofília B-vel, és legalább 150 korábbi dokumentált expozíciós napon más FIX-termékekkel.
  2. Korábbi előzménye nincs, vagy jelenleg nincs kimutatható inhibitora, amelyet a helyi laboratórium > 0,6 Bethesda egységként határoz meg. Az inhibitorok családtörténete nem zárja ki a beteget.
  3. Korábban nem fordult elő allergiás reakció vagy anafilaxia a FIX vagy IVIG beadásával kapcsolatban.
  4. Nincs egyidejű autoimmun betegség.
  5. Legalább 7 nap az utolsó FIX-adagjuk óta (kimosási időszak).
  6. Bizonyos laboratóriumi vizsgálati kritériumok és egyéb, a protokollban meghatározott kritériumok alkalmazhatók.
  7. HIV-negatív vagy HIV-pozitív, ha a CD4-szám ≥ 200 sejt/mm3. A HIV-betegek a vizsgáló belátása szerint kaphatnak proteázgátlót.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Jelentős vérzéses epizód jelenléte a vizsgálat 1. napján.
  2. Bármilyen véralvadási rendellenesség a hemofília B mellett.
  3. Egy olyan beteg, aki jelenleg olyan FIX adagot és kezelési rendet kap, amely kizárja a vizsgálatban való részvételt a vérzés lehetséges megnövekedett kockázata miatt, mivel a vizsgálati időszak alatt a kezelést fel kell függeszteni.
  4. Pozitív d-dimer a szűréskor.
  5. Májcirrhosis dokumentált kórtörténete.
  6. Pozitív HBsAg-ra és/vagy pozitív hepatitis C antitestre, és/vagy HIV-pozitív, ha az ALT vagy AST értéke meghaladja a normál felső határának ötszörösét.
  7. Bizonyos korábbi betegségek és egyéb protokollban meghatározott kritériumok.

MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: rFIXFc
Hat intravénás (IV) dózisszint: 1, 5, 12,5, 25, 50 és 100 NE/kg
Drog: rFIXFc
A kezelőkarban meghatározottak szerint
Más nevek:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • rekombináns IX-es faktor fúziós fehérje
  • FIXFc

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Nemkívánatos eseményeket tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A maximális koncentráció elérésének ideje (Tmax)
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
Maximális koncentráció (Cmax)
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
Felezési idő (t½)
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
Szabadság (CL)
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
Elosztási mennyiség (Vd)
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
Görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
Átlagos tartózkodási idő (MRT)
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
Növekményes helyreállítás (K)
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
IX-es faktor fehérje (FIX) aktivitása
Időkeret: Akár 45 napig
Akár 45 napig
Rekombináns (FIXFc) koncentráció görbéi az idő függvényében
Időkeret: legfeljebb 45 napig
legfeljebb 45 napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Együttműködők

Swedish Orphan Biovitrum
Syntonix Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. július 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. július 14.

Első közzététel (Becslés)

2008. július 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. december 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 16.

Utolsó ellenőrzés

2018. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SYN-FIXFc-07-001

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Klinikai vizsgálatok a rFIXFc

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel