Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Emicizumab kontra VIII-as faktor profilaxis hatása az ízületek és a csontok egészségére súlyos hemofília A esetén (EmiMSK)

2023. augusztus 31. frissítette: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, Washington Institute for Coagulation
A kutatók azt javasolják, hogy tanulmányozzák a longitudinális ízületi és csontsűrűség-változásokat súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknél. A jelenlegi ellátási standard szerint a legtöbb beteg profilaktikus FVIII-pótló terápiát kap intravénásan hetente többször, azzal a céllal, hogy a mélypont FVIII értéke 1% felett maradjon. A legújabb 3. fázisú adatok azt sugallják, hogy 1-2 hetente emicizumab profilaxissal kiváló a vérzésvédelem. E vizsgálat célja az ízületek egészségének és csontsűrűségének longitudinális felmérése 3 év alatt, valamint a rutin VIII-as faktor profilaxis és az emicizumab profilaxis hatásának összehasonlítása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Összegzés: Ez a retrospektív/prospektív, nem randomizált, kontrollált vizsgálat, amelyben a betegek a 2 csoport egyikébe kerülnek besorolásra, aktuális kezelésüktől függően, az alábbiak szerint. A betegeket a klinikus/PI egy meghatározott csoportba fogja beosztani a jelenlegi kezelési rendjük alapján, azzal a szándékkal, hogy a következő 3 évben ezen a kezelési renden maradjanak.

A tanulmányok időtartama és a tantárgyi részvétel: A tantárgy felvétele várhatóan körülbelül 12 hónapig tart, és a tanulmányi időtartam alanyonként 3 év. Így a teljes tanulmányi idő várhatóan 4 év.

Beavatkozás: Az izom-csontrendszeri ultrahang segítségével a vizsgálók mérik a résztvevők ízületi egészségi állapotát, és értékelik az ízületek egészségi állapotában bekövetkezett változásokat 3 év alatt az A csoport (faktor profilaxis) és a B csoport (emicizumab profilaxis) között, az MSKUS által a kiinduláskor és 3 év elteltével értékelve. Más eredményeket is értékelnek, mint például a csontsűrűséget, az ízületek és az általános egészségi állapot összehasonlító értékelését, valamint az ízületek és csontok egészségére vonatkozó lehetséges biomarkerek feltárását.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

40

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH
  • Telefonszám: 206-614-1200
  • E-mail: RKJ@WACBD.org

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Még nincs toborzás
        • Orthopedic Hemophilia Treatment Center
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92092
        • Toborzás
        • Hemophilia and Thrombosis Treatment Center, University of California, San Diego
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Annette Von Drygalski, MD, PharmD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Toborzás
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
        • Toborzás
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Washington Institute for Coagulation
        • Kapcsolatba lépni:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH
          • Telefonszám: 206-614-1200
          • E-mail: RKJ@WACBD.org
        • Kutatásvezető:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Súlyos hemofília A férfi betegek a vizsgálatban részt vevő számos Hemofília Kezelő Központ egyikében, akik megfelelnek a jogosultsági feltételeknek, és érdeklődnek a vizsgálatban való részvétel iránt.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi nem
  • Súlyos hemofília A (VIII-as faktor < 1%)
  • Életkor ≥ 16 év
  • Profilaxisként VIII-as faktorral vagy emicizumabbal, azzal a szándékkal, hogy a következő 3 évben a jelenlegi kezelési rendet alkalmazzák
  • Hajlandó és képes írásbeli, tájékozott hozzájárulást/hozzájárulást adni
  • Hajlandó MSKUS, DEXA szkennelés +/- vérminta vétel a tároló biomarkerekhez
  • Hajlandó bejönni alapállásra és 3 éves látogatásra
  • 3 havonta hajlandó válaszolni a vérzésre és biztonságra vonatkozó telefonos felmérésre

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi FVIII inhibitor > 0,6 BU
  • FVIII pótlást nem lehet bevenni
  • Egyéb ismert vérzési rendellenesség
  • Egyéb ízületeket érintő reumatológiai rendellenességek
  • Egyéb ismert neuromotoros hiba (nehezíti a fizikális vizsgálatot)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Kar A
Súlyos hemofília A-ban szenvedő férfibetegek, akik profilaxist alkalmaznak IV-es VIII-as faktor koncentrátummal, amelynek tervezett mélypontja >1%.
Egyéb: az ízületi egészség és a csontsűrűség felmérése
Javasoljuk, hogy tanulmányozzuk a longitudinális ízületi és csontsűrűség-változásokat súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknél.
B kar
Súlyos hemofília A-ban szenvedő férfi betegek, akik SQ emicizumabbal végeznek profilaxist.
Egyéb: az ízületi egészség és a csontsűrűség felmérése
Javasoljuk, hogy tanulmányozzuk a longitudinális ízületi és csontsűrűség-változásokat súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknél.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ízületi egészség összehasonlítás
Időkeret: 3 év
Az ízületek egészségi állapotának változásai 3 év alatt az A csoport (faktor profilaxis) és a B csoport (emicizumab profilaxis) között, az MSKUS által a kiinduláskor és 3 év után értékelve.
3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
csontsűrűség összehasonlítása
Időkeret: 3 év
A csontsűrűség változása 3 év alatt az A csoport (faktor profilaxis) és a B csoport (emicizumab profilaxis) között, a kiinduláskor és 3 év után DEXA vizsgálattal értékelve.
3 év
az ízületek és az általános egészségi állapot összehasonlító értékelése
Időkeret: 3 év
Az ízületek és az általános egészségi állapot megfigyeléses összehasonlító értékelése aktivitási szint, funkcionális értékelés, fájdalomértékelés, ízületi vizsgálat és adherencia alapján.
3 év
az ízületi egészség és a csontsűrűség középponti értékelése
Időkeret: 2 év
Az ízületek egészségének és csontsűrűségének megfigyeléses értékelése 1 és 2 éves korban a különböző csoportokban.
2 év
biomarkerek az ízületek és a csontok egészségére
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 3 év
Az ízületek és a csontok egészségére vonatkozó lehetséges biomarkerek feltárása.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Washington Institute for Coagulation

Együttműködők

Genentech, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, Washington Institute for Coagulation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. április 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. október 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 16.

Első közzététel (Tényleges)

2019. október 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 31.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ML40714

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hong Kong

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel