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Effetti della profilassi con Emicizumab rispetto alla profilassi con fattore VIII sulla salute delle articolazioni e delle ossa nell'emofilia A grave (EmiMSK)

31 agosto 2023 aggiornato da: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, Washington Institute for Coagulation
I ricercatori propongono di studiare i cambiamenti longitudinali delle articolazioni e della densità ossea nei pazienti affetti da emofilia A grave. Secondo l'attuale standard di cura, la maggior parte dei pazienti è in terapia sostitutiva profilattica con FVIII per via endovenosa più volte alla settimana con l'obiettivo di mantenere un valore minimo di FVIII >1%. Dati recenti di fase 3 suggeriscono una protezione superiore dal sanguinamento con la profilassi con emicizumab ogni 1-2 settimane. Lo scopo di questo studio è valutare longitudinalmente la salute delle articolazioni e la densità ossea nell'arco di 3 anni e confrontare l'effetto della profilassi di routine con il fattore VIII con la profilassi con emicizumab.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Riepilogo: Questo studio retrospettivo/prospettico, controllato e non randomizzato, in cui i pazienti saranno inclusi in 1 di 2 gruppi a seconda dei trattamenti attuali, come descritto di seguito. I pazienti verranno assegnati a un gruppo specifico dal medico/professionista in base al loro regime attuale con l'intento di rimanere in questo regime per i prossimi 3 anni.

Durata dello studio e partecipazione dei soggetti: si prevede che l'iscrizione dei soggetti allo studio avvenga nell'arco di circa 12 mesi e la durata dello studio per soggetto sarà di 3 anni. Si prevede pertanto una durata totale dello studio di 4 anni.

Intervento: Utilizzando l'ecografia muscolo-scheletrica, i ricercatori misureranno la salute delle articolazioni tra i partecipanti e valuteranno i cambiamenti della salute delle articolazioni nell'arco di 3 anni rispetto al gruppo A (profilassi del fattore) rispetto al gruppo B (profilassi con emicizumab) come valutato da MSKUS al basale e dopo 3 anni. Verranno valutati anche altri risultati come la densità ossea, la valutazione comparativa dello stato di salute generale e delle articolazioni e l'esplorazione di potenziali biomarcatori per la salute delle articolazioni e delle ossa.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH
  • Numero di telefono: 206-614-1200
  • Email: RKJ@WACBD.org

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Non ancora reclutamento
        • Orthopedic Hemophilia Treatment Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92092
        • Reclutamento
        • Hemophilia and Thrombosis Treatment Center, University of California, San Diego
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Annette Von Drygalski, MD, PharmD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Reclutamento
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Washington Institute for Coagulation
        • Contatto:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH
          • Numero di telefono: 206-614-1200
          • Email: RKJ@WACBD.org
        • Investigatore principale:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti maschi con emofilia A grave presso uno dei numerosi centri di trattamento dell'emofilia che partecipano a questo studio e che soddisfano i criteri di ammissibilità e sono interessati a partecipare allo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Genere maschile
  • Emofilia A grave (fattore VIII < 1%)
  • Età ≥ 16 anni
  • In profilassi con fattore VIII o con emicizumab con l'intenzione di proseguire il regime attuale per i prossimi 3 anni
  • Disposto e in grado di fornire consenso/assenso informato scritto
  • Disposto a sottoporsi a MSKUS, scansione DEXA +/- raccolta di campioni di sangue per biomarcatori di archivio
  • Disposto a venire per visite di base e 3 annuali
  • Disposto a rispondere al sondaggio telefonico per sanguinamento e sicurezza ogni 3 mesi

Criteri di esclusione:

  • Attuale inibitore del FVIII > 0,6 BU
  • Impossibile accettare la sostituzione del FVIII
  • Altro disturbo emorragico noto
  • Altri disturbi reumatologici che colpiscono le articolazioni
  • Altro difetto neuromotorio noto (che rende difficile l’esame fisico)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Braccio A
Pazienti di sesso maschile affetti da emofilia A grave che utilizzano la profilassi con concentrato di fattore VIII per via endovenosa con valore minimo previsto >1%.
Altro: valutazione della salute delle articolazioni e della densità ossea
Proponiamo di studiare i cambiamenti longitudinali delle articolazioni e della densità ossea nei pazienti con emofilia A grave.
Braccio B
Pazienti di sesso maschile affetti da emofilia A grave che utilizzano la profilassi con emicizumab SQ.
Altro: valutazione della salute delle articolazioni e della densità ossea
Proponiamo di studiare i cambiamenti longitudinali delle articolazioni e della densità ossea nei pazienti con emofilia A grave.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
confronto sulla salute delle articolazioni
Lasso di tempo: 3 anni
Cambiamenti della salute delle articolazioni nell'arco di 3 anni rispetto al gruppo A (profilassi con fattore) rispetto al gruppo B (profilassi con emicizumab) valutati da MSKUS al basale e dopo 3 anni.
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
confronto della densità ossea
Lasso di tempo: 3 anni
La densità ossea è cambiata nell'arco di 3 anni rispetto al gruppo A (profilassi con fattore) rispetto al gruppo B (profilassi con emicizumab), valutata mediante scansione DEXA al basale e dopo 3 anni.
3 anni
valutazione comparativa della salute articolare e generale
Lasso di tempo: 3 anni
Valutazione comparativa osservativa dello stato di salute articolare e generale valutato in base al livello di attività, valutazione funzionale, valutazione del dolore, esame articolare e aderenza.
3 anni
valutazione intermedia della salute delle articolazioni e della densità ossea
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione osservazionale della salute articolare e della densità ossea a 1 e 2 anni nei diversi gruppi.
2 anni
biomarcatori per la salute delle articolazioni e delle ossa
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 3 anni
Esplorazione di potenziali biomarcatori per la salute delle articolazioni e delle ossa.
fino al completamento degli studi, in media 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington Institute for Coagulation

Collaboratori

Genentech, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, Washington Institute for Coagulation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2019

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ML40714

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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