Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekter av Emicizumab kontra faktor VIII-profylax på led- och benhälsa vid svår hemofili A (EmiMSK)

31 augusti 2023 uppdaterad av: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, Washington Institute for Coagulation
Utredarna föreslår att man ska studera longitudinella förändringar i leder och bentäthet hos patienter med svår hemofili A. Enligt nuvarande standard av vård går de flesta patienter på profylaktisk FVIII-ersättningsterapi intravenöst flera gånger i veckan med målet att hålla dalvärdet >1 % FVIII. Senaste fas 3-data tyder på överlägset blödningsskydd med emicizumab-profylax var 1-2:e vecka. Syftet med denna studie är att longitudinellt bedöma ledhälsa och bentäthet över 3 år och att jämföra effekten av rutinmässig faktor VIII-profylax med emicizumab-profylax.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sammanfattning: Denna retrospektiva/prospektiva, icke-randomiserade kontrollerade studie, där patienter kommer att inkluderas i 1 av 2 grupper beroende på deras nuvarande behandlingar enligt nedan. Patienterna kommer att tilldelas en specifik grupp av läkaren/PI baserat på deras nuvarande kur med avsikten att stanna på denna kur under de kommande 3 åren.

Studiens längd och ämnesdeltagande: Studieämnesregistreringen förväntas ske under cirka 12 månader och studietiden per ämne kommer att vara 3 år. Således förväntas en total studietid på 4 år.

Intervention: Genom att använda muskuloskeletalt ultraljud kommer utredarna att mäta ledhälsa bland deltagarna och bedöma ledhälsoförändringar under 3 år jämfört mellan grupp A (faktorprofylax) vs grupp B (emicizumabprofylax) som bedömts av MSKUS vid baslinjen och efter 3 år. Andra resultat som bentäthet, jämförande bedömning av led- och övergripande hälsotillstånd och utforskning av potentiella biomarkörer för led- och benhälsa kommer också att bedömas.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

40

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH
  • Telefonnummer: 206-614-1200
  • E-post: RKJ@WACBD.org

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
        • Har inte rekryterat ännu
        • Orthopedic Hemophilia Treatment Center
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92092
        • Rekrytering
        • Hemophilia and Thrombosis Treatment Center, University of California, San Diego
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Annette Von Drygalski, MD, PharmD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Rekrytering
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Washington Institute for Coagulation
        • Kontakt:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH
          • Telefonnummer: 206-614-1200
          • E-post: RKJ@WACBD.org
        • Huvudutredare:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Manliga patienter med svår hemofili A på en av flera hemofilibehandlingscenter som deltar i denna studie och som uppfyller behörighetskriterierna och är intresserade av att delta i studien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manligt kön
  • Svår hemofili A (faktor VIII < 1 %)
  • Ålder ≥ 16 år
  • Antingen på profylax med faktor VIII eller emicizumab med avsikt att stanna på nuvarande kur under de kommande 3 åren
  • Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke
  • Villig att genomgå MSKUS, DEXA scan +/- insamling av blodprovstagning för förvars biomarkörer
  • Villig att komma in för baslinje och 3 årliga besök
  • Svarar gärna på telefonenkät för blödning och säkerhet var 3:e månad

Exklusions kriterier:

  • Nuvarande FVIII-hämmare på > 0,6 BU
  • Kan inte ta FVIII-ersättning
  • Annan känd blödningsrubbning
  • Annan reumatologisk sjukdom som påverkar lederna
  • Annan känd neuromotorisk defekt (gör fysisk undersökning svår)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Arm A
Manliga patienter med svår hemofili A som använder profylax med IV faktor VIII-koncentrat med avsett dalvärde >1 %.
Övrig: bedömning av ledhälsa och bentäthet
Vi föreslår att studera longitudinella förändringar i leder och bentäthet hos patienter med svår hemofili A.
Arm B
Manliga patienter med svår hemofili A som använder profylax med SQ emicizumab.
Övrig: bedömning av ledhälsa och bentäthet
Vi föreslår att studera longitudinella förändringar i leder och bentäthet hos patienter med svår hemofili A.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
gemensamma hälsojämförelse
Tidsram: 3 år
Ledhälsoförändringar under 3 år jämfört mellan grupp A (faktorprofylax) vs grupp B (emicizumabprofylax) som bedömts av MSKUS vid baslinjen och efter 3 år.
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
bendensitetsjämförelse
Tidsram: 3 år
Bentätheten förändras under 3 år jämfört mellan grupp A (faktorprofylax) vs grupp B (emicizumabprofylax) som bedömts med DEXA-skanning vid baslinjen och efter 3 år.
3 år
jämförande bedömning av gemensamma och allmänna hälsa
Tidsram: 3 år
Observationell jämförande bedömning av led och övergripande hälsotillstånd utvärderad efter aktivitetsnivå, funktionsbedömning, smärtbedömning, ledundersökning och vidhäftning.
3 år
mittpunktsbedömning av ledhälsa och bentäthet
Tidsram: 2 år
Observationsbedömning av ledhälsa och bentäthet vid 1 och 2 år i de olika grupperna.
2 år
biomarkörer för led- och benhälsa
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 3 år
Utforskning av potentiella biomarkörer för led- och benhälsa.
genom avslutad studie, i genomsnitt 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Washington Institute for Coagulation

Samarbetspartners

Genentech, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, Washington Institute for Coagulation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 april 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

18 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ML40714

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på bedömning av ledhälsa och bentäthet

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera