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Immunoglobulina endovenosa (IVIg) per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

3 marzo 2008 aggiornato da: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

L'efficacia dell'immunoglobulina endovenosa ad alte dosi nella polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

La polineuropatia demilinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è una condizione autoimmune che colpisce il sistema nervoso. I ricercatori ritengono che il sistema immunitario inizi ad attaccare le cellule che ricoprono i nervi chiamate mielina. La distruzione della mielina provoca debolezza muscolare, perdita di sensibilità, livelli anormali di proteine nel fluido che circonda il cervello (CSF) e rallentamento del sistema nervoso. La malattia progredisce lentamente e disabilita i pazienti che ne soffrono.

La CIDP viene trattata con steroidi, plasmaferesi e farmaci immunosoppressori. Molti pazienti inizialmente rispondono a questi trattamenti, ma sviluppano resistenza alla terapia o sperimentano effetti collaterali che causano l'interruzione dei trattamenti.

I ricercatori ritengono che l'immunoglobulina per via endovenosa (IVIg) possa fornire ai pazienti con CIDP un'alternativa più sicura ed efficace alle terapie standard per la malattia. L'IVIg è un farmaco che è stato utilizzato con successo per il trattamento di altre malattie immunitarie del sistema nervoso. Tuttavia, poiché l'IVIg è così costoso, i ricercatori ritengono che dovrebbe prima essere dimostrato efficace su un piccolo gruppo di pazienti.

Lo studio prenderà 60 pazienti con CIDP e li dividerà in due gruppi. Il primo gruppo riceverà 2 iniezioni di IVIg una volta al mese per tre mesi. Il secondo gruppo riceverà 2 iniezioni di placebo "iniezione inattiva di acqua sterile" una volta al mese per tre mesi. Dopo i tre mesi di trattamento, il gruppo uno inizierà a prendere il placebo e il gruppo due inizierà a prendere IVIg per altri 3 mesi. Il farmaco sarà considerato efficace se i pazienti che lo ricevono sperimentano un miglioramento significativo (> 25%) della forza muscolare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Droga: immunoglobulina endovenosa (IVIg)

Descrizione dettagliata

La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è una neuropatia invalidante lentamente progressiva caratterizzata da insorgenza subacuta di debolezza muscolare, deficit sensoriale distale, proteine del liquido spinale elevate e velocità di conduzione nervosa lenta con o senza blocco di conduzione. Una gammopatia monoclonale è a volte presente nel siero di alcuni pazienti. Poiché si ritiene che i meccanismi immuno-mediati contro la mielina dei nervi periferici siano i principali responsabili delle manifestazioni cliniche della CIDP, il trattamento di scelta è con corticosteroidi, plasmaferesi o farmaci immunosoppressori. Sebbene molti pazienti inizialmente rispondano a questi agenti, un gran numero di essi diventa resistente o sviluppa effetti collaterali inaccettabili che richiedono la loro interruzione. La necessità di un'immunoterapia più efficace e sicura nei pazienti con CIDP ha spinto il presente studio utilizzando immunoglobuline per via endovenosa ad alte dosi (IVIg). IVIg è un agente immunomodulante che si è recentemente dimostrato efficace e sicuro nel trattamento di numerosi pazienti con malattie neuromuscolari immuno-correlate.

Si tratta di uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, che coinvolge 60 pazienti, metà dei quali riceverà IVIg e l'altra metà placebo (G5/S). Poiché le IVIg sono proibitive, è necessario uno studio controllato per fornire prove convincenti dell'efficacia e garantire che il beneficio non sia dovuto a miglioramenti spontanei o a bias dell'osservatore. La dose di IVIg è di 2 GM/Kg suddivisa in due dosi giornaliere somministrate mensilmente per sei mesi. Il farmaco sarà considerato efficace se i pazienti sperimentano un aumento di oltre il 25% della loro forza muscolare di base. La forza muscolare sarà valutata con una serie di misurazioni dinamometriche oggettive eseguite prima e dopo ogni infusione mensile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

Fase

Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Stati Uniti
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
    - National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Pazienti selezionati dovrebbero avere CIDP con o senza gammopatia monoclonale associata.

I soggetti devono avere evidenza clinica di neuropatia periferica con debolezza muscolare e deficit sensoriale.

I soggetti devono avere evidenza di storia clinica, istologica o familiare di un'altra malattia neuromuscolare.

I soggetti dovrebbero avere un aumento delle proteine del liquido cerebrospinale durante il decorso della malattia.

I soggetti devono essere sottoposti a demielinizzazione mediante studio della conduzione nervosa e/o biopsia nervosa.

I candidati idonei per IVIg dovrebbero essere pazienti con CIDP bonefide attivo che:

sono stati trattati con steroidi ma hanno avuto: a) nessuna risposta o risposta incompleta (definita da continua debolezza muscolare) alla terapia ad alte dosi o b) una buona risposta agli steroidi ma incapacità di ridurre gradualmente la dose senza una riacutizzazione dell'attività della malattia o c ) effetti collaterali inaccettabili degli steroidi come emorragie gastrointestinali, osteonecrosi, iperglicemia, aumento di peso estremo ecc. o
sono stati inoltre trattati con uno degli altri agenti immunosoppressori considerati efficaci in alcuni pazienti con CIDP, come azatioprina, clorambucile, ciclofosfamide, ciclosporina o plasmaferesi, ma senza beneficio o con effetti collaterali inaccettabili che ne avevano reso necessaria l'interruzione.

I soggetti non devono essere in gravidanza o in allattamento.

I soggetti non devono essere gravemente malati come quelli che richiedono pressori per via endovenosa per il mantenimento della gittata cardiaca, pazienti con insufficienza respiratoria instabile e pazienti con debolezza muscolare così grave che richiedono aiuto per la cura di sé di base (scala delle prestazioni di Karnofsky inferiore a 50).

Nessun soggetto di età inferiore a 18 anni.

I pazienti non devono avere grave malattia renale o epatica e grave BPCO o malattia coronarica.

I pazienti non devono essere allergici alle IVIg o avere un deficit noto di IgA.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 1990

Completamento dello studio

1 gennaio 2001

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 dicembre 2002

Primo Inserito (Stima)

10 dicembre 2002

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 marzo 2008

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2008

Ultimo verificato

1 febbraio 2000

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

910039
91-N-0039

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