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Un database prospettico di neonati con colestasi (PROBE)

3 giugno 2026 aggiornato da: Arbor Research Collaborative for Health

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN): un database prospettico di neonati con colestasi

L'atresia biliare, l'epatite neonatale idiopatica e specifiche condizioni genetiche colestatiche sono le cause più comuni di ittero e iperbilirubinemia che continuano oltre il periodo neonatale. L'obiettivo a lungo termine del Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) è quello di creare un database di informazioni cliniche e campioni di plasma, siero e tessuto di bambini colestatici per facilitare la ricerca ed eseguire studi clinici, epidemiologici e terapeutici in questi importanti malattie.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Si tratta di un progetto multicentrico per creare un database prospettico di informazioni cliniche e un deposito di sangue e campioni di tessuto di bambini con diagnosi di malattie epatiche neonatali, come atresia biliare (BA), epatite neonatale idiopatica (INH) e specifica presentazioni neonatali di disturbi genetici colestatici al fine di svolgere ricerche su questi importanti problemi epatici. I bambini saranno sottoposti a screening e arruolati alla presentazione presso i siti epatici pediatrici partecipanti. I partecipanti con diagnosi di BA saranno seguiti intensamente per il primo anno, a 18 mesi di età, e poi annualmente fino a 20 anni di età, o trapianto di fegato. Altri partecipanti con diagnosi di colestasi saranno seguiti con lo stesso programma; se c'è una risoluzione completa (clinica e biochimica) della loro malattia epatica sottostante dopo tutta la terapia, ci sarà una visita di follow-up entro un anno (preferibilmente programmata al momento della successiva visita di follow-up pianificata o a 12 mesi di età, a seconda di quale è successivo) per la raccolta dei dati e per ottenere campioni di sangue. Lo sviluppo di una banca di siero e tessuti di campioni di bambini con vari disturbi colestatici neonatali sarà uno strumento prezioso per le indagini attuali e future sull'eziologia e la patogenesi del danno epatobiliare nel neonato.

Dati clinici dettagliati, indagini di laboratorio, campioni epatici e biliari e follow-up a lungo termine degli esiti fanno parte del normale standard di cura rispetto alla diagnosi e al trattamento dei soggetti con problemi al fegato. Questa ricerca prevede la raccolta di dati diagnostici, clinici ed esiti relativi al soggetto, che vengono conservati senza identificazione (codificati) in un database di ricerca nazionale di neonati con malattia epatica. I campioni di sangue saranno ottenuti per successive analisi di ricerca, quando possibile, al momento dei prelievi di sangue clinicamente indicati o quando c'è accesso IV per una procedura clinica. Quando si ottengono campioni di biopsia epatica per scopi diagnostici, qualsiasi campione di biopsia epatica in eccesso rispetto a quello necessario per uso diagnostico verrà inviato al deposito di tessuti. Quando si verifica una portoenterostomia o un trapianto di fegato, le sezioni del fegato e il residuo biliare rimossi nel corso dell'intervento chirurgico e in eccesso rispetto a quanto necessario per l'uso diagnostico verranno inviati al repository. Questi campioni verranno utilizzati nelle indagini sui meccanismi e sulle cause del danno epatico che si verificano nelle condizioni del partecipante. . Tutti i dati di questo studio saranno conservati in un database di ricerca sicuro presso il Centro di coordinamento dei dati scientifici (SDCC) e trasferiti al repository di dati del National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) al termine dello studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Completato
        • The Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rohit Kohli, MD
        • Sub-investigatore:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Completato
        • University of California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ronald Sokol, MD
        • Sub-investigatore:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Sub-investigatore:
          • Amy Feldman, MD
        • Sub-investigatore:
          • Dania Brigham, MD
        • Sub-investigatore:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Investigatore principale:
          • Nitika Gupta, MD
        • Sub-investigatore:
          • Miriam Vos, MD MSPH
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Rene Romero, MD
        • Sub-investigatore:
          • Saul Karpen, MD, PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Estella Alonso, MD
        • Sub-investigatore:
          • Lee Bass, MD
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Completato
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Completato
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Completato
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Completato
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Joseph Palermo, MD
        • Investigatore principale:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Sub-investigatore:
          • David Piccoli, MD
        • Sub-investigatore:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Completato
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Paula Hertel, MD
        • Sub-investigatore:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • University of Utah
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stephen Guthery, MD
        • Sub-investigatore:
          • Kyle Jensen, MD
        • Sub-investigatore:
          • Linda Book, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Pamela Valentino, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Sub-investigatore:
          • Niviann Blondet, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questa popolazione di studio sarà selezionata dalla base di pazienti delle cliniche specialistiche partecipanti.

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE

  • Età del neonato inferiore o uguale a 180 giorni alla presentazione iniziale presso il sito clinico ChiLDREN.
  • Diagnosi di colestasi definita da bilirubina sierica diretta o coniugata superiore al 20% del totale e maggiore o uguale a 2 mg/dl.
  • Il/i genitore/i/tutore/i del soggetto disposto a fornire il consenso informato scritto.

CRITERI DI ESCLUSIONE

  • Insufficienza epatica acuta.
  • Precedente intervento chirurgico epatobiliare con dissezione o escissione del tessuto biliare.
  • Diagnosi di sepsi batterica o fungina (tranne quando associata a malattia metabolica del fegato)
  • Diagnosi di ipossia, shock o epatopatia ischemica nelle ultime due settimane (se la colestasi persiste oltre le due settimane dall'evento iniziale, il bambino può essere arruolato).
  • Diagnosi di qualsiasi malignità.
  • Presenza di qualsiasi malattia emolitica primaria (tranne quando diagnosticata con atresia biliare o un'altra malattia colestatica studiata da ChiLDREN).
  • Diagnosi di qualsiasi farmaco o colestasi associata a nutrizione parenterale totale (TPN) (tranne quando diagnosticata con atresia biliare o un'altra malattia colestatica studiata da ChiLDREN).
  • Diagnosi di colestasi associata all'ossigenazione extracorporea della membrana (ECMO).
  • Peso alla nascita inferiore a 1500 g (tranne in caso di diagnosi di atresia biliare).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Atresia biliare
Neonati che presentano colestasi a cui viene diagnosticata l'atresia biliare.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella gravità della malattia nel tempo (progressione della malattia)
Lasso di tempo: Misurati al basale, 1 mese, 2 mesi, 3, 6 mesi dopo la base, 12 e 18 mesi di età, ogni anno fino al 10 ° anno e poi se nettamente fino al 20 anni.
Progressione della malattia definita dalla data del trapianto, data di morte, peggioramento della funzione epatica e complicanze relative al peggioramento della funzione epatica
Misurati al basale, 1 mese, 2 mesi, 3, 6 mesi dopo la base, 12 e 18 mesi di età, ogni anno fino al 10 ° anno e poi se nettamente fino al 20 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arbor Research Collaborative for Health

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
  • Direttore dello studio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Investigatore principale: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Direttore dello studio: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Cattedra di studio: Saul Karpen, MD, PhD, VCU School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 aprile 2004

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 giugno 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 giugno 2003

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 giugno 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PROBE Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062456 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK103149 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK103140 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK103135 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK084575 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK084538 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK084536 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062503 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062500 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062497 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062481 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062470 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062466 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062453 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062452 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062445 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U24DK062456 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati saranno trasferiti al NIDDK alla fine dello studio.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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