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Omalizumab per il trattamento della sindrome da iper-IgE (di Job).

30 giugno 2017 aggiornato da: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Studio pilota di Omalizumab (Xolair) nella sindrome da iper IgE (Job).

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di un anticorpo prodotto in laboratorio chiamato omalizumab nei pazienti con sindrome di Job o sindrome da iper-IgE (HIES). I pazienti con HIES hanno livelli molto alti di anticorpi IgE, una proteina prodotta dai globuli bianchi. Le IgE svolgono un ruolo importante nell'iniziare reazioni allergiche nel corpo e possono essere correlate ad alcuni sintomi HIES, come eruzioni cutanee e asma. I pazienti hanno anche frequenti infezioni polmonari, fratture ossee e altri sintomi. Omalizumab, approvato per il trattamento dell'asma allergico, è diretto contro le IgE. Questo studio verificherà se il blocco delle IgE con omalizumab nei pazienti con HIES è sicuro e se può ridurre il conteggio delle IgE dei pazienti. Esaminerà anche come il corpo gestisce l'omalizumab e come influisce sui sintomi dei pazienti.

I pazienti di età pari o superiore a 6 anni con HIES possono essere eleggibili per questo studio. Ogni candidato viene selezionato con anamnesi, esame fisico, esame della pelle e analisi del sangue.

I partecipanti ricevono un'iniezione di omalizumab sotto la pelle una volta ogni 2 settimane per 6 dosi. Al momento di ogni iniezione, i pazienti vengono esaminati da un medico, rispondono a domande sui loro sintomi e prelevano un campione di sangue. Dopo la sesta dose, i pazienti vengono sottoposti a esame fisico, esami del sangue, esame della pelle e test di funzionalità polmonare. Alle visite di follow-up programmate 2, 4 e 6 mesi dopo l'ultima dose di omalizumab, i pazienti si sottopongono a un esame fisico, rispondono a domande sui loro sintomi e prelevano un campione di sangue. I pazienti che mostrano una risposta significativa all'omalizumab sospendono il farmaco per 3 mesi dopo l'ultima dose e poi discutono con il proprio medico dello studio e con il medico di riferimento sulla continuazione del medicinale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Droga: Omalizumab (Xolair)

Descrizione dettagliata

Le sindromi da iper-IgE (HIES) sono disturbi caratterizzati da livelli sierici di IgE marcatamente elevati, eosinofilia, dermatiti e infezioni cutanee e polmonari ricorrenti. Anche la forma autosomica dominante di HIES, la sindrome di Job, è caratterizzata da anomalie scheletriche e cisti polmonari ed è causata principalmente da una mutazione nel gene STAT3. I sintomi allergici o atopici più comuni osservati nell'HIES includono un'eruzione cutanea caratteristica e iperreattività bronchiale. L'eruzione cutanea tende a rispondere agli antimicrobici sistemici, agli antisettici topici, agli steroidi pazzi. Non è chiaro quale ruolo giochino le IgE nella patogenesi di questi fenotipi allergici (e forse non allergici).

Omalizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato specifico per la porzione FcepsilonRI delle IgE che non reticola le IgE. È stato utilizzato per il miglioramento dell'asma grave e delle allergie alimentari ed è in fase di studio in una serie di altre malattie allergiche. Questo studio mira a determinare se la somministrazione di omalizumab è sicura nei pazienti con HIES, efficace nell'indurre la downregulation di FcepsilonRI e nel ridurre alcuni dei sintomi cutanei e/o respiratori associati a HIES. Mira inoltre a determinare se l'attuale dose massima indicata abbia qualche effetto sui pazienti con HIES che hanno livelli di IgE superiori a quelli indicati. Infine, mira a valutare la sicurezza e il profilo farmacodinamico delle dosi aumentate di omalizumab che potrebbero essere necessarie nella maggior parte dei pazienti con HIES.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Fase

Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Stati Uniti
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 72 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

-CRITERIO DI INCLUSIONE:

Tutti i soggetti devono avere almeno 6 anni e non più di 76 anni (come da studi sulla sicurezza originali).
Tutti i soggetti devono soddisfare i criteri diagnostici stabiliti per HIES come determinato dal sistema di punteggio NIH, con un punteggio superiore a 40 o avere una mutazione nel gene STAT3.
Valori basali entro i seguenti intervalli di laboratorio:
- Conta dei globuli bianchi maggiore o uguale a 3.300 cellule/microlitro.
- Conta assoluta dei neutrofili maggiore o uguale a 1.000 cellule/microlitro.
- Emoglobina maggiore o uguale a 10 g/dL.
- Conta piastrinica maggiore o uguale a 100.000 piastrine/microlitro.
Solo donne in età fertile: test di gravidanza sulle urine negativo. Sia gli uomini che le donne e i loro partner devono accettare di praticare l'astinenza o una contraccezione efficace dall'inizio del protocollo e per 2 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio (metodi contraccettivi efficaci includono l'astinenza, la sterilizzazione chirurgica di entrambi i partner, metodi di barriera come il diaframma preservativo, berretto o spugna o contraccezione ormonale).
Peso (Kg) moltiplicato per IgE sieriche (IU/mL) inferiore a 3.000.000, quindi come sopra superiore a 63.000, inferiore a 3.000.000.
I pazienti di livello II devono avere almeno 16 anni.
La preferenza sarà data ai pazienti con dermatite.
I soggetti (tutori per i pazienti più giovani) devono essere in grado di dare il consenso informato (o assenso a seconda dei casi).
I soggetti devono già essere iscritti ad altri studi NIH su HIES.
I soggetti devono essere disposti a mantenere i loro attuali regimi per la cura della pelle, la profilassi antibiotica (se applicabile) e qualsiasi farmaco orale o inalato correlato all'asma. I farmaci di soccorso albuterolo possono essere utilizzati secondo necessità.
I pazienti che partecipano ai protocolli presso il National Institutes of Health dovrebbero avere un medico di base al di fuori del NIH.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Donne incinte o che allattano.
Diagnosi sieropositiva.
Uso di qualsiasi altro agente sperimentale entro 30 giorni dallo studio.
Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, esponga il paziente a un rischio eccessivo partecipando allo studio.
Precedente anafilassi al farmaco in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

24 novembre 2005

Completamento primario (Effettivo)

19 marzo 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

19 marzo 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2005

Primo Inserito (Stima)

1 dicembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2017

Ultimo verificato

15 marzo 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

060032
06-I-0032

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .