Uno studio di fase II su Imiquimod 5% crema per il trattamento dell'emangioma nell'infanzia

Gli emangiomi dell'infanzia, i più comuni tumori benigni dell'infanzia, sono lesioni congenite o della prima infanzia caratterizzate da una rapida crescita postnatale, con elevata espressione di stimolatori angiogenici per 9-18 mesi, seguita da lenta regressione per 5-9 anni. Le attuali terapie per gli emangiomi sono generalmente limitate alle forme più gravi a causa dei rischi di effetti avversi, disagi e costi. Tuttavia, una parte sostanziale del disagio psicologico e della morbilità può essere causata da emangiomi non trattati, specialmente quelli del volto.

Recentemente, Imiquimod crema al 5% è emersa come un farmaco sicuro ed efficace per diverse condizioni della pelle che beneficiano della modulazione dell'attività del sistema immunitario, come le verruche comuni e varie forme di lesioni cutanee precancerose e cancerose. Piccole serie di case report hanno suggerito che potrebbe essere utile anche negli emangiomi, possibilmente attraverso l'inibizione dell'angiogenesi da parte della produzione locale di IFN. Questo è un piccolo studio in aperto su 16 pazienti per documentare l'efficacia della crema Imiquimod 5% nel trattamento dell'emangioma dell'infanzia (esito primario). I livelli di IFN e di farmaco nel plasma, così come gli esami clinici e gli esami del sangue, saranno effettuati per valutare la sicurezza del trattamento (esito secondario). bFGF e VEGF saranno misurati nel sangue e nelle urine per studiare il valore diagnostico e predittivo di questi fattori pro-angiogenici nella risposta degli emangiomi al trattamento con Imiquimod (outcome secondario).

Lo studio è una sperimentazione clinica di fase II di un'applicazione una volta al giorno di crema Imiquimod 5%, da 3 a 7 volte a settimana per un massimo di quattro mesi. Lo studio si è tenuto presso la clinica dermatologica dell'ospedale Sainte-Justine ed è stato completato entro 20 mesi dall'approvazione dell'IRB.