Uno studio di fase I sulla terapia AdV-tk + profarmaco in combinazione con la radioterapia per i tumori cerebrali pediatrici

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono avere almeno 3 anni di età
• I pazienti devono pianificare di sottoporsi a un trattamento standard di cura con chirurgia e radioterapia.
• I pazienti devono avere glioma maligno o ependimoma ricorrente
• Il tumore deve essere accessibile per l'iniezione e non deve essere localizzato nel tronco encefalico o nel mesencefalo profondo
• Punteggio delle prestazioni: Karnofsky ≥60% se >10 anni/o, Lansky ≥60 se ≤10 anni/o
• Funzionalità del midollo osseo: i pazienti devono avere un'adeguata funzionalità del midollo osseo definita come conta assoluta periferica dei neutrofili ≥ 1000/μl, conta piastrinica ≥ 100.000/μl (indipendente dalla trasfusione) ed emoglobina ≥ 8,0 gm/dL
• Funzionalità renale: i pazienti devono avere creatinina sierica ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma istituzionale per età e/o GFR ≥ 70 mL/min/1,73 m2.
• Funzione epatica: Bilirubina ≤ 1,5 volte normale istituzionale; SGPT (ALT) < 3 volte normale istituzionale
• I valori degli elettroliti sierici (sodio, potassio, magnesio, calcio) devono essere controllati prima dell'arruolamento e le anomalie clinicamente significative devono essere corrette prima dell'intervento chirurgico/iniezione di AdV-tk
• I pazienti con disturbi convulsivi possono essere arruolati se ben controllati
• Deve essere ottenuto il consenso informato firmato secondo le linee guida istituzionali

Criteri di esclusione:

• Malattia epatica pregressa o in corso inclusa cirrosi nota, infezione da epatite B o C, ma non escludere pazienti con una storia remota di infezione da epatite A risolta
• Pazienti che assumono farmaci immunosoppressori (ad eccezione dei corticosteroidi)
• Storia nota di HIV o immunodeficienza sottostante
• Pazienti con infezioni acute (infezioni virali, batteriche o fungine che richiedono terapia)
• Pazienti in gravidanza o in allattamento. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 1 settimana dall'inizio della terapia
• Altre gravi malattie concomitanti o funzionalità d'organo compromessa
• Nessun altro agente antitumorale sperimentale nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio o durante la partecipazione attiva allo studio (definita come dall'ingresso nello studio fino alla progressione del tumore)