Uno studio randomizzato di LOVAZA nell'anemia falciforme pediatrica (SCD)

Criterio di inclusione:

I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri sono idonei per l'arruolamento nello studio:

• Il partecipante ha firmato il consenso/assenso informato con la firma del consenso informato da parte dei genitori in base all'età appropriata.
• Diagnosi accertata di HbSS o HbSβo Thal.
• Storia di ≥3 eventi di dolore vasocclusivo nei 12 mesi precedenti.
• Conformità regolare con cure complete.
• Di età pari o superiore a 10 anni e inferiore a 20 anni.
• Al momento dell'arruolamento, il soggetto dovrebbe essere nel suo stato stazionario o basale.

Criteri di esclusione

• Soggetti con livelli di Hb <5,5 g/dL.
• Incapacità di assumere o tollerare farmaci per via orale.
• Scarsa compliance con precedenti regimi terapeutici.
• Disfunzione epatica (SGPT noto anche come ALT >2 volte il limite superiore della bilirubina normale o coniugata >2 volte il basale del paziente nelle ultime 6 settimane).
• Disfunzione renale (un livello di creatinina nelle ultime 6 settimane di ≥ 1,0 mg/dL per i bambini e ≥ 1,2 mg/dL per un soggetto di età ≥ 18 anni).
• Allergia al pesce o ai crostacei.
• Livelli di trigliceridi <80mg/dL.
• Gravidanza.
• Terapia trasfusionale cronica.
• Trasfusione negli ultimi 30 giorni.
• Dolore persistente da complicazioni falciformi (ad es. necrosi avascolare).
• Un episodio di dolore vasocclusivo che dura più di 2 settimane o >12 episodi di dolore nell'anno precedente.
• Uso quotidiano di stupefacenti.
• Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale o integratori regolari di olio di pesce negli ultimi 60 giorni.
• Attualmente ricevendo un altro agente investigativo o su un tale agente negli ultimi 60 giorni.
• Modifiche del dosaggio nei 3 mesi precedenti se in idrossiurea.
• Disturbi della coagulazione o pazienti in trattamento anticoagulante concomitante.
• Risultato TCD condizionale o anormale o ictus.
• Altre malattie croniche che potrebbero influire negativamente sulle prestazioni dei soggetti come l'HIV o la tubercolosi.
• Minori in custodia (CiC): un minore in custodia è un minore che è stato posto sotto il controllo o la protezione di un'agenzia, organizzazione, istituzione o entità da parte dei tribunali, del governo o di un ente governativo, agendo in conformità con i poteri conferiti a loro per legge o regolamento.