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Studio di Ataluren nella fibrosi cistica con mutazione senza senso (ACT CF)

4 maggio 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza di Ataluren (PTC124®) in pazienti con fibrosi cistica con mutazione non senso

Questo è uno studio di fase 3, internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'efficacia e la sicurezza di ataluren in pazienti con fibrosi cistica da mutazione senza senso (nmCF) che non ricevono aminoglicosidi cronici per via inalatoria.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio ha lo scopo di arruolare 208 soggetti (184 completamente valutabili) con CF mediata da mutazione senza senso che hanno almeno 6 anni di età e hanno un volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) >= 40% e <= 90% del previsto . I soggetti saranno stratificati in base all'età, all'uso di antibiotici per via inalatoria e al FEV1 al basale e saranno randomizzati in un rapporto 1: 1 per ricevere ataluren orale somministrato 3 volte al giorno (TID) alle rispettive dosi mattutine, meridiane e serali di 10- , 10 e 20 mg/kg o placebo. Sulla base dei risultati di uno studio condotto in precedenza, i pazienti trattati con aminoglicosidi inalatori cronici (incluso TOBI) non potranno partecipare. La misurazione della spirometria durante la visita di screening stabilirà l'idoneità del paziente all'inclusione in base alla funzionalità polmonare. La stabilità del FEV1 sarà valutata durante il periodo di screening di circa 4 settimane, al termine del quale i pazienti dovranno dimostrare una variazione relativa del FEV1% previsto inferiore al 15% rispetto al valore dello screening. Le valutazioni verranno eseguite ogni 8 settimane, a seconda della misura del risultato.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
279

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Belgio, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Francia, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Germania, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Germania, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Germania, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Germania, 07745
        • Universitatsklinikum Jena
      • München, Germania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Germania, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italia, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
      • Rome, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Italia, 37126
        • University of Verona
  • Olanda
      • Den Haag, Olanda, 2491
        • HagaZiekenhuis
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus MC
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polonia, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polonia, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polonia, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Regno Unito
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Regno Unito, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • St James's University Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Regno Unito, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spagna
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spagna, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stati Uniti, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Prova del/dei documento/i di consenso/assenso informato firmato e datato indicante che il soggetto (e/o il suo genitore/tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio
  • Età >=6 anni.
  • Peso corporeo >=16 kg.
  • Cloruro nel sudore >60 milliequivalenti per litro (mEq/L)
  • Documentazione della presenza di una mutazione non senso in almeno 1 allele del gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), come determinato dalla genotipizzazione eseguita presso un laboratorio certificato dal College of American Pathologists (CAP) o nell'ambito del Clinical Laboratory Improvement legge/emendamento (CLIA) o da un'organizzazione equivalente
  • Verifica che sia stato prelevato un campione di sangue per il sequenziamento del gene CFTR
  • Capacità di eseguire un test spirometrico valido e riproducibile utilizzando lo spirometro specifico dello studio con dimostrazione di un FEV1 >=40% e <=90% del predetto
  • Dimostrazione alla visita 2 di un FEV1 % predetto valido entro il 15% del valore FEV1 % predetto allo screening
  • Saturazione di ossigeno a riposo (misurata mediante pulsossimetria) >=92% in aria ambiente.
  • Valori di laboratorio di screening confermati entro intervalli prestabiliti
  • In soggetti sessualmente attivi, disponibilità ad astenersi da rapporti sessuali o ad utilizzare una barriera o un metodo medico di contraccezione durante la somministrazione del farmaco in studio e il periodo di follow-up di 60 giorni
  • Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure e le valutazioni dello studio, comprese le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, le procedure dello studio, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio
  • Precedente partecipazione allo studio di fase 3 di ataluren (PTC124-GD-009-CF).
  • Qualsiasi modifica (inizio, modifica del tipo di farmaco, modifica della dose, modifica del programma, interruzione, interruzione o ripresa) in un regime di trattamento/profilassi cronico per la fibrosi cistica (FC) o per condizioni correlate alla FC nelle 4 settimane precedenti la selezione
  • Uso cronico di aminoglicosidi per via inalatoria (p. es., tobramicina) o uso di aminoglicosidi per via inalatoria nelle 4 settimane precedenti lo screening.
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 4 settimane prima dello screening
  • Partecipazione continua a qualsiasi altra sperimentazione clinica terapeutica
  • Evidenza di esacerbazione polmonare o infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore (comprese le malattie virali) entro 3 settimane prima dello screening
  • Trattamento con antibiotici per via endovenosa entro 3 settimane prima dello screening
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi)
  • Terapia in corso con warfarin, fenitoina o tolbutamide
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Complicanze maggiori della malattia polmonare (inclusi emottisi massiva, pneumotorace o versamento pleurico) entro 8 settimane prima dello screening
  • Ipertensione portale nota
  • Antigene di superficie dell'epatite B positivo, test degli anticorpi dell'epatite C o test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Gravidanza o allattamento
  • Fumatore attuale o una storia di fumo >=10 pacchetti-anno (numero di pacchetti di sigarette/giorno x numero di anni fumati).
  • Condizione medica precedente o in corso (p. es., malattia concomitante, alcolismo, abuso di droghe, condizione psichiatrica), anamnesi, risultati fisici, risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto , rende improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ataluren (PTC124®)
I partecipanti hanno ricevuto ataluren come polvere orale per sospensione ai dosaggi di 10, 10 e 20 mg/kg al mattino, a mezzogiorno e alla sera, rispettivamente per 48 settimane di durata del trattamento o fino all'interruzione del trattamento.
Droga: Ataluren (PTC124®)
Orale Ataluren TID
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto il placebo corrispondente per via orale al mattino, a mezzogiorno e alla sera per 48 settimane di durata del trattamento o fino all'interruzione del trattamento.
Droga: Placebo
Placebo orale TID

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in un secondo (ppFEV1) alla settimana 48
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Il FEV1 è il volume di aria espirata forzatamente in un secondo e viene misurato utilizzando la spirometria dell'aria espiratoria forzata. La variazione di ppFEV1 alla settimana 48 è stata definita come la media tra la variazione dal basale alla settimana 40 e quella alla settimana 48. Il basale per ppFEV1 è stato definito come una media di ppFEV1 alle visite di screening (settimane da -4 a -1) e al basale (giorno 1).
Dal basale alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di riacutizzazioni polmonari a 48 settimane
Lasso di tempo: Settimana 48
Le riacutizzazioni polmonari sono state valutate utilizzando i criteri di Fuchs ampliati. L'esacerbazione di Fuchs estesa è definita come la presenza di almeno 4 dei 12 segni e sintomi di Fuchs che richiedono un trattamento con qualsiasi forma di trattamento antibiotico (inalato, orale o endovenoso). I segni ei sintomi di Fuchs includevano un aumento della tosse; cambiamento nel volume, nel colore o nella consistenza dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della dispnea durante uno sforzo moderato o lieve oa riposo; dolore o tenerezza del seno; cambiamento nella secrezione del seno; malessere, stanchezza o letargia; anoressia o perdita di peso; temperatura superiore a 38 gradi Celsius; cambiamento nei risultati all'esame del torace; diminuzione relativa del 10% della ppFEV1 e risultati della radiografia del torace coerenti con l'infezione polmonare. Il tasso di 48 settimane è stato calcolato come: tasso di 48 settimane = numero totale di eventi/durata del trattamento per settimana*48.
Settimana 48
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla fibrosi cistica - dominio respiratorio rivisto (CFQ-R) alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 48
Per questo studio è stato utilizzato il CFQ-R per adolescenti/adulti. È stato sviluppato appositamente per i partecipanti con fibrosi cistica. È uno strumento specifico per la malattia progettato per misurare l'impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana, sul benessere percepito e sui sintomi. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori come tosse, congestione, respiro sibilante, ecc. Il ridimensionamento di ciascun elemento viene eseguito tramite scale Likert a 4 punti. I punteggi per ogni elemento vengono sommati per generare un punteggio di dominio. I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una salute migliore e punteggi più bassi che indicano una salute peggiore.
Basale (giorno 1) e settimana 48
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 48
La malnutrizione è comune nei partecipanti con fibrosi cistica. Il BMI è un'importante misura clinica dello stato nutrizionale.
Basale (giorno 1) e settimana 48
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE)
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
Un evento avverso (AE) è qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associato all'uso di un trattamento in studio, considerato o meno correlato al trattamento in studio. Un TEAE è definito come un evento avverso che si verifica o peggiora nel periodo che va dalla prima dose del farmaco in studio a 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Un SAE è un evento o un effetto medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco in studio a qualsiasi dose, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco in studio, che si traduce in uno dei seguenti: morte; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; evento avverso potenzialmente letale; invalidità o incapacità persistente o significativa o interruzione sostanziale della capacità di condurre le normali funzioni della vita; qualsiasi altro evento clinicamente importante; o una gravidanza risultante in aborto spontaneo, morte fetale, morte neonatale o anomalia congenita.
Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
Numero di partecipanti con TEAE per gravità e relazione con i farmaci in studio
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
La relazione dei TEAE con i farmaci in studio è stata valutata come: probabile correlato, possibilmente correlato, improbabile correlato e non correlato. La gravità dei TEAE è stata classificata utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versione 3.0 come: Grado 1 (lieve), Grado 2 (moderato), Grado 3 (grave), Grado 4 (pericoloso per la vita) o Grado 5 (fatale) .
Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
Numero di partecipanti con SAE per gravità e relazione con i farmaci in studio
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
La relazione degli eventi avversi avversi con i farmaci in studio è stata valutata come: probabile correlato, possibilmente correlato, improbabile correlato e non correlato. La gravità degli eventi avversi gravi è stata classificata utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versione 3.0 come: Grado 1 (lieve), Grado 2 (moderato), Grado 3 (grave), Grado 4 (pericoloso per la vita) o Grado 5 (fatale) .
Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
Numero di partecipanti con segni vitali anormali segnalati come TEAE
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
I segni vitali includevano pressione arteriosa sistolica e diastolica, frequenza cardiaca, pulsossimetria e temperatura corporea. Vengono segnalati i partecipanti con segni vitali anormali che hanno richiesto un intervento clinico o ulteriori indagini (oltre a ordinare un test [di conferma] ripetuto) a meno che non siano associati a un evento clinico già segnalato.
Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
Numero di partecipanti con parametri di laboratorio clinici anormali segnalati come TEAE
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
I test di laboratorio clinici includevano ematologia, biochimica e analisi delle urine. Vengono segnalati i partecipanti con parametri di laboratorio anormali che hanno richiesto un intervento clinico o ulteriori indagini (oltre a ordinare un test [di conferma] ripetuto) a meno che non siano associati a un evento clinico già segnalato.
Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
Numero di partecipanti con elettrocardiogramma anormale segnalato come TEAE
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)
Vengono segnalati i partecipanti con elettrocardiogramma anormale che hanno richiesto un intervento clinico o ulteriori indagini (oltre a ordinare un test [di conferma] ripetuto) a meno che non siano associati a un evento clinico già riportato.
Dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio alla visita di follow-up dopo 4 settimane dal trattamento (circa 52 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PTC Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 maggio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 maggio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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