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GWPCARE2 Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza del cannabidiolo (GWP42003-P) in bambini e giovani adulti con sindrome di Dravet

22 settembre 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per indagare l'efficacia e la sicurezza del cannabidiolo (GWP42003-P) in bambini e giovani adulti con sindrome di Dravet.

Studiare i potenziali effetti antiepilettici del cannabidiolo (GWP42003-P) in bambini e giovani adulti con sindrome di Dravet.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato un confronto 2:2:1:1 randomizzato, in doppio cieco, di 14 settimane di due livelli di dose di GWP42003-P (10 milligrammi/chilogrammo [mg/kg]/giorno e 20 mg/kg/giorno) rispetto placebo (equivalente dose-volume di 10 mg/kg/giorno e equivalente volume-dose di 20 mg/kg/giorno; presentato come placebo aggregato nello studio). Un periodo di screening di 28 giorni prima della randomizzazione (per stabilire i parametri basali) ha preceduto il periodo di trattamento, che consisteva in un periodo di titolazione di 2 settimane seguito da un periodo di mantenimento di 12 settimane. Lo studio mirava a determinare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di GWP42003-P rispetto al placebo. 20 mg/kg/die sono stati raccomandati dal Data Safety Monitoring Committee (DSMC) dopo la valutazione dei dati di sicurezza e farmacocinetica della Parte A dello studio GWEP1332 (NCT02091206). Il primo partecipante non si è iscritto a questo studio fino a quando il DSMC non ha rivisto i dati sulla sicurezza della Parte A dello studio GWEP1332 (NCT02091206).

Dopo il completamento dello studio, tutti i partecipanti sono stati invitati a continuare a ricevere GWP42003-P in uno studio di estensione in aperto separato (GWEP1415; NCT02224573).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
199

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Randwick, Australia, NSW 2031
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
  • Olanda
      • Heeze, Olanda, 5591 VE
      • Zwolle, Olanda, 8025 BV
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 30-363
      • Warszawa, Polonia, 04-730
      • Łódź, Polonia, 93-271
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08022
      • Madrid, Spagna, 28034
      • Madrid, Spagna, 28222
      • Madrid, Spagna, 28009
      • Pamplona, Spagna, 31008
      • Sevilla, Spagna, 41013
      • Valencia, Spagna, 46026
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il partecipante deve essere maschio o femmina, di età compresa tra 2 e 18 anni (inclusi).
  • Il partecipante deve aver avuto una storia documentata di sindrome di Dravet che non era completamente controllata dagli attuali farmaci antiepilettici.
  • Il partecipante deve aver assunto 1 o più farmaci antiepilettici a una dose stabile per almeno 4 settimane.
  • Tutti i farmaci o gli interventi per l'epilessia (compresa la dieta chetogenica e la stimolazione del nervo vago) devono essere stati stabili per 4 settimane prima dello screening e il partecipante era disposto a mantenere un regime stabile durante lo studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Il partecipante presentava condizioni mediche instabili clinicamente significative diverse dall'epilessia.
  • - Il partecipante presentava sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa nelle 4 settimane precedenti lo screening o la randomizzazione, diversi dall'epilessia.
  • Il partecipante stava attualmente utilizzando o aveva utilizzato in passato cannabis ricreativa, cannabis medicinale o farmaci a base di cannabinoidi sintetici (incluso Sativex®) nei 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio e non era disposto ad astenersi per la durata dello studio.
  • - Il partecipante presentava ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti dei medicinali sperimentali.
  • C'erano piani per il partecipante di viaggiare fuori dal proprio paese di residenza durante lo studio.
  • Qualsiasi storia di comportamento suicidario o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo quattro o cinque sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (Children's) allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 10 mg/kg/giorno GWP42003-P
GWP42003-P soluzione orale (100 mg/ml [mL] cannabidiolo in olio di sesamo con etanolo anidro con aggiunta di dolcificante [sucralosio] e aroma di fragola). La dose di 10 mg/kg/giorno è stata definita come il 50% della dose di 20 mg/kg/giorno.
Droga: GWP42003-P
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD
  • Epidiolex
Sperimentale: 20 mg/kg/giorno GWP42003-P
Soluzione orale GWP42003-P (100 mg/mL di cannabidiolo in olio di sesamo con etanolo anidro con aggiunta di dolcificante [sucralosio] e aroma di fragola). La dose di 20 mg/kg/giorno è stata raccomandata dal DSMC dopo la valutazione dei dati di sicurezza e farmacocinetica della Parte A dello studio GWEP1332 (NCT02091206).
Droga: GWP42003-P
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD
  • Epidiolex
Comparatore placebo: Controllo placebo
Solo eccipienti. I partecipanti sono stati raggruppati da 2 coorti di placebo, metà ricevendo 10 mg/kg/giorno dose-volume equivalente e metà ricevendo 20 mg/kg/giorno dose-volume equivalente.
Droga: Controllo placebo
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione delle crisi convulsive durante il periodo di trattamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 99 o risoluzione anticipata (ET)
Le crisi convulsive sono state definite come tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche. I partecipanti oi loro caregiver hanno registrato il numero e il tipo di crisi convulsive ogni giorno dallo screening fino al completamento del dosaggio utilizzando un diario del sistema di risposta vocale interattivo (IVRS). L'endpoint primario è stato analizzato utilizzando la regressione binomiale negativa sulla somma dei conteggi delle crisi convulsive durante il periodo di trattamento, sulla base del set di analisi ITT. Il basale includeva tutti i dati disponibili prima del giorno 1. I dati riportati come rapporto della media geometrica dei minimi quadrati nelle crisi convulsive ed espressi come percentuale di riduzione.
Dal basale al giorno 99 o risoluzione anticipata (ET)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione delle crisi totali durante il periodo di trattamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 99 o ET
Le crisi totali sono state definite come la combinazione di crisi convulsive e non convulsive. Le crisi convulsive sono state definite come crisi tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche. Le crisi non convulsive sono state definite come crisi miocloniche, parziali numerabili, altre parziali o di assenza. I partecipanti oi loro caregiver hanno registrato il numero e il tipo di crisi convulsive e non convulsive ogni giorno dallo screening fino al completamento della somministrazione utilizzando un diario IVRS. La variazione rispetto al basale è stata calcolata in base alla misura dell'esito primario. Dati riportati come rapporto tra la media dei minimi quadrati geometrici sui sequestri totali ed espressi in percentuale di riduzione.
Dal basale al giorno 99 o ET
Partecipanti con una riduzione ≥50% rispetto al basale della frequenza delle crisi convulsive durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 99 o ET
Le crisi convulsive sono state definite come tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche. I partecipanti oi loro caregiver hanno registrato il numero e il tipo di crisi convulsive ogni giorno dallo screening fino al completamento della somministrazione utilizzando un diario IVRS. Il basale includeva tutti i dati disponibili prima del giorno 1 (media di 28 giorni). La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: ([frequenza durante il periodo di trattamento - frequenza durante il basale]/frequenza durante il basale) x 100. La frequenza durante ciascun periodo è stata basata su medie di 28 giorni e calcolata come: (numero di crisi nel periodo/numero di giorni segnalati nel periodo IVRS) x 28. Il basale includeva tutti i dati disponibili prima del giorno 1 (media di 28 giorni).
Dal basale al giorno 99 o ET
Impressione globale del cambiamento del caregiver (CGIC) all'ultima visita
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima visita
Il giorno 1 (prima di ricevere il farmaco in studio), al caregiver è stato chiesto di scrivere una breve descrizione delle condizioni generali del partecipante come ausilio alla memoria per il questionario CGIC nelle visite successive. Il questionario CGIC comprendeva la seguente domanda, da valutare su una scala a 7 punti: Da quando suo figlio ha iniziato il trattamento, la preghiamo di valutare lo stato delle condizioni generali di suo figlio (confrontando la sua condizione attuale con la sua condizione prima del trattamento) utilizzando la scala sottostante. Gli indicatori erano: "Molto migliorato"; "Molto migliorato"; "Leggermente migliorato"; "Nessun cambiamento"; "Leggermente peggio"; "Molto peggio"; "Molto peggio". La risposta/punteggio CGIC, registrata ad ogni visita, è stata riassunta, sia su scala categorica che su scala continua, per gruppo di trattamento. I punteggi dell'ultima visita programmata (esclusa la fine del cono o le visite di follow-up di sicurezza) in cui è stata eseguita l'ultima valutazione del partecipante sono stati analizzati utilizzando la regressione logistica ordinale.
Dal basale all'ultima visita

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jazz Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 settembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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