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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine del BMN 111 nei bambini con acondroplasia (ACH) (ACH)

12 marzo 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di estensione di fase 2, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine del BMN 111 nei bambini con acondroplasia

Questo è uno studio di estensione di fase 2, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine del BMN 111 nei bambini con acondroplasia. L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine delle iniezioni SC giornaliere di BMN 111 nei bambini con ACH che hanno completato due anni di trattamento nello studio 111-202.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Institut Necker
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Aver completato 24 mesi di trattamento con BMN 111 nello Studio 111-202.
  • Il/i genitore/i o il/i tutore/i sono disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato. I soggetti di età inferiore alla maggiore età sono disposti e in grado di fornire il consenso scritto (se richiesto). Ai soggetti che raggiungono la maggiore età nel proprio Paese verrà chiesto di fornire il proprio consenso scritto al raggiungimento della maggiore età legale.
  • Se sessualmente attivo, disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio.
  • Le donne >= 10 anni o che hanno iniziato le mestruazioni devono avere un test di gravidanza negativo al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio
  • Disponibilità e capacità di eseguire tutte le procedure di studio nel modo più fisicamente possibile
  • Genitori/tutori disposti a somministrare iniezioni giornaliere ai soggetti e completare la formazione richiesta.

Criteri di esclusione:

  • Richiede qualsiasi agente sperimentale prima del completamento del periodo di studio.
  • Avere una condizione o circostanza che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio.
  • Malattia o condizione concomitante che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza per qualsiasi motivo.
  • BMN 111 interrotto definitivamente durante lo studio 111-202.
  • - Il soggetto è incinta alla visita di riferimento o sta pianificando una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Attuale terapia cronica con farmaci limitati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BMN 111 - Iniezione sottocutanea
111-205 è uno studio di estensione in aperto. I soggetti ricevono la stessa dose stabile di BMN 111 ricevuta al completamento dello studio 111-202, inizialmente fino a 30 μg/kg. BMN 111 sarà somministrato secondo un regime di dosaggio per fascia di peso.
Droga: BMN 111
BMN 111 verrà somministrato quotidianamente per via sottocutanea.
Altri nomi:
  • Vosoritide
  • Peptide natriuretico di tipo C umano ricombinante modificato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Fino a raggiungere quasi l'altezza finale dell'adulto e fino ad almeno 16 anni di età per le femmine e 18 anni di età per i maschi, a seconda di quale evento si verifichi più tardi
  • Numero di partecipanti allo studio con eventi avversi emergenti dal trattamento.
  • Numero di partecipanti allo studio con eventi avversi gravi insorti durante il trattamento
Fino a raggiungere quasi l'altezza finale dell'adulto e fino ad almeno 16 anni di età per le femmine e 18 anni di età per i maschi, a seconda di quale evento si verifichi più tardi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di crescita [Efficacia]
Lasso di tempo: Fino a raggiungere quasi l'altezza finale dell'adulto
Velocità di crescita annualizzata (cm/anno)
Fino a raggiungere quasi l'altezza finale dell'adulto
Parametri di crescita (efficacia)
Lasso di tempo: Fino a raggiungere quasi l'altezza finale dell'adulto e fino ad almeno 16 anni di età per le femmine e 18 anni di età per i maschi, a seconda di quale evento si verifichi più tardi
Punteggio standard di altezza (punteggio Z)
Fino a raggiungere quasi l'altezza finale dell'adulto e fino ad almeno 16 anni di età per le femmine e 18 anni di età per i maschi, a seconda di quale evento si verifichi più tardi
Proporzioni corporee (efficacia)
Lasso di tempo: Fino a raggiungere quasi l'altezza finale dell'adulto e fino ad almeno 16 anni di età per le femmine e 18 anni di età per i maschi, a seconda di quale evento si verifichi più tardi
Rapporto segmento superiore-inferiore del corpo
Fino a raggiungere quasi l'altezza finale dell'adulto e fino ad almeno 16 anni di età per le femmine e 18 anni di età per i maschi, a seconda di quale evento si verifichi più tardi
Altezza finale dell'adulto
Lasso di tempo: Fino ad almeno 16 anni per le femmine e 18 anni per i maschi
Altezza all'età di 16 anni per le femmine e 18 anni per i maschi
Fino ad almeno 16 anni per le femmine e 18 anni per i maschi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 gennaio 2016

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 marzo 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 111-205
  • 2015-004004-30 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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