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Sperimentazione europea di stratificazione terapeutica Proof-of-Concept delle anomalie molecolari nei tumori recidivanti o refrattari (ESMART)

9 luglio 2026 aggiornato da: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

I primi protocolli di profilazione molecolare sono stati lanciati in Europa (MOSCATO-01 (Geoerger 2014), MAPPYACTS, INFORM, iTHER, SM-PAEDS, ecc.) determinando molteplici alterazioni attuabili nei tumori pediatrici ricorrenti. Sempre più spesso vengono implementati approcci stratificati per arricchire le sperimentazioni cliniche di agenti mirati a livello molecolare e possibilmente migliorare i risultati in popolazioni specifiche, ad esempio un approccio basato su biomarcatori arricchito molecolarmente/predittivo. La diversità e l'eterogeneità delle alterazioni molecolari rilevate e il basso numero di pazienti pediatrici impongono un disegno sperimentale adattato e innovativo per le opzioni di trattamento attribuite al fine di soddisfare l'attuale esigenza medica insoddisfatta.

Questo basket trial è progettato per coprire il targeting di diversi percorsi di sopravvivenza nell'oncogenesi che attualmente non sono adeguatamente utilizzati per i pazienti pediatrici in Europa.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I primi protocolli di profilazione molecolare sono stati lanciati in Europa (MOSCATO-01 (Geoerger 2014), MAPPYACTS, INFORM, iTHER, SM-PAEDS, ecc.) determinando molteplici alterazioni attuabili nei tumori pediatrici ricorrenti. Sempre più spesso vengono implementati approcci stratificati per arricchire le sperimentazioni cliniche di agenti mirati a livello molecolare e possibilmente migliorare i risultati in popolazioni specifiche, ad esempio un approccio basato su biomarcatori arricchito molecolarmente/predittivo. La diversità e l'eterogeneità delle alterazioni molecolari rilevate e il basso numero di pazienti pediatrici impongono un disegno sperimentale adattato e innovativo per le opzioni di trattamento attribuite al fine di soddisfare l'attuale esigenza medica insoddisfatta.

Questo basket trial è progettato per coprire il targeting di diversi percorsi di sopravvivenza nell'oncogenesi che attualmente non sono adeguatamente utilizzati per i pazienti pediatrici in Europa.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
472

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet
        • Contatto:
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamento
        • CHU Angers
        • Investigatore principale:
          • Claire BRISSET
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamento
        • CHU Pellegrin
        • Investigatore principale:
          • Stephane Ducassou
      • Lille, Francia, 59020
        • Reclutamento
        • Centre Oscar Lambret
        • Investigatore principale:
          • Sandra RAIMBAULT
      • Lyon, Francia, 69373
        • Reclutamento
        • Centre Léon Bérard
        • Investigatore principale:
          • Nadege Corradini
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamento
        • Hôpital de la Timone
        • Investigatore principale:
          • Nicolas ANDRE
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • CHU Nantes
        • Investigatore principale:
          • Morgane Cleirec
      • Paris, Francia, 75005
        • Reclutamento
        • Institut Curie
        • Investigatore principale:
          • Isabelle Aerts
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Investigatore principale:
          • Arnaud Petit
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Reclutamento
        • Hôpital de Hautepierre
        • Investigatore principale:
          • Natacha Entz-Werle
    • Val de Marne
      • Villejuif, Val de Marne, Francia, 94805
        • Reclutamento
        • Gustave Roussy
        • Investigatore principale:
          • Pablo Berlanga, MD
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Investigatore principale:
          • Teresa Battaglia
      • Milan, Italia
      • Torino, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Investigatore principale:
          • Franca Fagioli
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 EA
        • Attivo, non reclutante
        • Prinses Maxima Centrum
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Reclutamento
        • Birmingham Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Gerard Millen
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Investigatore principale:
          • Giuseppe Barone
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Guy Makin
      • Newcastle, Regno Unito, NE1 4LP
        • Reclutamento
        • Royal Victoria Infirmary
        • Investigatore principale:
          • Quentin Campbell-Hewson
      • Sutton, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Pediatric and Adolescent Oncology The Royal Marsden Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Vall d'Hebron
        • Investigatore principale:
          • Raquel Hladun
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital del Nino Jesus
        • Investigatore principale:
          • Alba Rubio
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Fe
        • Investigatore principale:
          • Adela Cañete

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ai pazienti deve essere diagnosticato un tumore maligno ematologico o solido che è progredito nonostante la terapia standard o per il quale non esiste una terapia standard efficace.
  2. Età < 18 anni all'inclusione; i pazienti di età pari o superiore a 18 anni possono essere inclusi dopo discussione con lo sponsor se hanno un tumore maligno pediatrico ricorrente/refrattario.
  3. Il paziente deve aver avuto un profilo molecolare avanzato (es. WES/WGS +/- RNAseq) del loro tumore ricorrente o refrattario, cioè al momento della progressione/ricaduta della malattia; eccezionalmente possono essere ammessi pazienti con profilo molecolare avanzato alla diagnosi.
  4. Malattia valutabile o misurabile come definita dai criteri di imaging standard per il tipo di tumore del paziente (RECIST v1.1, criteri RANO per i pazienti con HGG, criteri INRC per i pazienti con NB, criteri per la leucemia, ecc.).
  5. I pazienti con leucemia recidivante o refrattaria sono eleggibili per questo studio.
  6. Performance status: Karnofsky performance status (per pazienti di età >12 anni) o Lansky Play score (per pazienti di età ≤12 anni) ≥ 70%. I pazienti che non sono in grado di camminare a causa di paralisi o disabilità neurologica stabile, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio di prestazione.
  7. Aspettativa di vita ≥ 3 mesi

  8. Adeguata funzione degli organi:

    Criteri ematologici (i pazienti affetti da leucemia sono esclusi dai criteri ematologici):

    • Conta assoluta periferica dei neutrofili (ANC) ≥ 1000/μL (non supportata)
    • Conta piastrinica ≥ 100.000/μL (non supportata)
    • Emoglobina ≥ 8,0 g/dL (la trasfusione è consentita)

    Funzione cardiaca:

    • Frazione di accorciamento (SF) >29% (>35% per bambini < 3 anni) e frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥50% al basale, come determinato dall'ecocardiografia (obbligatorio solo per i pazienti che hanno ricevuto terapia cardiotossica).
    • Assenza di prolungamento dell'intervallo QTc (QTc > 450 msec sull'ECG basale, utilizzando la correzione di Fridericia [formula QTcF]) o altra aritmia ventricolare o atriale clinicamente significativa.

    Funzionalità renale ed epatica:

    • Creatinina sierica ≤ 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per l'età
    • Bilirubina totale ≤ 1,5 x ULN
    • Alanina aminotransferasi (ALT)/transaminasi glutammico piruvica sierica (SGPT) ≤ 2,5 x ULN; aspartato aminotransferasi (AST)/transaminasi glutammico-ossalacetica sierica/SGOT ≤ 2,5 x ULN eccetto nei pazienti con coinvolgimento tumorale documentato del fegato che devono avere AST/SGOT e ALT/SGPT ≤ 5 x ULN.
  9. In grado di rispettare il follow-up programmato e la gestione della tossicità.
  10. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 72 ore prima dell'inizio del trattamento. Le donne sessualmente attive in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione accettabile e appropriata durante lo studio e per almeno 6 mesi dopo l'ultima somministrazione del trattamento in studio. I pazienti di sesso maschile sessualmente attivi devono accettare di utilizzare il preservativo durante lo studio e per almeno 6 mesi (7 mesi per il braccio J) dopo l'ultima somministrazione del trattamento in studio. La contraccezione accettabile è definita nelle linee guida CTFG "Raccomandazioni relative alla contraccezione e ai test di gravidanza negli studi clinici"
  11. Per tutti i farmaci orali i pazienti devono essere in grado di deglutire comodamente le capsule (tranne quelle per le quali è disponibile una soluzione orale); la somministrazione tramite sondino nasogastrico o gastrostomico è consentita solo se indicata.
  12. Consenso informato scritto da parte dei genitori/rappresentante legale, paziente e consenso appropriato all'età prima che qualsiasi procedura di screening specifica dello studio venga condotta secondo le linee guida locali, regionali o nazionali.
  13. Paziente affiliato ad un regime previdenziale o beneficiario dello stesso secondo le prescrizioni locali.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con metastasi sintomatiche al sistema nervoso centrale (SNC) che sono neurologicamente instabili o che richiedono dosi crescenti di corticosteroidi o terapia locale diretta al SNC per controllare la malattia del SNC. Possono essere inclusi pazienti che assumono dosi stabili di corticosteroidi per almeno 7 giorni prima di ricevere il farmaco in studio.
  2. Compromissione della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare in modo significativo l'assorbimento dei farmaci per via orale (ad es. Malattie ulcerative, nausea incontrollata, vomito, diarrea o sindrome da malassorbimento).
  3. Malattia cardiaca non controllata clinicamente significativa (compresa la storia di eventuali aritmie cardiache, ad esempio ventricolare, sopraventricolare, aritmie linfonodali o anormalità della conduzione, ischemia instabile, insufficienza cardiaca congestizia entro 12 mesi dallo screening)
  4. Epatite virale attiva o infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o qualsiasi altra infezione incontrollata.
  5. Presenza di qualsiasi tossicità correlata al trattamento di grado ≥ CTCAE 2 ad eccezione di alopecia, ototossicità o neuropatia periferica.
  6. Terapia antitumorale sistemica entro 21 giorni dalla prima dose in studio o 5 volte la sua emivita, a seconda di quale sia inferiore.
  7. Precedente terapia mieloablativa con recupero di cellule staminali emopoietiche autologhe entro 8 settimane dalla prima dose del farmaco in studio
  8. Trapianto di cellule staminali allogeniche entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio. I pazienti che ricevono qualsiasi agente per trattare o prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) dopo il trapianto di midollo osseo non sono idonei per questo studio.
  9. Radioterapia (non palliativa) entro 21 giorni prima della prima dose di farmaco (o entro 6 settimane per dosi terapeutiche di MIBG o irradiazione craniospinale).
  10. Chirurgia maggiore entro 21 giorni dalla prima dose. La gastrostomia, lo shunt ventricolo-peritoneale, la ventricolostomia endoscopica, la biopsia tumorale e l'inserimento di dispositivi di accesso venoso centrale non sono considerati interventi chirurgici maggiori, ma per queste procedure deve essere mantenuto un intervallo di 48 ore prima della somministrazione della prima dose del farmaco sperimentale.
  11. Attualmente sta assumendo farmaci con un rischio noto di prolungare l'intervallo QT o di indurre torsioni di punta (fare riferimento all'Appendice 8).
  12. Attualmente assume farmaci che sono principalmente metabolizzati da CYP3A4/5, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6 o dai trasportatori di farmaci Pgp (MDR1), BCRP, OATP1B1, OATP1B3, OCT1 e OCT2 e hanno un basso indice terapeutico che non può essere interrotto almeno 7 giorni o 5 volte l'emivita di eliminazione riportata prima dell'inizio del trattamento con uno qualsiasi dei farmaci sperimentali e per la durata dello studio (fare riferimento all'Appendice 9).
  13. Ipersensibilità nota a qualsiasi farmaco in studio o componente della formulazione.
  14. Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  15. - Vaccinato con vaccini vivi attenuati entro 4 settimane dalla prima dose del farmaco in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio A. Ribociclib + Topotecan e Temozolomide
Topotecan iv QD e temozolomide capsule per via orale QD Giorni da 1 a 5; Ribociclib capsule o soluzione orale per via orale QD dal giorno 6 al giorno 20 di un ciclo di 28 giorni.
Droga: Temozolomide
Altri nomi:
  • Temodar
Droga: Topotecan
Altri nomi:
  • Hycamtin
Droga: Ribociclib
Altri nomi:
  • LEE011
  • Kisqali
Sperimentale: Braccio B. Ribociclib + Everolimus
Ribociclib capsule o soluzione orale per via orale QD per 21 giorni di ciascun ciclo di 28 giorni; Everolimus compresse orodispersibili per via orale QD per 28 giorni.
Droga: Everolimo
Altri nomi:
  • Afinitor
  • votubia
Droga: Ribociclib
Altri nomi:
  • LEE011
  • Kisqali
Sperimentale: BRACCIO C. Adavosertib + Carboplatino
Adavosertib capsule per via orale BID 3 giorni sì / 4 giorni no nella settimana 1; Carboplatino iv QD AUC 5 il giorno 1 di un ciclo di 21 giorni.
Droga: Carboplatino
Altri nomi:
  • Paraplatino
Droga: Adavosertib
Altri nomi:
  • AZD1775
Sperimentale: Braccio D. Olaparib + Irinotecan
Olaparib compresse per via orale BID nei giorni 1-10 di un ciclo di 21 giorni Irinotecan iv una volta al giorno nei giorni 4-8 di un ciclo di 21 giorni.
Droga: Irinotecano
Altri nomi:
  • Camptosar
  • CPT-11
Droga: Olaparib
Altri nomi:
  • Lynparz
Sperimentale: Braccio E. Vistusertib agente singolo
Vistusertib compresse per via orale BID 2 giorni sì/5 giorni no a settimana di un ciclo di 28 giorni.
Droga: Vistosertib
Altri nomi:
  • AZD2014
Sperimentale: Braccio F. Vistusertib + Topotecan e Temozolomide
Topotecan iv QD e temozolomide capsule per via orale QD Giorni da 1 a 5; Vistusertib compresse per via orale BID 3 giorni sì/4 giorni no a settimana di un ciclo di 28 giorni.
Droga: Temozolomide
Altri nomi:
  • Temodar
Droga: Topotecan
Altri nomi:
  • Hycamtin
Droga: Vistosertib
Altri nomi:
  • AZD2014
Sperimentale: Braccio G. Nivolumab + Ciclofosfamide +/- Radioterapia
Nivolumab iv QD ogni 2 settimane di un ciclo di 28 giorni (giorni 1 e 15); Ciclofosfamide compresse o soluzione orale per via orale BID, 1 settimana sì/1 settimana no; Irradiazione palliativa/radiofrequenza/crioterapia a partire da 2 settimane dopo la prima iniezione di nivolumab.
Droga: Ciclofosfamide
Altri nomi:
  • Cytoxan
Droga: Nivolumab
Altri nomi:
  • Opdivo
Sperimentale: Braccio H. Selumetinib + Vistusertib
Selumetinib capsule due volte al giorno in somministrazione continua. Vistusertib per via orale due volte al giorno con un programma intermittente: 2 giorni sì/5 giorni no a settimana di un ciclo di 28 giorni.
Droga: Selumetinib
Altri nomi:
  • Koselugo
Droga: Vistosertib
Altri nomi:
  • AZD2014
Sperimentale: Braccio I. Enasidenib
Compresse di Enasidenib o soluzione per cospargere per via orale su un dosaggio continuo una volta al giorno (QD) per ciclo di 28 giorni.
Droga: Enasidenib
Altri nomi:
  • Idhifa
Sperimentale: Braccio J. Lirilumab + Nivolumab
Nivolumab iv QD nei giorni 1 e 15 di un ciclo di 28 giorni; Lirilumab iv QD il giorno 1 di un ciclo di 28 giorni
Droga: Nivolumab
Altri nomi:
  • Opdivo
Droga: Lirilumab
Altri nomi:
  • BMS-986015
Sperimentale: Braccio K. Fadraciclib (CYC065) + Temozolomide
Fadraciclib iv una volta al giorno il giorno 1 (+/- 15) di un ciclo di 28 giorni Temozolomide capsule per via orale una volta al giorno il giorno 1-5 di un ciclo di 28 giorni
Droga: Temozolomide
Altri nomi:
  • Temodar
Droga: Fadraciclib
Altri nomi:
  • CYC065
Sperimentale: Braccio L. Fadraciclib (CYC065) + citarabina
Fadraciclib iv QD il Giorno 1 (+/- 15) di un ciclo di 28 giorni Citarabina iv o sc il Giorno 2-5 e il Giorno 8-11 di un ciclo di 28 giorni
Droga: Citarabina
Altri nomi:
  • Arabinosilcitosina
  • Cytosar-U
Droga: Fadraciclib
Altri nomi:
  • CYC065
Sperimentale: Braccio M. Ribociclib + Everolimus +/- Desametasone

Ribociclib capsule o compresse per via orale QD nei giorni 1-21 di un ciclo di 28 giorni. Everolimus compresse dispersibili per via orale QD su un dosaggio continuo per ciclo di 28 giorni.

Per i pazienti con leucemia e linfoma:

Desametasone per via orale o ev nei giorni 1-7 di ogni ciclo di 28 giorni. Per i pazienti con LLA, AML e linfoma non Hodgkin (NHL), la chemioterapia intratecale verrà somministrata in aggiunta secondo la pratica standard a seconda dello stato del sistema nervoso centrale.
Droga: Desametasone
Altri nomi:
  • Decadrone
  • Hexadrol
  • Dessasone
  • Maxidex
  • Diodex
Droga: Everolimo
Altri nomi:
  • Afinitor
  • votubia
Droga: Ribociclib
Altri nomi:
  • LEE011
  • Kisqali
Sperimentale: Braccio N. Ceralasertib (AZD6738) + Olaparib
Olaparib compresse per via orale BID per 28 giorni Ceralasertib compresse QD o BID per ciclo di 28 giorni
Droga: Olaparib
Altri nomi:
  • Lynparz
Droga: Ceralasertib
Altri nomi:
  • AZD6738
Sperimentale: Braccio O. Futibatinib (TAS-120)
Futibatinib compresse per via orale su un dosaggio continuo QD per ciclo di 28 giorni
Droga: Futibatinib
Altri nomi:
  • Tas-120
Sperimentale: Braccio P. Capmatinib (INC280) + Everolimus
Capmatinib compresse per via orale a dosaggio continuo BID per ciclo di 28 giorni. Everolimus compresse dispersibili per via orale QD su un dosaggio continuo per ciclo di 28 giorni.
Droga: Everolimo
Altri nomi:
  • Afinitor
  • votubia
Droga: Capmatinib
Altri nomi:
  • INC280
  • Tabretta
Sperimentale: Braccio Q. Peposertib + Avelumab e Metronomic Temozolomide
Peposertib compresse per via orale in un dosaggio continuo BID per ciclo di 28 giorni Avelumab IV QD il giorno 1 e il giorno 15 di un ciclo di 28 giorni Temozolomide capsule per via orale QD 5 giorni/settimana di un ciclo di 28 giorni
Droga: Temozolomide
Altri nomi:
  • Temodar
Droga: Avelumab
Altri nomi:
  • BAVENCIO
Droga: Peposertib
Sperimentale: Braccio R. Capivasertib + Vinorelbina metronomica

Compresse di Capivasertib per via orale BID nei giorni 1-4/settimana (4 giorni di assunzione/3 giorni di pausa, ogni settimana) di un ciclo di 28 giorni.

Capsule molli di Vinorelbine per via orale una volta al giorno nei giorni 1, 3 e 5/settimana di un ciclo di 28 giorni.
Droga: Vinorelbina
Altri nomi:
  • Ombelico
Droga: Capivasertib
Altri nomi:
  • AZD5363
  • TRUQAP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose raccomandata di fase II (RP2D)
Lasso di tempo: Durante il primo ciclo
Definita come la dose raccomandata per gli adulti (aggiustata per peso o BSA) se la tossicità e/o il profilo farmacocinetico sono simili nei bambini e negli adulti, o una dose più elevata, a condizione che sia inferiore o uguale alla dose massima tollerata (MTD)
Durante il primo ciclo
Dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: Durante il primo ciclo
La MTD sarà definita come la dose associata o più vicina al 25% delle tossicità limitanti la dose (DLT)
Durante il primo ciclo
Tasso di risposta obiettiva (ORR)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento

Definita come la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta completa confermata (CR) o una risposta parziale (PR) valutata dagli investigatori.

Nei pazienti affetti da leucemia, l'ORR è definita come la percentuale di pazienti che raggiungono CR, CRi o CRp.
Durante il periodo di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: A seconda del braccio di trattamento
Per caratterizzare la farmacocinetica a dose singola o multipla dell'agente(i)
A seconda del braccio di trattamento
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla data della prima progressione documentata o decesso
Definito come il tempo dall'inizio del trattamento fino alla data della prima progressione documentata (clinicamente o radiologicamente) o morte per qualsiasi causa. I pazienti vivi e privi di progressione alla data limite saranno censurati all'ultima data di valutazione.
Dall'inizio del trattamento fino alla data della prima progressione documentata o decesso
Valutazione della durata della risposta (DoR)
Lasso di tempo: Tra la prima risposta del documento e il momento della prima progressione documentata
Definito come il periodo di tempo tra la prima risposta documentata (risposta completa (CR) o risposta parziale (PR)) e il tempo di progressione, secondo i criteri RECIST v1.1, RANO per i pazienti con HGG, criteri INRC per i pazienti con NB, eccetera.
Tra la prima risposta del documento e il momento della prima progressione documentata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Cancer Institute, France
Fondation ARC
Fight Kids Cancer

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Birgit Geoerger, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 agosto 2016

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2031

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 giugno 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2016-000133-40
  • 2016/2396 (Altro identificatore: CSET Number)
  • 2024-514791-40-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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