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Uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-561 in soggetti di età pari o superiore a 18 anni affetti da fibrosi cistica

31 dicembre 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-561 in soggetti di età pari o superiore a 18 anni con fibrosi cistica

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, l'effetto farmacodinamico (PD) e farmacocinetico (PK) di VX-561.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
77

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgio
      • Gent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Germania
      • Erlangen, Germania
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Halle, Germania
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Germania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Germania
        • University Hospital Wuerzburg
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin 12, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin 9, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • UMC St. Radboud
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Regno Unito
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45220
        • UC Health Holmes
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children'S Medical Group
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Deve avere 1 delle seguenti 9 mutazioni CFTR su almeno 1 allele: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D
  • In terapia con ivacaftor
  • Valore FEV1 ≥40% e ≤100% della media prevista per età, sesso e altezza

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Ivacaftor
I partecipanti hanno ricevuto IVA 150 milligrammi (mg) per via orale ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento per 12 settimane.
Droga: IVA
Compresse rivestite con film da 150 mg per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: Placebo
Placebo abbinato all'IVA.
Droga: Placebo
Placebo abbinati a VX-561.
Sperimentale: VX-561: 25 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-561 25 mg per via orale al giorno (qd) nel periodo di trattamento per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo abbinato all'IVA.
Droga: Placebo
Placebo abbinati a VX-561.
Droga: VX-561
Compresse VX-561 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Sperimentale: VX-561: 50 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-561 50 mg per via orale qd nel periodo di trattamento per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo abbinato all'IVA.
Droga: Placebo
Placebo abbinati a VX-561.
Droga: VX-561
Compresse VX-561 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Sperimentale: VX-561: 150 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-561 150 mg per via orale qd nel periodo di trattamento per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo abbinato all'IVA.
Droga: Placebo
Placebo abbinati a VX-561.
Droga: VX-561
Compresse VX-561 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Sperimentale: VX-561: 250 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-561 250 mg per via orale qd nel periodo di trattamento per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo abbinato all'IVA.
Droga: Placebo
Placebo abbinati a VX-561.
Droga: VX-561
Compresse VX-561 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 12
Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-561 e dei suoi metaboliti (M1-VX-561 e M6-VX-561) e di IVA e dei suoi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Alla settimana 4
Alla settimana 4
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Basale fino alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 dicembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX18-561-101
  • 2018-003970-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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