Vitamina D3 per pazienti affetti da CGD con BCGosis/Itis
7 luglio 2024 aggiornato da: Jinqiao Sun, Children's Hospital of Fudan University
Effetto della supplementazione di vitamina D3 su pazienti con malattia granulomatosa cronica con BCGosis/Itis
Quando i bambini con malattia granulomatosa cronica (CGD) hanno contratto l'infezione da BCG, il trattamento sarebbe stato un compito difficile.
L'obiettivo della ricerca proposta è osservare il tempo in cui l'integrazione di vitamina D può aiutare i bambini CGD a superare questa sfida.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Completato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia granulomatosa cronica (CGD) è una delle malattie da immunodeficienza primaria. A causa della carenza del fagocita nicotinammide adenina dinucleotide fosfato (NADPH) ossidasi, il burst respiratorio di tutti i tipi di cellule fagocitiche è gravemente compromesso, il che porta a una suscettibilità alle infezioni tra i pazienti con CGD.
Il vaccino BCG è ampiamente utilizzato in Cina per evitare una grave infezione da tubercolosi. I bambini dovrebbero ricevere il vaccino BCG iniettato entro 24 ore dalla nascita. Quando i pazienti con CGD hanno ricevuto la vaccinazione di BCG, saranno facilmente infettati. E a causa dell'immunodeficienza di questi bambini, l'infezione non può essere curata con un trattamento normale.
L'integrazione di vitamina D è stata utilizzata per trattare la tubercolosi nell'era pre-antibiotica e si dice che abbia un'influenza sul sistema immunitario, in particolare sui monociti e sui macrofagi, quindi può aiutare i bambini CGD a difendere l'infezione da BCG. Inoltre, gli studi dimostrano che la 1,25-diidrossivitamina D3 può indurre l'ossido nitrico sintasi, quindi può regolare la produzione di NO e aiutare la difesa dell'ospite contro la tubercolosi umana senza l'aiuto della NADPH ossidasi. Altre ricerche indicano che la vitamina D e l'espressione del recettore della vitamina D possono portare all'induzione del peptide antimicrobico come LL-37 che aiuta i macrofagi a uccidere il Mycobacterium tuberculosis intracellulare. Queste scoperte hanno indicato che la vitamina D può indurre una risposta immunitaria contro il BCG in modo non tradizionale. Pertanto, quando i pazienti affetti da CGD affrontano l'infezione da BCG, aggiungere un'integrazione di vitamina D al trattamento può aiutarli a sopravvivere a questa sfida.
Poiché ci sono stati studi clinici che hanno rivelato che l'integrazione intermittente di vitamina D3 ad alte dosi come 2,5 mg per 14 giorni riceve effetti positivi solo su pazienti parziali, i ricercatori decidono di scegliere un trattamento a dose lieve come 800 UI/die per 3 mesi per vedere se le cose cambiano in Da questa parte.
Tipo di studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
50
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Cina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, Shanghai, Cina
- Children's Hospital of Fudan University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- meno di 18 anni
- Diagnosi di CGD
- Ha avuto un'infezione da BCG dopo la vaccinazione
Criteri di esclusione:
- 25-(OH)-vit D sierica >75 nmol/L (30 ng/mL)
- Iperfosfatemia
- Ipercalcemia
- Insufficienza renale acuta o cronica
- Insufficienza cardiaca acuta o cronica
- Calcolo renale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
2
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo della vitamina D
Integrazione di vitamina D3 più trattamento tradizionale di CGD e tubercolosi
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La vitamina D3 diminuisce di 800 UI/die per 3 mesi
Farmaci antitubercolari, interferone-gamma
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Altro: Gruppo di controllo
Trattamento tradizionale della CGD e della tubercolosi senza integrazione di vitamina D
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Farmaci antitubercolari, interferone-gamma
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Mortalità
Lasso di tempo: 8 settimane
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Tasso di mortalità tra i pazienti
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8 settimane
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Tasso di conversione della microscopia dei bacilli acido-resistenti della coltura dell'espettorato
Lasso di tempo: 8 settimane
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Se la coltura dell'espettorato e la microscopia dei bacilli acido-resistenti mostrano risultati positivi prima dei trattamenti, confrontare i risultati prima e dopo i trattamenti per vedere se il tasso di variazione dei risultati da positivi a negativi differisce tra il gruppo di controllo e il gruppo vitamina D
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8 settimane
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Durata della febbre
Lasso di tempo: 8 settimane
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Calcola i giorni di febbre per mostrare la gravità dell'infezione e l'efficacia del trattamento
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8 settimane
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Numero di farmaci antitubercolari utilizzati nel trattamento
Lasso di tempo: 8 settimane
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Calcolare il numero di farmaci antitubercolari utilizzati nel trattamento per mostrare la gravità dell'infezione e l'efficacia del trattamento
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8 settimane
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Proteine dell'urina
Lasso di tempo: 8 settimane
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Quantificazione delle proteine urinarie
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8 settimane
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Calcio nelle urine
Lasso di tempo: 8 settimane
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Concentrazione di calcio nelle urine
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8 settimane
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Livelli sierici di 25-OH vitamina D3
Lasso di tempo: 8 settimane
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Concentrazione di 25-OH vitamina D3 nel siero
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8 settimane
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Livelli sierici di calcio
Lasso di tempo: 8 settimane
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Concentrazione di calcio nel siero
|
8 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del BMI
Lasso di tempo: 1 anno
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Valutare la variazione del BMI calcolando peso (kg)/altezza (m)^2 prima del trattamento e 1 anno dopo il trattamento
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1 anno
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Frequenza delle infezioni ricorrenti
Lasso di tempo: 1 anno
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Utilizzare la frequenza delle infezioni ricorrenti per valutare i benefici a lungo termine
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Weili Yan, Ph.D, Children's Hospital of Fudan University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Liu PT, Stenger S, Li H, Wenzel L, Tan BH, Krutzik SR, Ochoa MT, Schauber J, Wu K, Meinken C, Kamen DL, Wagner M, Bals R, Steinmeyer A, Zugel U, Gallo RL, Eisenberg D, Hewison M, Hollis BW, Adams JS, Bloom BR, Modlin RL. Toll-like receptor triggering of a vitamin D-mediated human antimicrobial response. Science. 2006 Mar 24;311(5768):1770-3. doi: 10.1126/science.1123933. Epub 2006 Feb 23.
- Martineau AR, Wilkinson KA, Newton SM, Floto RA, Norman AW, Skolimowska K, Davidson RN, Sorensen OE, Kampmann B, Griffiths CJ, Wilkinson RJ. IFN-gamma- and TNF-independent vitamin D-inducible human suppression of mycobacteria: the role of cathelicidin LL-37. J Immunol. 2007 Jun 1;178(11):7190-8. doi: 10.4049/jimmunol.178.11.7190. Erratum In: J Immunol. 2007 Dec 15;179(12):8569-70.
- Rockett KA, Brookes R, Udalova I, Vidal V, Hill AV, Kwiatkowski D. 1,25-Dihydroxyvitamin D3 induces nitric oxide synthase and suppresses growth of Mycobacterium tuberculosis in a human macrophage-like cell line. Infect Immun. 1998 Nov;66(11):5314-21. doi: 10.1128/IAI.66.11.5314-5321.1998.
- Martineau AR, Timms PM, Bothamley GH, Hanifa Y, Islam K, Claxton AP, Packe GE, Moore-Gillon JC, Darmalingam M, Davidson RN, Milburn HJ, Baker LV, Barker RD, Woodward NJ, Venton TR, Barnes KE, Mullett CJ, Coussens AK, Rutterford CM, Mein CA, Davies GR, Wilkinson RJ, Nikolayevskyy V, Drobniewski FA, Eldridge SM, Griffiths CJ. High-dose vitamin D(3) during intensive-phase antimicrobial treatment of pulmonary tuberculosis: a double-blind randomised controlled trial. Lancet. 2011 Jan 15;377(9761):242-50. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61889-2. Epub 2011 Jan 5.
- Collaborative Group for the Meta-Analysis of Individual Patient Data in MDR-TB treatment-2017; Ahmad N, Ahuja SD, Akkerman OW, Alffenaar JC, Anderson LF, Baghaei P, Bang D, Barry PM, Bastos ML, Behera D, Benedetti A, Bisson GP, Boeree MJ, Bonnet M, Brode SK, Brust JCM, Cai Y, Caumes E, Cegielski JP, Centis R, Chan PC, Chan ED, Chang KC, Charles M, Cirule A, Dalcolmo MP, D'Ambrosio L, de Vries G, Dheda K, Esmail A, Flood J, Fox GJ, Frechet-Jachym M, Fregona G, Gayoso R, Gegia M, Gler MT, Gu S, Guglielmetti L, Holtz TH, Hughes J, Isaakidis P, Jarlsberg L, Kempker RR, Keshavjee S, Khan FA, Kipiani M, Koenig SP, Koh WJ, Kritski A, Kuksa L, Kvasnovsky CL, Kwak N, Lan Z, Lange C, Laniado-Laborin R, Lee M, Leimane V, Leung CC, Leung EC, Li PZ, Lowenthal P, Maciel EL, Marks SM, Mase S, Mbuagbaw L, Migliori GB, Milanov V, Miller AC, Mitnick CD, Modongo C, Mohr E, Monedero I, Nahid P, Ndjeka N, O'Donnell MR, Padayatchi N, Palmero D, Pape JW, Podewils LJ, Reynolds I, Riekstina V, Robert J, Rodriguez M, Seaworth B, Seung KJ, Schnippel K, Shim TS, Singla R, Smith SE, Sotgiu G, Sukhbaatar G, Tabarsi P, Tiberi S, Trajman A, Trieu L, Udwadia ZF, van der Werf TS, Veziris N, Viiklepp P, Vilbrun SC, Walsh K, Westenhouse J, Yew WW, Yim JJ, Zetola NM, Zignol M, Menzies D. Treatment correlates of successful outcomes in pulmonary multidrug-resistant tuberculosis: an individual patient data meta-analysis. Lancet. 2018 Sep 8;392(10150):821-834. doi: 10.1016/S0140-6736(18)31644-1.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
1 agosto 2019
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
31 dicembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
31 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
5 dicembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 giugno 2019
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
13 giugno 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
9 luglio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 luglio 2024
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 luglio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie linfoproliferative
- Malattie linfatiche
- Attributi della malattia
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi dei leucociti
- Disfunzione battericida dei fagociti
- Malattia cronica
- Granulomi
- Malattia granulomatosa, cronica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Micronutrienti
- Vitamine
- Agenti di conservazione della densità ossea
- Ormoni e agenti regolatori del calcio
- Vitamina D
- Colecalciferolo
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- VDBCG
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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