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Sicurezza e tollerabilità della proglumide orale per la NASH (STOPNASH)

10 ottobre 2022 aggiornato da: Georgetown University

Studio di fase 1 per testare la sicurezza e la dose di Proglumide come agente antifibrotico nella steatoepatite non alcolica (NASH)

Questo studio è uno studio clinico di fase I/II in aperto, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di un antagonista del recettore orale della colecistochinina (CCK), la proglumide, a dosi crescenti in soggetti con NASH.

È stato approvato un protocollo di uso esteso per i soggetti che completano questo studio che mostrano benefici o sono a rischio di progressione della malattia epatica per continuare con Proglumide a 1200 mg / die per ulteriori 3-9 mesi. I soggetti nel protocollo esteso avranno visite telefoniche mensili e nell'unità di ricerca ogni 3 mesi per test di laboratorio di sicurezza e sangue di ricerca per l'analisi della fibrosi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1 a dose singola ascendente su 18 pazienti con evidenza ecografica di steatosi epatica E aumento delle transaminasi epatiche. Proglumide utilizzerà il disegno dello studio a dose singola crescente in un modo di Fase 1 per determinare la dose raccomandata di Fase 2 (RP2D). I livelli di dose di proglumide saranno: 400 mg BID (due volte al giorno); 400 mg TID (tre volte al giorno); 800 mg BID (due volte al giorno).

Saranno arruolati sei pazienti in ciascuna coorte a partire dalla dose più bassa di 400 mg PO BID (due volte al giorno) per 12 settimane.

I pazienti saranno monitorati per la sicurezza e la tossicità mediante analisi del sangue di laboratorio, esami fisici. Il livello ematico per la proglumide verrà eseguito prima della proglumide allo screening o al basale, alla settimana 2 e poi alla settimana 4 e alla settimana 12.

La sicurezza e la tossicità saranno monitorate utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events v 5 e l'efficacia del trattamento sarà valutata mediante valutazione degli enzimi epatici e fibroscan. Il disegno dello studio di fase 1, seguiremo lo schema di aumento della dose, in cui la dose aumenta dopo 6 soggetti se non si verifica una tossicità limitante del farmaco (DLT).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
18

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20422
        • Washington DC Veterans Affairs Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 81 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 85 anni
  • con imaging radiografico (mediante ultrasuoni, risonanza magnetica o TC) di steatosi epatica
  • E aumento delle transaminasi sieriche (ALT o AST).
  • E uno dei seguenti: BMI>30, iperlipidemia o evidenza di diabete scarsamente controllato come HgbA1C>7
  • Sono ammissibili i soggetti in trattamento con statine e con diabete. Le statine continueranno alla stessa dose per tutta la durata dello studio.
  • Evidenza di fibrosi da lieve a moderata su Fibroscan da F1 a F3 (punteggio kPa <14).

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di uso/abuso attivo di alcol.
  • Epatite virale cronica B o epatite C, epatite autoimmune, malattia epatica indotta da farmaci.
  • Sono esclusi quelli con evidenza di cirrosi all'esame, istologicamente o all'imaging e una storia di cancro al fegato.
  • I test di laboratorio che giustificano l'esclusione includono: conta leucocitaria <3,5 K/UL; Emoglobina <9,5 g/dL; Azoto ureico nel sangue >30 mg/dL (idrato); Creatinina > 2,0 mg/dL, alanina aminotransferasi (ALT)/aspartato aminotransferasi (AST) > 5 volte ULN (limite superiore normale), fosfatasi alcalina (ALP) > 2 volte ULN.
  • Evidenza di funzionalità epatica sintetica anormale inclusa bilirubina totale anormale, conta piastrinica <150.000 / mm3; e tempo di protrombina anormale o aumento dell'INR (rapporto internazionale normalizzato) (a meno che non si tratti di warfarin)
  • Storia di malattia della cistifellea con cistifellea non rimossa chirurgicamente
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR < 90 mL/min/1,73 m2
  • Diabete mellito di tipo 1
  • Diabete scarsamente controllato, definito da emoglobina A1C (HbA1C) > 8, o pazienti diabetici che non hanno assunto dosi stabili di farmaci antidiabetici per almeno 90 giorni prima dello screening
  • Incinta o allattamento

  • Una condizione medica o psichiatrica preesistente nota che potrebbe interferire con la capacità del paziente di fornire il consenso informato o di partecipare alla conduzione dello studio, o che potrebbe confondere i risultati dello studio.

    • Quelli trovati per avere un punteggio di fibrosi su Fibroscan di F0 o F4.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Proglumide
Trattata con proglumide marcata in aperto
Droga: Proglumide
antagonista orale del recettore CCK
Altri nomi:
  • Mild

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
sicurezza e tossicità
Lasso di tempo: 12 settimane per dose
Il numero di partecipanti con tossicità correlata al farmaco seguirà i protocolli standard dei criteri di terminologia comune per gli eventi avversi v.5 (CTCAE). La tossicità è classificata in base alla gravità dei sintomi ottenuti durante la revisione dei sintomi della visita e in base agli esami del sangue raccolti ad ogni visita programmata
12 settimane per dose
Dose raccomandata di fase 2
Lasso di tempo: per ciascuna dose, il numero di eventi avversi descritti nel periodo di 12 settimane
Delle 3 dosi da testare quale ha la minore tossicità correlata al farmaco
per ciascuna dose, il numero di eventi avversi descritti nel periodo di 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Transaminasi epatiche
Lasso di tempo: Confronto dei valori sierici di ALT e AST al basale con i valori della settimana 12 in UI
Una diminuzione delle aminotransferasi sieriche (ALT e AST) in UI del 10% o più
Confronto dei valori sierici di ALT e AST al basale con i valori della settimana 12 in UI

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio NASH di Fibroscan
Lasso di tempo: basale rispetto alla settimana 12
Punteggio kPa di rigidità epatica con una diminuzione di 4kPa e punteggio di steatosi (CAPS) in dB/m. un calo di 30 dB/m
basale rispetto alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Georgetown University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 ottobre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 0562
  • GU-3160 (Altro identificatore: Georgetown University)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati saranno caricati sul sito web degli studi clinici alla conclusione dello studio e dopo essere stati accettati per la pubblicazione

Periodo di condivisione IPD

Dopo la pubblicazione al completamento dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Disponibile su Clinicaltrials.gov sito web per 1 anno dopo la pubblicazione

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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