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Studio sull'efficacia e la sicurezza della reinfusione di Tisagenlecleucel in pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta (ALL)

27 gennaio 2023 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II, in aperto, multicentrico per determinare l'efficacia e la sicurezza della re-infusione di Tisagenlecleucel in pazienti pediatrici e adolescenti giovani adulti (AYA) con leucemia linfoblastica acuta con perdita di aplasia delle cellule B

Si trattava di uno studio multicentrico di fase II che valutava l'efficacia e la sicurezza della reinfusione di tisagenlecleucel in pazienti pediatrici e giovani adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) che erano stati trattati con tisagenlecleucel e avevano sperimentato il recupero delle cellule B.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio era uno studio di fase II, in aperto, multicentrico per determinare l'efficacia e la sicurezza della re-infusione di tisagenlecleucel in pazienti pediatrici e adolescenti giovani adulti (AYA) con leucemia linfoblastica acuta (LLA) con perdita di aplasia delle cellule B. La perdita di aplasia delle cellule B è definita come: sangue periferico (PB) conta assoluta dei linfociti B ≥ 50/µL, OPPURE linfociti B PB ≥ 10% dei linfociti totali. L'aplasia delle cellule B è definita come una conta assoluta dei linfociti B PB <50/µL.

Lo studio ha avuto le seguenti fasi per tutti i pazienti: Screening, Trattamento e Follow-up. La durata totale dello studio è stata di circa 12 mesi. Dopo la reinfusione di tisagenlecleucel, l'efficacia è stata valutata ai mesi 1, 3, 6 e alla fine dello studio, momento in cui sono stati prelevati i campioni di sangue.

Lo studio si è interrotto in anticipo a causa della lenta iscrizione alla sperimentazione. Il tasso di iscrizione ha reso il processo non più fattibile per continuare.

I pazienti hanno potuto ritirarsi volontariamente dallo studio per qualsiasi motivo, in qualsiasi momento. I pazienti che hanno ricevuto tisagenlecleucel commerciale dovevano essere seguiti fino a 15 anni dopo l'infusione. I pazienti avrebbero potuto essere seguiti nel registro della terapia cellulare del Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) se acconsentito alla partecipazione. Per i pazienti che non forniscono il consenso per la partecipazione al registro del Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), gli eventi avversi dovevano essere segnalati per 15 anni o fino all'iscrizione del paziente nel registro.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children s Mercy Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • UT Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio
  • Deve avere una dose aggiuntiva di tisagenlecleucel commerciale non scaduta disponibile e prescritta da un medico nel corso della pratica medica
  • Età fino a 25 anni inclusi
  • I pazienti devono avere la leucemia CD-19+
  • Pazienti che sono stati precedentemente trattati con tisagenlecleucel e presentano evidenza di recupero delle cellule B come definito da: Conta assoluta dei linfociti B nel sangue periferico (PB) ≥ 50/µL, O Linfociti B PB ≥ 10% dei linfociti totali

Criteri di esclusione:

  • Precedente terapia genica diversa da tisagenlecleucel
  • Precedente terapia adottiva con cellule T diversa da tisagenlecleucel
  • Coinvolgimento attivo del SNC per tumore maligno
  • Epatite B attiva o latente o epatite C attiva o qualsiasi infezione incontrollata allo screening
  • Test HIV positivo entro 8 settimane dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel Cell Dispersion for Infusion somministrato una volta durante lo studio.

L'intervallo di dosaggio approvato per tisagenlecleucel è: da 0,2 a 5,0 × 106 cellule T CAR positive/kg per pazienti di peso corporeo ≤ 50 kg o da 0,1 a 2,5 × 108 cellule T CAR positive per pazienti con peso corporeo > 50 kg.
Biologico: Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel Cell Dispersion for Infusion somministrato una volta durante lo studio.

L'intervallo di dosaggio approvato per tisagenlecleucel è: da 0,2 a 5,0 × 106 cellule T CAR positive/kg per pazienti di peso corporeo ≤ 50 kg o da 0,1 a 2,5 × 108 cellule T CAR positive per pazienti con peso corporeo > 50 kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che manifestano aplasia delle cellule B entro 9 mesi dalla reinfusione
Lasso di tempo: Post-reinfusione fino a 9 mesi (il giorno 1 è escluso)
Percentuale di pazienti che presentano aplasia delle cellule B a qualsiasi visita dopo la reinfusione con tisagenlecleucel. L'aplasia delle cellule B è definita come una conta assoluta dei linfociti B nel sangue periferico (PB) <50/μL. Il periodo di tempo pianificato era di 12 mesi, ma il periodo di tempo effettivo era di circa 9 mesi a causa della conclusione anticipata del processo. Il giorno 1 è post chemioterapia linfodepletiva e pre-reinfusione di tisagenlecleucel.
Post-reinfusione fino a 9 mesi (il giorno 1 è escluso)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta completa (CR) o risposta completa con recupero della conta ematica incompleta (CRi) per giorno
Lasso di tempo: Post-reinfusione fino a 9 mesi
Il tasso di remissione complessiva (ORR) è stato definito come la percentuale di partecipanti con una migliore risposta complessiva alla malattia di remissione completa (CR) o CR con recupero incompleto della conta ematica (CRi). Tuttavia, il tasso non è stato calcolato a causa della bassa iscrizione. Le migliori risposte dei partecipanti sono state elencate per giorno e i partecipanti possono essere contati più di una volta.
Post-reinfusione fino a 9 mesi
Partecipanti con un evento
Lasso di tempo: Reinfusione fino a 9 mesi
Un evento è stato definito come uno dei seguenti: morte per qualsiasi causa dopo la remissione, recidiva, fallimento del trattamento (definito come nessuna risposta nello studio o interruzione dello studio per morte, evento avverso, mancanza di efficacia o progressione della malattia o nuova terapia antitumorale) ).
Reinfusione fino a 9 mesi
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Reinfusione fino a 9 mesi
Morti per qualsiasi motivo.
Reinfusione fino a 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 gennaio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CCTL019BUS03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questi dati dello studio sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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