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Registro longitudinale globale della carenza di piruvato chinasi (PK): risultati riportati dai pazienti (PRO) (PKD)

5 settembre 2023 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Registro longitudinale globale della carenza di piruvato chinasi: risultati riportati dai pazienti

L'obiettivo principale di questo studio è comprendere e caratterizzare la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) e il carico di malattia dei partecipanti adulti con deficit di PK che ricevono cure cliniche di routine. Questo studio è un registro osservazionale (cioè non interventistico), longitudinale, multicentrico, globale per i partecipanti con deficit di PK, una rara anemia emolitica non sferocitica.

Questo studio sarà aperto all'arruolamento per 2 anni e tutti i partecipanti arruolati saranno seguiti in modo prospettico per un massimo di 96 settimane.

I dati saranno raccolti dai partecipanti che hanno fornito il consenso informato e l'autorizzazione ai sensi delle leggi e dei regolamenti applicabili.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

I partecipanti di età ≥18 anni e precedentemente arruolati nello Studio AG348-C-008 (NCT03481738) saranno idonei a partecipare a questo studio. I dati saranno inviati tramite l'applicazione elettronica per i risultati riportati dai pazienti (ePRO).

Tutti gli sforzi di raccolta dei dati rispetteranno questo protocollo e saranno divulgati in modo prospettico nel consenso informato dello studio. Questo studio, con il consenso/assenso del partecipante (e o del genitore/tutore) appropriato, può incorporare dati retrospettivi di altri studi debitamente autorizzati condotti allo scopo di esaminare la storia naturale longitudinale del deficit di PK.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Agios Medical Affairs
  • Numero di telefono: 833-228-8474
  • Email: medinfo@agios.com

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508 GA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti saranno reclutati in più siti in Nord America ed Europa.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere un'età maggiore o uguale a (≥) 18 anni;
  • Il partecipante deve essere iscritto allo Studio AG348-C-008.

Criteri di esclusione:

- Il partecipante è arruolato in uno studio clinico sponsorizzato da Agios che prevede il trattamento con un attivatore della piruvato chinasi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Diagnosi di carenza PK
I partecipanti precedentemente diagnosticati con deficit di PK nello Studio AG348-C-008 (NCT03481738), riceveranno cure cliniche di routine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio del diario della carenza di piruvato chinasi (PKDD).
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 672
Il PKDD è una misura in 7 item dei principali segni e sintomi del deficit di PK. L'intervallo di punteggio va da 25 a 76, con punteggi più alti che indicano un carico di malattia più elevato.
Basale, fino al giorno 672
Variazione rispetto al basale nel punteggio PKDIA (Pyruvate Kinase Deficiency Impact Assessment).
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 672
Il PKDIA è una misura a 12 item degli impatti del deficit di PK sulla HRQoL dei pazienti. L'intervallo di punteggio va da 30 a 76, con punteggi più alti che indicano un carico di malattia più elevato.
Basale, fino al giorno 672
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla compromissione della produttività e dell'attività lavorativa: problema di salute specifico (WPAI: SHP) 2,0 Punteggio
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 672
WPAI:SHP è un questionario di 6 domande valutato dai partecipanti per determinare la quantità di assenteismo, presenzialismo, perdita di produttività lavorativa e compromissione dell'attività quotidiana attribuibili al deficit di PK per un periodo di 7 giorni prima di ogni visita. Produce 4 punteggi parziali: tempo di lavoro perso (assenteismo), compromissione durante il lavoro (presenteismo o ridotta efficacia sul posto di lavoro), compromissione complessiva del lavoro (perdita di produttività sul lavoro o assenteismo più presenzialismo) e compromissione dell'attività (compromissione dell'attività quotidiana). Questi punteggi parziali vengono trasformati in percentuali di menomazione (intervallo da 0 a 100), con numeri più alti che indicano maggiore menomazione e minore produttività.
Basale, fino al giorno 672
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia del cancro-anemia (FACT-An)
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 672
FACT-An è composto da cinque sottoscale: benessere fisico [intervallo di punteggio 0-28], benessere sociale/familiare [intervallo di punteggio 0-28], benessere emotivo [intervallo di punteggio 0-24] e benessere funzionale -Essere [punteggio range 0-28] e domande specifiche riguardanti l'anemia [punteggio range 0-80]. Il punteggio di ciascun elemento viene sommato. La somma viene moltiplicata per il numero di item nella sottoscala e quindi divisa per il numero di item con risposta. Questo produce il punteggio di sottoscala. I punteggi delle sottoscale vengono sommati per ricavare un punteggio totale [intervallo di punteggio 0-188]. Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita.
Basale, fino al giorno 672

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AG348-C-015

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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