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BCX9930 per il trattamento della EPN in soggetti con risposta inadeguata alla terapia con inibitori C5 (REDEEM-1)

4 marzo 2025 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della monoterapia orale con BCX9930 per il trattamento della EPN in soggetti con risposta inadeguata alla terapia con inibitori C5

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con BCX9930 per il trattamento della EPN rispetto alla terapia continua con un inibitore C5 in pazienti adulti affetti da EPN con anemia residua nonostante il trattamento con un inibitore C5.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, controllato con comparatore attivo, in aperto, a gruppi paralleli, in 2 parti. Le parti 1 e 2 saranno condotte nelle stesse materie.

La parte 1 dello studio è progettata per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della monoterapia orale con BCX9930 per 24 settimane rispetto al proseguimento della terapia con inibitori C5 in soggetti affetti da EPN con risposta inadeguata alla loro attuale terapia con inibitori C5. I soggetti saranno randomizzati per interrompere la terapia con inibitori C5 e iniziare la monoterapia con BCX9930 o per continuare la terapia con inibitori C5 per il periodo di trattamento randomizzato di 24 settimane. Le analisi primarie di efficacia e sicurezza si baseranno sulla Parte 1.

La parte 2 dello studio è progettata per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della monoterapia con BCX9930 quando somministrata fino alla settimana 52. Tutti i soggetti nella Parte 2 riceveranno BCX9930. I soggetti randomizzati alla monoterapia con BCX9930 nella Parte 1 continueranno a ricevere BCX9930 nella Parte 2. I soggetti randomizzati alla terapia con inibitore C5 nella Parte 1 interromperanno tale terapia alla visita della settimana 24 e riceveranno BCX9930 nella Parte 2.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Investigative Site
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Investigative Site
      • London, Regno Unito
        • Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Investigative Site
      • Valencia, Spagna
        • Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, di età ≥ 18 anni
  • Peso corporeo ≥ 40 kg
  • Diagnosi documentata di EPN
  • Attualmente in trattamento con un regime di inibitore C5 stabile
  • Documentazione delle vaccinazioni in corso contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae o volontà di iniziare la serie di vaccinazioni
  • Allo screening: dimensione del clone EPN ≥ 10% ed emoglobina ≤ 10,5 g/dL

Criteri di esclusione:

  • Storia nota o diagnosi esistente di deficit ereditario del complemento
  • Storia di trapianto di cellule ematopoietiche o trapianto di organi solidi o candidato previsto per il trapianto
  • Infarto del miocardio o accidente cerebrovascolare entro 30 giorni prima dello screening, o condizione cardiovascolare o cerebrovascolare clinicamente significativa attuale e non controllata
  • Storia di malignità entro 5 anni prima della visita di screening
  • Infezione batterica, virale o fungina attiva o qualsiasi altra infezione grave entro 14 giorni prima dello screening
  • Trattamento con globulina antitimocitica entro 180 giorni prima dello screening
  • Inizio del trattamento con un fattore di crescita degli eritrociti o delle piastrine o danazolo entro 28 giorni prima dello screening
  • Ricevere supplementazione di ferro con una dose instabile nei 28 giorni precedenti lo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BCX9930/BCX9930
I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere BCX9930 durante la parte 1 e hanno continuato a ricevere lo stesso durante la parte 2. Per emendamento del protocollo, i partecipanti che in precedenza avevano ricevuto 500 mg due volte al giorno (BID) e sono rimasti in cure di studio sono stati rettificati a 400 mg di offerta. Per tutti i partecipanti di recente iscrizione, all'inizio del dosaggio BCX9930, ai partecipanti è stata somministrata una dose di 200 mg di offerta per i primi 14 giorni di trattamento prima di aumentare a 400 mg di offerta. La durata massima del trattamento su BCX9930 nella parte 1 è stata di 24 settimane. La durata complessiva del trattamento massima su BCX9930 è stata di 377 giorni.
Droga: BCX9930
Somministrato per via orale due volte al giorno
Comparatore attivo: C5-inibitore (C5-INH)/BCX9930
I partecipanti randomizzati a questo gruppo hanno continuato la terapia C5-INH esistente durante la parte 1. Dopo che lo sponsor ha deciso di interrompere in modo permanente l'iscrizione allo studio e terminare lo studio, i partecipanti sono entrati nella parte 2 dove sono passati alla monoterapia BCX9930 aperta prima della settimana 24, se prima. La durata massima del trattamento su C5-INH nella parte 1 è stata di 24 settimane. La durata massima del trattamento su BCX9930 è stata di 197 giorni.
Droga: Eculizumab
Somministrato per infusione endovenosa secondo il regime posologico corrente
Altri nomi:
  • Soliris
Droga: BCX9930
Somministrato per via orale due volte al giorno
Droga: Ravulizumab
Somministrato da infusione endovenosa per regime di dose di corrente
Altri nomi:
  • Ultomiris, ALXN1210, ravulizumab-cwvz

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: cambio dal basale in emoglobina alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: numero di partecipanti senza trasfusioni
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 24
Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti che non hanno ricevuto trasfusioni (globuli rossi confezionati [PRBC] o sangue intero) durante il periodo di interesse. I partecipanti senza trasfusioni sono stati definiti per ciascun gruppo di trattamento come il numero di partecipanti che non hanno ricevuto trasfusioni (PRBC o sangue intero) durante il periodo di interesse dall'inizio alla fine, inclusivi, divisi per il numero totale di partecipanti in quel gruppo di trattamento all'inizio del periodo di interesse. I partecipanti che (1) hanno interrotto il trattamento prima della settimana 24, o (2) non hanno ricevuto una trasfusione durante il periodo di interesse nonostante la registrazione di un valore di emoglobina (Hb) ≤ 9 g/dl con i sintomi valutati dall'investigatore come giustificazione della trasfusione di HB ≤ 7 g/dL non sono stati considerati i sintomi senza trasfusione.
Dalla settimana 4 alla settimana 24
Parte 1: numero di unità di PRBC trasfusi
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 24
Dalla settimana 4 alla settimana 24
Parte 1: cambiamento dal basale nella valutazione funzionale della terapia della malattia cronica (FACIT)-Scala della scala di fatica
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Il questionario su scala di fatica Facit è stato utilizzato per determinare il livello di affaticamento sperimentato dai partecipanti. Questo questionario era una misura di 13 elementi che valutava la fatica auto-segnalata e il suo impatto sulle attività e sulla funzione quotidiane. I punteggi degli articoli variavano da 0 ("per niente") a 4 ("molto") e il punteggio totale variava da 0 a 52, con punteggi più alti che indicavano una maggiore qualità della vita.
Baseline, settimana 24
Parte 1: variazione percentuale dal basale nel lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24
Parte 1: percentuale (%) Riduzione del tasso di unità PRBC trasfusa
Lasso di tempo: Prestudi (12 mesi prima dello screening) e dalla settimana 4 alla settimana 24
È stato calcolato il tasso di unità di PRBC trasfuso dalla settimana 4 alla settimana 24 e confrontato con il tasso di unità PRBC trasfusa nel prestigio durante i 12 mesi precedenti lo screening. La riduzione percentuale del tasso delle unità di PRBC trasfuso è stata la differenza percentuale di tasso rispetto al tasso di prestigio, calcolata come: (tasso attuale - tasso di prestigio)/tasso di prestigio * 100%. Il tasso totale tra tutti i partecipanti è stato valutato qui. Il tasso di trasfusione di unità PRBC è stata definita come la percentuale di partecipanti che hanno ricevuto trasfusioni di PRBC.
Prestudi (12 mesi prima dello screening) e dalla settimana 4 alla settimana 24
Parte 1: numero di partecipanti con emoglobina ≥ 12 grammi per decilitro (G/DL)
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Parte 1: numero di partecipanti che hanno raggiunto la stabilizzazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 24
La stabilizzazione dell'emoglobina è stata definita come i partecipanti che hanno evitato 2 g/dL o una maggiore riduzione dell'emoglobina in assenza di trasfusione dalla settimana 4 alla settimana 24.
Dalla settimana 4 alla settimana 24
Parte 1: modifica dal basale nei globuli rossi aponizzati dal componente 3 (C3) (RBC)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
I globuli rossi opsonizzati da C3 dovevano essere valutati mediante citometria a flusso.
Baseline, settimana 24
Parte 1: variazione dal basale nell'emoglobinuria notturna parossistica totale (PNH) Dimensione del clone RBC
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
La dimensione totale del clone RBC PNH si riferisce alla percentuale di cellule RBC PNH interessate (cioè, tipo 2 e 3) all'interno della popolazione totale di RBC.
Baseline, settimana 24
Parte 1: variazione della linea di base in rapporto tra dimensione clone RBC PNH totale e dimensione del clone di globuli bianchi PNH (WBC)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
La dimensione totale del clone RBC PNH si riferisce alla percentuale di RBC interessati da PNH (cioè, di tipo 2 e 3) all'interno della popolazione totale di RBC. La dimensione del clone PNH WBC si riferisce alla percentuale di WBC colpiti da PNH all'interno della popolazione totale di WBC. Il rapporto tra dimensione del clone RBC PNH totale e dimensione del clone WBC PNH = rapporto tra percentuali PNH totali PNH / percento PNH WBCS.
Baseline, settimana 24
Parte 1: Modifica dal basale nel conteggio assoluto dei reticolociti (ARC)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24
Parte 1: numero di partecipanti con arco nell'intervallo normale
Lasso di tempo: Settimana 24
Sono stati riportati il ​​numero di partecipanti con arco nell'intervallo normale (0,03 - 0,12 10^6 celle/UL).
Settimana 24
Parte 1: Modifica dalla linea di base in Haptoglobin
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24
Parte 1: numero di partecipanti con haptoglobin ≥ limite inferiore dell'intervallo di riferimento normale (LLN)
Lasso di tempo: Settimana 24
Sono stati riportati il ​​numero di partecipanti con aptoglobina ≥ LLN (≥0,3 g/L).
Settimana 24
Parte 1: modifica dalla linea di base nella bilirubina totale
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Austin G Kulasekararaj, MBBS, MD, King's College Hospital NHS Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BCX9930-202
  • 2020-004438-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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