Intervista studio su pazienti adulti e bambini e genitori di bambini con gonfiore dovuto a sindrome nefrosica. (Prepare-NS)

Popolazione dello studio ObsRO: la raccolta dei dati coinvolgerà circa 20-40 genitori/tutori di bambini di età compresa tra 2 e 11.999 anni con NS

Popolazione dello studio PRO: la raccolta dei dati coinvolgerà N = da 60 a 95 pazienti di età ≥8 anni con NS (a seconda di quando viene raggiunta la saturazione del concetto; vedere la sezione 9.0 Considerazioni statistiche per maggiori dettagli). Il reclutamento di pazienti con NS avverrà in tutti gli Stati Uniti. L'iscrizione avverrà presso l'Università del Michigan.

Criteri per la coorte Observer Reported Outcomes (ObsRO) dello studio:

Criterio di inclusione:

1. I genitori/tutori devono essere in grado di leggere e comprendere l'inglese;
2. I genitori/tutori devono prendersi cura di un bambino (età 2-11.999) con una diagnosi documentata dal punto di vista medico di sindrome nefrosica (NS) idiopatica (primaria) o malattia renale associata a NS primaria o monogenica. Popolazioni con condizioni NS primarie: glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS), malattia a minima alterazione (MCD), nefropatia da immunoglobulina M (IgM), nefropatia membranosa (MN) e sindrome nefrosica ad esordio infantile non sottoposta a biopsia;
3. Il bambino deve avere una storia o una storia di edema associato a NS negli ultimi 3 mesi;
4. Il bambino può avere una funzione renale nativa o può essere dipendente dal trapianto di rene con una storia di recidiva di NS post-trapianto;
5. I genitori/tutori devono fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Caso indice con dipendenza dalla dialisi durante il periodo di preiscrizione di 3 mesi

Criteri per la coorte dello studio relativa agli esiti riferiti dai pazienti (PRO):

Criterio di inclusione:

1. ≥8 anni di età
2. In grado di leggere e comprendere l'inglese

3. Malattia renale primaria (idiopatica) che causa NS o malattia renale associata a NS monogenica.

   io. Popolazioni con condizioni di sindrome nefrosica primaria (NS) includono: FSGS, MCD, nefropatia da IgM, MN e sindrome nefrosica ad esordio infantile non sottoposta a biopsia ii. Malattia renale nei reni nativi o ricorrente nel trapianto di rene

4. Attuale o storia di edema associato a NS negli ultimi 3 mesi
5. Funzionalità renale con velocità di filtrazione glomerulare stimata più recente (eGFR) > 25 ml/min/1,73 m2
6. Consenso informato: per i pazienti di età compresa tra ≥8 e <18 anni: un genitore o tutore legale fornisce il consenso informato e il paziente deve fornire il consenso. I pazienti di età ≥18 anni devono fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Partecipante nativo con malattia renale con dipendenza dalla dialisi durante il periodo di pre-iscrizione di 3 mesi OPPURE ricevente di trapianto renale con terapia dialitica in corso al momento dell'arruolamento.
2. Condizione di salute acuta cronica o grave coesistente che ha il potenziale per influenzare il modo in cui il partecipante si sente o funziona in relazione al sovraccarico di liquidi nella SN