Uno studio sulla remissione senza trattamento nella leucemia mieloide cronica in fase cronica (AsterA)

Criterio di inclusione:

1. 19 anni o più
2. Pazienti con LMC-FC che assumono gli attuali TKI (imatinib, nilotinib o dasatinib) per 5 anni o più
3. Pazienti che non sono riusciti a mantenere la MR3.0 dopo 1 o più studi di cessazione dei TKI.
4. Pazienti che hanno riacquistato una risposta molecolare MR3.0 o più profonda mediante un nuovo processo con TKI dopo il fallimento della cessazione dei TKI al momento dello screening
5. Assunzione di TKI per 12 settimane per la ripetizione dei TKI dopo il fallimento della cessazione dei TKI
6. Pazienti che concordano con l'interruzione di asciminib e TKI dopo aver mantenuto la MR per una durata di 23 anni4.5

7. Adeguata funzione degli organi terminali come definita da:

   • Bilirubina totale (TBL) < 3 volte il limite superiore della norma (ULN); i pazienti con sindrome di Gilbert possono essere inclusi solo se TBL ≤ 3,0 x ULN o bilirubina diretta ≤ 1,5 x ULN
   • Clearance della creatinina (ClCr) ≥ 30 ml/min calcolata utilizzando la formula di Cockcroft-Gault
   • Lipasi sierica ≤ 1,5 x ULN. Per lipasi sierica > ULN - ≤ 1,5 x ULN il valore deve essere considerato non clinicamente significativo e non associato a fattori di rischio per pancreatite acuta
8. Pazienti che possono firmare il consenso informato di propria spontanea volontà

Criteri di esclusione:

1. Pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3 o superiore con TKI (imatinib, dasatinib e nilotinib).
2. Pazienti che ricevono altri agenti sperimentali.
3. Pazienti che attualmente presentano infezioni incontrollate
4. Pazienti che in precedenza avevano ricevuto terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico (cellule CAR-T), trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) o terapia biologica.
5. Pazienti con malattia cardiovascolare clinicamente significativa o disfunzione gastrointestinale.
6. Pazienti che hanno una storia di episodi tromboembolici nei 3 mesi precedenti l'arruolamento nello studio.
7. Pazienti con epatite B o C attiva con attività patologica incontrollata.
8. Pazienti che presentano tumori maligni attivi che richiedono un trattamento diverso dalla LMC.
9. Pazienti con condizioni mediche gravi e/o non controllate o altre condizioni che potrebbero avere un impatto negativo sulla capacità dei pazienti di partecipare allo studio.
10. Pazienti con malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
11. Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio Poiché esiste un rischio sconosciuto ma potenziale di eventi avversi nei lattanti secondari al trattamento della madre con asciminib e TKI, l'allattamento al seno deve essere interrotto se la madre è trattata con asciminib e TKI.