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Uno studio di PGN-EDO51 o Placebo nelle persone con distrofia muscolare di Duchenne suscettibili di un trattamento con skipping esone 51 (CONNECT2-EDO51)

18 giugno 2025 aggiornato da: PepGen Inc

Una fase 2, randomizzata, in doppio cieco, controllato con placebo, studio ascendente multiplo di PGN-EDO51 con un'estensione a lungo termine nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibili di un trattamento di skipping dell'esone 51 (Connect2-EDO51)

Lo studio è composto da 3 periodi: un periodo di screening (fino a 45 giorni), un periodo in doppio cieco, controllato da placebo (MAD) (28 settimane) e un periodo di estensione a lungo termine (LTE) (108 settimane ).

Lo scopo principale del periodo matto è valutare la sicurezza e la tollerabilità e i livelli di distrofina dopo molteplici dosi endovenose (IV) di PGN-EDO51 somministrate ai partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Durante il periodo pazzo, i partecipanti saranno randomizzati a ricevere PGN-EDO51 o placebo in modo 3: 1, il che significa che i partecipanti hanno una probabilità del 75% di ricevere PGN-EDO51 e una probabilità del 25% di ricevere placebo durante questo periodo. Lo scopo principale del periodo LTE in aperto è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di PGN-EDO51 nei partecipanti che hanno completato il periodo mad. Tutti i partecipanti che si lanciano nella LTE riceveranno PGN-EDO51 (nessun placebo nella LTE).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • Oxford, Regno Unito
        • Oxford Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di DMD con un'alterazione genetica che può essere trattata saltando l'esone 51
  • Peso corporeo di almeno 25 kg (55 libbre)
  • Prestazioni dell'arto superiore (PUL) 2.0 Punteggio di ingresso di almeno 4

Criteri di esclusione:

  • Storia conosciuta o presenza di condizioni clinicamente significative che possono interferire con le valutazioni della sicurezza dello studio
  • Trattamento con qualsiasi terapia di sostituzione genica per il trattamento di DMD in qualsiasi momento
  • Infezione sistemica attuale o recente entro 2 settimane prima dello screening o dell'infezione che richiede antibiotici IV entro 4 settimane prima dello screening
  • Recenti interventi chirurgici che richiedono anestesia entro 3 mesi prima dello screening o della chirurgia prevista che richiede l'anestesia generale durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: PGN-EDO51 a livello di dose 1 o placebo ogni 4 settimane
Altro: Placebo
Infusione endovenosa
Droga: Infusione IV
Infusione IV
Sperimentale: PGN-EDO51 a livello di dose 2 o placebo ogni 4 settimane
Altro: Placebo
Infusione endovenosa
Droga: Infusione IV
Infusione IV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi ed eventi avversi gravi (sicurezza e tollerabilità di PGN-EDO51 durante il periodo pazzo)
Lasso di tempo: Firma del consenso informato alla settimana 28
Firma del consenso informato alla settimana 28
Livelli di distrofina (periodo pazzo)
Lasso di tempo: Base alla settimana 28
Base alla settimana 28
Eventi avversi ed eventi avversi gravi (sicurezza e tollerabilità di PGN-EDO51 durante il periodo LTE)
Lasso di tempo: Firma del consenso informato alla settimana 108
Firma del consenso informato alla settimana 108

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri farmacocinetici plasmatici (PK) (periodo pazzo)
Lasso di tempo: Base alla settimana 28
Concentrazione plasmatica massima osservata di PGN-EDO51
Base alla settimana 28
Parametri farmacocinetici plasmatici (PK) (periodo pazzo)
Lasso di tempo: Base alla settimana 28
Time al massimo della concentrazione plasmatica osservata di PGN-EDO51
Base alla settimana 28
Parametri farmacocinetici plasmatici (PK) (periodo pazzo)
Lasso di tempo: Base alla settimana 28
Apparente emivita terminale di PGN-EDO51
Base alla settimana 28
Parametri farmacocinetici plasmatici (PK) (periodo pazzo)
Lasso di tempo: Base alla settimana 28
Area sotto la curva per il tempo di concentrazione di PGN-EDO51
Base alla settimana 28
Concentrazione muscolare scheletrica di PGN-EDO51 (periodo mad)
Lasso di tempo: Base alla settimana 28
Variazione dal basale nella concentrazione muscolare scheletrica di PGN-EDO51 dopo dosi multiple
Base alla settimana 28
Parametri farmacocinetici plasmatici (PK) (periodo LTE)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 104
Campionamento PK per livelli plasmatici PGN-EDO51 e PGN-PMO51
Basale alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PepGen Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 dicembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 giugno 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PGN-EDO51-103
  • U1111-1303-9370 (Altro identificatore: WHO)
  • 2023-508383-29-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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